Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsprotokol

7. juni 2021 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

En prospektiv, observationel, langsigtet opfølgningsundersøgelse (LTFU) for at evaluere langsigtet sikkerhed af Krystal Biotech, Inc. genterapi-rygradsprodukter, der bruger HSV-1-rygrad

Hovedformålet med dette prospektive, observationelle, langsigtede opfølgningsstudie (LTFU) er at evaluere den langsigtede sikkerhedsprofil af de genterapiprodukter, der er evalueret af Krystal Biotech, Inc., som har en fælles rygrad af HSV-1, hos deltagere, der modtog mindst én dosis af forsøgsprodukt (IP).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

På grund af retningslinjerne for genterapi for vektorer, der kan gennemgå latens/reaktivering, har Krystal Biotech, Inc. etableret en langsigtet opfølgningsprotokol, som vil identificere og afbøde de langsigtede risici for deltagerne, der modtager deres genterapiprodukter og indfange forsinkede uønskede hændelser hos deltagere årligt i 5 år efter det sidste studiebesøg. Derudover vil det give sponsoren mulighed for yderligere at forstå persistensen af ​​de genterapiprodukter, der anvendes i deres forældrebehandlingsprotokoller.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Rekruttering
        • Mission dermatology Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Rekruttering
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Edilmary Urdaneta
        • Ledende efterforsker:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der har modtaget mindst én behandling af genterapi fra en Krystal Biotech, Inc. sponsoreret undersøgelse, vil blive bedt om at gå over til denne LTFU-protokol ved enten for tidlig afbrydelse af eller afslutning af en tidligere behandlingsprotokol for forældre. Men hvis en deltager tilmelder sig et andet sponsorgenterapiforsøg under LTFU-fasen, vil denne deltager blive udelukket fra undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle voksne og pædiatriske deltagere, som modtog mindst én genterapibehandling i en tidligere sponsoreret undersøgelse af Krystal Biotech, Inc. og har afbrudt eller gennemført forældrebehandlingsprotokollen (som ikke har LTFU indlejret i forældreprotokollen), alt efter hvad der er relevant.
  • Samtykke/samtykke skal indhentes af deltagerne (og forældres/juridisk repræsentant, når det er relevant) før undersøgelsesrelaterede data indsamles.
  • Deltageren er villig og i stand til at overholde protokolkravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der tilmelder sig et ikke-Krystal Biotech, Inc. interventionelt genterapistudie, vil blive udelukket fra undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlige bivirkninger (AE)
Tidsramme: 5 år

Forekomst af forsinkede bivirkninger, der mistænkes for at være relateret til et Krystal Biotech HSV-1 vektorrygradsundersøgelsesprodukt.

En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til genterapi eller ej), der:

  • er dødelig
  • Er livstruende (placerer deltageren i umiddelbar risiko for død)
  • Kræver døgnindlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Er et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet, eller
  • Er en medfødt abnormitet/fødselsdefekt
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

25. maj 2028

Studieafslutning (Forventet)

25. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

8. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KRYS-LTFU-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner