長期フォローアッププロトコル
2021年6月7日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
HSV-1 バックボーンを使用した Krystal Biotech, Inc. の遺伝子治療バックボーン製品の長期安全性を評価するための前向き観察長期追跡調査 (LTFU) 研究
この前向き観察長期追跡調査 (LTFU) 研究の主な目的は、HSV-1 と共通のバックボーンを持つクリスタル バイオテック社によって評価された遺伝子治療製品の長期安全性プロファイルを評価することです。治験薬（IP）を少なくとも1回投与された参加者が対象。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
潜伏期/再活性化が起こる可能性のあるベクターの遺伝子治療に関するガイドラインのため、クリスタル バイオテック社は、遺伝子治療製品および遺伝子治療を受ける参加者に対する長期的なリスクを特定し、軽減するための長期フォローアップ プロトコルを確立しました。最後の研究訪問から5年間、毎年、参加者における遅発性有害事象を捕捉する。
さらに、スポンサーは、親治療プロトコルで使用されている遺伝子治療製品の持続性をさらに理解できるようになります。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Brittani Agostini
- 電話番号：4125865830
- メール：bagostini@krystalbio.com
研究場所
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California
-
Rancho Santa Margarita、California、アメリカ、92688
- 募集
- Mission Dermatology Center
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コンタクト：
- Guida Pinto
- 電話番号：108 949-858-3376
- メール：gpinto.missionderm@gmail.com
-
主任研究者：
- Shireen Guide, MD
-
Redwood City、California、アメリカ、94063
- 募集
- Stanford University
-
コンタクト：
- Sinem Bagci
- 電話番号：650-484-6878
- メール：isbagci@stanford.edu
-
主任研究者：
- Peter Marinkovich, MD
-
-
Florida
-
Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
- 募集
- Pediatric Skin Research
-
コンタクト：
- Edilmary Urdaneta
-
主任研究者：
- Mercedes Gonzalez, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Krystal Biotech, Inc. のスポンサーによる研究で少なくとも 1 回の遺伝子治療を受けた参加者は、以前の親治療プロトコルを中途で中止するか完了した場合に、この LTFU プロトコールに切り替えるよう求められます。
ただし、LTFU フェーズ中に参加者が別のスポンサー遺伝子治療試験に登録した場合、この参加者は研究から除外されます。
説明
包含基準:
- 以前のKrystal Biotech, Inc.がスポンサーとなった研究で少なくとも1回の遺伝子治療を受け、該当する場合、親治療プロトコール（親プロトコールにLTFUが組み込まれていないもの）を中止または完了したすべての成人および小児参加者。
- 研究関連データが収集される前に、参加者（および該当する場合は親/法定代理人）による同意/同意を取得する必要があります。
- 参加者は、プロトコルの要件を遵守する意思があり、遵守することができます。
除外基準:
- クリスタル バイオテック社以外の遺伝子介入臨床試験に登録する参加者は、研究から除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重篤な有害事象 (AE)
時間枠：5年
|
クリスタル バイオテック HSV-1 ベクター バックボーンの治験製品に関連すると疑われる遅発性有害事象の発生率。 重篤な有害事象（SAE）とは、（遺伝子治療に関連するとみなされるかどうかにかかわらず）以下のような望ましくない医学的出来事を指します。
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5年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月25日
一次修了 (予想される)
2028年5月25日
研究の完了 (予想される)
2028年5月25日
試験登録日
最初に提出
2021年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月7日
最初の投稿 (実際)
2021年6月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月7日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KRYS-LTFU-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。