Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowy protokół obserwacji

7 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

Prospektywne, obserwacyjne, długoterminowe badanie kontrolne (LTFU) mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa produktów firmy Krystal Biotech, Inc. do terapii genowej wykorzystujących szkielet HSV-1

Głównym celem tego prospektywnego, obserwacyjnego, długoterminowego badania uzupełniającego (LTFU) jest ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa produktów terapii genowej ocenianych przez Krystal Biotech, Inc., które mają wspólny szkielet HSV-1, u uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego produktu (IP).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Ze względu na wytyczne dotyczące terapii genowej dla wektorów, które mogą ulec utajeniu/reaktywacji, firma Krystal Biotech, Inc. ustanowiła protokół obserwacji długoterminowej, który zidentyfikuje i ograniczy długoterminowe ryzyko dla uczestników otrzymujących produkty terapii genowej oraz uchwycić opóźnione zdarzenia niepożądane u uczestników, co roku, przez 5 lat od ostatniej wizyty studyjnej. Ponadto pozwoli to Sponsorowi lepiej zrozumieć trwałość produktów terapii genowej stosowanych w protokołach leczenia ich rodziców.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
        • Rekrutacyjny
        • Mission Dermatology Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Edilmary Urdaneta
        • Główny śledczy:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którzy otrzymali co najmniej jeden zabieg terapii genowej w ramach badania sponsorowanego przez firmę Krystal Biotech, Inc., zostaną poproszeni o przejście na ten protokół LTFU po przedwczesnym przerwaniu lub zakończeniu wcześniejszego protokołu leczenia rodziców. Jeśli jednak uczestnik zapisze się do badania terapii genowej innego sponsora podczas fazy LTFU, uczestnik ten zostanie wykluczony z badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy uczestnicy dorośli i dzieci, którzy otrzymali co najmniej jedną terapię genową w poprzednim badaniu sponsorowanym przez Krystal Biotech, Inc. i przerwali lub ukończyli protokół leczenia rodzicielskiego (który nie zawiera LTFU wbudowanego w protokół rodzicielski), stosownie do przypadku.
  • Zgoda/Zgoda musi zostać uzyskana przez uczestników (oraz rodzica/przedstawiciela prawnego, jeśli dotyczy) przed zebraniem jakichkolwiek danych związanych z badaniem.
  • Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy zgłoszą się do badania klinicznego interwencyjnej terapii genowej innego niż Krystal Biotech, Inc., zostaną wykluczeni z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poważne zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: 5 lat

Występowanie opóźnionych zdarzeń niepożądanych, które prawdopodobnie są związane z badanym produktem szkieletu wektora HSV-1 firmy Krystal Biotech.

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z terapią genową, czy nie), które:

  • Jest śmiertelny
  • Zagraża życiu (naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci)
  • Wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Jest trwałą lub znaczącą niepełnosprawnością/niezdolnością, lub
  • Jest wrodzoną wadą/wadą wrodzoną
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

25 maja 2028

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

25 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KRYS-LTFU-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj