Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Long-Term Follow-up Protocol

7. června 2021 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

Prospektivní, observační, dlouhodobá následná (LTFU) studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti produktů páteře pro genovou terapii Krystal Biotech, Inc pomocí páteře HSV-1

Hlavním cílem této prospektivní, observační, dlouhodobé následné (LTFU) studie je vyhodnotit dlouhodobý bezpečnostní profil produktů genové terapie hodnocených společností Krystal Biotech, Inc., které mají sdílenou páteř HSV-1, u účastníků, kteří dostali alespoň jednu dávku hodnoceného produktu (IP).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Vzhledem k pokynům pro genovou terapii pro vektory, které mohou podléhat latenci/reaktivaci, vytvořila společnost Krystal Biotech, Inc. protokol dlouhodobého sledování, který identifikuje a zmírní dlouhodobá rizika pro účastníky, kteří dostávají jejich produkty genové terapie a zachytit opožděné nežádoucí příhody u účastníků, ročně, po dobu 5 let po poslední studijní návštěvě. Navíc to sponzorovi umožní dále porozumět perzistenci produktů genové terapie používaných v jejich rodičovských léčebných protokolech.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Spojené státy, 92688
        • Nábor
        • Mission Dermatology Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Nábor
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Edilmary Urdaneta
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří podstoupili alespoň jednu léčbu genovou terapií ze studie sponzorované společností Krystal Biotech, Inc., budou požádáni, aby přešli na tento protokol LTFU buď po předčasném ukončení nebo dokončení předchozího protokolu rodičovské léčby. Pokud se však účastník během fáze LTFU zapíše do jiné studie sponzorské genové terapie, bude ze studie vyřazen.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni dospělí a dětští účastníci, kteří podstoupili alespoň jednu léčbu genovou terapií v předchozí studii sponzorované společností Krystal Biotech, Inc. a podle potřeby ukončili nebo dokončili protokol rodičovské léčby (který nemá LTFU začleněný do nadřazeného protokolu).
  • Před shromažďováním jakýchkoli údajů souvisejících se studií musí účastníci (a případně jejich rodič/zákonný zástupce) získat souhlas/souhlas.
  • Účastník je ochoten a schopen dodržovat požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří se zaregistrují do klinické studie intervenční genové terapie jiné než společnosti Krystal Biotech, Inc., budou ze studie vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažné nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 5 let

Výskyt opožděných nežádoucích příhod, u nichž existuje podezření, že souvisejí s výzkumným produktem s páteří vektoru Krystal Biotech HSV-1.

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost (ať už se považuje za související s genovou terapií či nikoli), která:

  • Je fatální
  • Je život ohrožující (vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti)
  • Vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Je trvalé nebo významné postižení/neschopnost, popř
  • Jedná se o vrozenou vadu/vrozenou vadu
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Krystal Biotech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

25. května 2028

Dokončení studie (Očekávaný)

25. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KRYS-LTFU-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit