Protocolo de Acompanhamento de Longo Prazo
7 de junho de 2021 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Um estudo prospectivo, observacional e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) para avaliar a segurança de longo prazo dos produtos de suporte de terapia genética da Krystal Biotech, Inc. usando o suporte de HSV-1
O principal objetivo deste estudo prospectivo, observacional e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) é avaliar o perfil de segurança de longo prazo dos produtos de terapia genética avaliados pela Krystal Biotech, Inc. que têm uma estrutura compartilhada de HSV-1, em participantes que receberam pelo menos uma dose do produto experimental (PI).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Devido às diretrizes para terapia gênica para vetores que podem sofrer latência/reativação, a Krystal Biotech, Inc. capturar eventos adversos tardios em participantes, anualmente, por 5 anos após a última visita do estudo.
Além disso, permitirá que o Patrocinador entenda melhor a persistência dos produtos de terapia gênica usados em seus protocolos de tratamento parentais.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Brittani Agostini
- Número de telefone: 4125865830
- E-mail: bagostini@krystalbio.com
Locais de estudo
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Recrutamento
- Mission Dermatology Center
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Contato:
- Guida Pinto
- Número de telefone: 108 949-858-3376
- E-mail: gpinto.missionderm@gmail.com
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Investigador principal:
- Shireen Guide, MD
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Recrutamento
- Stanford University
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Contato:
- Sinem Bagci
- Número de telefone: 650-484-6878
- E-mail: isbagci@stanford.edu
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Investigador principal:
- Peter Marinkovich, MD
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Recrutamento
- Pediatric Skin Research
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Contato:
- Edilmary Urdaneta
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Investigador principal:
- Mercedes Gonzalez, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes que receberam pelo menos um tratamento de terapia genética de um estudo patrocinado pela Krystal Biotech, Inc. serão solicitados a passar para este protocolo LTFU após a descontinuação prematura ou a conclusão de um protocolo anterior de tratamento parental.
No entanto, se um participante se inscrever em um teste de terapia genética de Patrocinador diferente durante a fase LTFU, esse participante será retirado do estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os participantes adultos e pediátricos que receberam pelo menos um tratamento de terapia genética em um estudo anterior patrocinado pela Krystal Biotech, Inc. e interromperam ou concluíram o protocolo de tratamento parental (que não possui o LTFU incorporado ao protocolo parental), conforme aplicável.
- O consentimento/consentimento deve ser obtido pelos participantes (e, pelos pais/representante legal, quando aplicável) antes da coleta de qualquer dado relacionado ao estudo.
- O participante está disposto e é capaz de aderir aos requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
- Os participantes que se inscreverem em um ensaio clínico de terapia genética intervencionista que não seja da Krystal Biotech, Inc. serão excluídos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos Adversos Graves (EA)
Prazo: 5 anos
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Incidência de Eventos Adversos tardios suspeitos de estarem relacionados a um produto experimental do vetor HSV-1 da Krystal Biotech. Um Evento Adverso Sério (SAE) é qualquer ocorrência médica desfavorável (considerada relacionada à terapia genética ou não) que:
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de maio de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
25 de maio de 2028
Conclusão do estudo (Antecipado)
25 de maio de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KRYS-LTFU-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .