Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølgingsprotokoll

7. juni 2021 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.

En prospektiv, observasjonell, langsiktig oppfølgingsstudie (LTFU) for å evaluere langsiktig sikkerhet for Krystal Biotech, Inc. Genterapi-ryggradsprodukter ved bruk av HSV-1-ryggrad

Hovedmålet med denne prospektive, observasjonelle, langsiktige oppfølgingsstudien (LTFU) er å evaluere den langsiktige sikkerhetsprofilen til genterapiproduktene evaluert av Krystal Biotech, Inc. som har en delt ryggrad av HSV-1, hos deltakere som mottok minst én dose undersøkelsesprodukt (IP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

På grunn av retningslinjene for genterapi for vektorer som kan gjennomgå latens/reaktivering, har Krystal Biotech, Inc. etablert en langsiktig oppfølgingsprotokoll som vil identifisere og redusere de langsiktige risikoene for deltakerne som mottar deres genterapiprodukter og fange opp forsinkede uønskede hendelser hos deltakerne, årlig, i 5 år etter siste studiebesøk. I tillegg vil det gi sponsoren mulighet til å forstå utholdenheten til genterapiproduktene som brukes i deres foreldrebehandlingsprotokoller.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forente stater, 92688
        • Rekruttering
        • Mission Dermatology Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
        • Rekruttering
        • Pediatric Skin Research
        • Ta kontakt med:
          • Edilmary Urdaneta
        • Hovedetterforsker:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som har mottatt minst én behandling av genterapi fra en Krystal Biotech, Inc. sponset studie, vil bli bedt om å gå over til denne LTFU-protokollen ved enten for tidlig seponering fra eller fullføring av en tidligere behandlingsprotokoll for foreldre. Imidlertid, hvis en deltaker melder seg inn i en annen sponsor-genterapistudie i løpet av LTFU-fasen, vil denne deltakeren bli droppet fra studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle voksne og pediatriske deltakere som mottok minst én genterapibehandling i en tidligere sponset studie av Krystal Biotech, Inc., og som har avbrutt eller fullført foreldrebehandlingsprotokollen (som ikke har LTFU innebygd i foreldreprotokollen), alt etter hva som er aktuelt.
  • Samtykke/samtykke må innhentes av deltakerne (og, foreldre/juridisk representant, når det er aktuelt) før eventuelle studierelaterte data samles inn.
  • Deltakeren er villig og i stand til å overholde protokollkravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som melder seg på en ikke-Krystal Biotech, Inc. intervensjonell genterapi-studie vil bli ekskludert fra studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlige bivirkninger (AE)
Tidsramme: 5 år

Forekomst av forsinkede uønskede hendelser som mistenkes å være relatert til et Krystal Biotech HSV-1 vektor ryggrad undersøkelsesprodukt.

En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse (enten den anses å være relatert til genterapi eller ikke) som:

  • er dødelig
  • Er livstruende (plasserer deltakeren i umiddelbar risiko for død)
  • Krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse
  • Er en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, eller
  • Er en medfødt abnormitet/fødselsdefekt
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mai 2021

Primær fullføring (Forventet)

25. mai 2028

Studiet fullført (Forventet)

25. mai 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KRYS-LTFU-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystrofisk epidermolysis Bullosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere