Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkän aikavälin seurantapöytäkirja

maanantai 7. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.

Prospektiivinen, havainnollinen, pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU) Krystal Biotech, Inc:n geeniterapian runkotuotteiden pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi HSV-1-runkoa käyttävien tuotteiden kanssa

Tämän prospektiivisen, havainnollisen, pitkän aikavälin seurantatutkimuksen (LTFU) päätavoitteena on arvioida Krystal Biotech, Inc:n arvioimien geeniterapiatuotteiden pitkän aikavälin turvallisuusprofiilia, joilla on yhteinen HSV-1-selkäranka. osallistujilla, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimustuotetta (IP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Latentti-/uudelleenaktivoitumisvaiheessa olevien vektorien geeniterapiaa koskevien ohjeiden vuoksi Krystal Biotech, Inc. on laatinut pitkän aikavälin seurantaprotokollan, joka tunnistaa ja lieventää pitkäaikaisia ​​riskejä osallistujille, jotka saavat geeniterapiatuotteita ja tallentaa osallistujien viivästyneet haittatapahtumat vuosittain viiden vuoden ajan viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen. Lisäksi se antaa sponsorille mahdollisuuden ymmärtää paremmin vanhempiensa hoitoprotokollassa käytettyjen geeniterapiatuotteiden pysyvyyttä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
        • Rekrytointi
        • Mission Dermatology Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Rekrytointi
        • Pediatric Skin Research
        • Ottaa yhteyttä:
          • Edilmary Urdaneta
        • Päätutkija:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujia, jotka ovat saaneet vähintään yhden geeniterapiahoidon Krystal Biotech, Inc:n rahoittamasta tutkimuksesta, pyydetään siirtymään tähän LTFU-protokollaan joko ennenaikaisen keskeyttämisen tai vanhemman aiemman hoitoprotokollan suorittamisen jälkeen. Jos osallistuja kuitenkin ilmoittautuu eri sponsorigeeniterapiatutkimukseen LTFU-vaiheen aikana, tämä osallistuja jätetään pois tutkimuksesta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki aikuiset ja lapsipotilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhtä geeniterapiahoitoa aikaisemmassa Krystal Biotech, Inc:n sponsoroimassa tutkimuksessa ja ovat keskeyttäneet tai suorittaneet vanhempien hoitoprotokollan (joissa ei ole LTFU:ta upotettuna vanhemman protokollaan).
  • Osallistujien (ja tarvittaessa vanhempien/laillisen edustajan) on saatava suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvien tietojen keräämistä.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ilmoittautuvat ei-Krystal Biotech, Inc.:n interventiogeeniterapian kliiniseen tutkimukseen, suljetaan pois tutkimuksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavat haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: 5 vuotta

Viivästyneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus, jonka epäillään liittyvän Krystal Biotech HSV-1 -vektorirunkotutkimustuotteeseen.

Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, onko sen katsottu liittyvän geeniterapiaan tai ei), joka:

  • On kohtalokasta
  • On hengenvaarallinen (aiheuttaa osallistujan välittömään kuolemaan)
  • Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista
  • Onko jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, tai
  • Onko synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Krystal Biotech, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 25. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 25. toukokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KRYS-LTFU-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa