Protocolo de seguimiento a largo plazo
7 de junio de 2021 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un estudio prospectivo, observacional y de seguimiento a largo plazo (LTFU, por sus siglas en inglés) para evaluar la seguridad a largo plazo de los productos básicos de terapia génica de Krystal Biotech, Inc. que utilizan el elemento básico HSV-1
El objetivo principal de este estudio prospectivo, observacional y de seguimiento a largo plazo (LTFU, por sus siglas en inglés) es evaluar el perfil de seguridad a largo plazo de los productos de terapia génica evaluados por Krystal Biotech, Inc., que tienen una columna vertebral compartida de HSV-1, en participantes que recibieron al menos una dosis del producto en investigación (PI).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
Debido a las pautas para la terapia génica para vectores que pueden experimentar latencia/reactivación, Krystal Biotech, Inc. ha establecido un Protocolo de seguimiento a largo plazo que identificará y mitigará los riesgos a largo plazo para los participantes que reciben sus productos de terapia génica y capturar los eventos adversos retrasados en los participantes, anualmente, durante los 5 años posteriores a la última visita del estudio.
Además, permitirá al Patrocinador comprender mejor la persistencia de los productos de terapia génica utilizados en sus protocolos de tratamiento para padres.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Brittani Agostini
- Número de teléfono: 4125865830
- Correo electrónico: bagostini@krystalbio.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Reclutamiento
- Mission dermatology Center
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Contacto:
- Guida Pinto
- Número de teléfono: 108 949-858-3376
- Correo electrónico: gpinto.missionderm@gmail.com
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Investigador principal:
- Shireen Guide, MD
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Reclutamiento
- Stanford University
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Contacto:
- Sinem Bagci
- Número de teléfono: 650-484-6878
- Correo electrónico: isbagci@stanford.edu
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Investigador principal:
- Peter Marinkovich, MD
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Reclutamiento
- Pediatric Skin Research
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Contacto:
- Edilmary Urdaneta
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Investigador principal:
- Mercedes Gonzalez, MD
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
A los participantes que recibieron al menos un tratamiento de terapia génica de un estudio patrocinado por Krystal Biotech, Inc., se les pedirá que pasen a este protocolo LTFU tras la interrupción prematura o la finalización de un protocolo de tratamiento anterior para padres.
Sin embargo, si un participante se inscribe en un ensayo de terapia génica del Patrocinador diferente durante la fase LTFU, este participante será retirado del estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes adultos y pediátricos que recibieron al menos un tratamiento de terapia génica en un estudio anterior patrocinado por Krystal Biotech, Inc., y que discontinuaron o completaron el protocolo de tratamiento principal (que no tiene el LTFU integrado en el protocolo principal), según corresponda.
- Los participantes (y los padres/representantes legales, cuando corresponda) deben obtener el consentimiento/asentimiento antes de que se recopilen datos relacionados con el estudio.
- El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Los participantes que se inscriban en un ensayo clínico de terapia génica intervencionista que no sea de Krystal Biotech, Inc. serán excluidos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos graves (EA)
Periodo de tiempo: 5 años
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Incidencia de eventos adversos retrasados que se sospecha que están relacionados con un producto en investigación de la columna vertebral del vector HSV-1 de Krystal Biotech. Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere relacionado con la terapia génica o no) que:
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de mayo de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
25 de mayo de 2028
Finalización del estudio (Anticipado)
25 de mayo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KRYS-LTFU-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .