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Langzeit-Follow-up-Protokoll

7. Juni 2021 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

Eine prospektive, beobachtende Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) zur Bewertung der Langzeitsicherheit der Gentherapie-Backbone-Produkte von Krystal Biotech, Inc. unter Verwendung des HSV-1-Backbones

Das Hauptziel dieser prospektiven, beobachtenden Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) besteht darin, das langfristige Sicherheitsprofil der von Krystal Biotech, Inc. evaluierten Gentherapieprodukte zu bewerten, die über ein gemeinsames Rückgrat von HSV-1 verfügen. bei Teilnehmern, die mindestens eine Dosis des Prüfpräparats (IP) erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Aufgrund der Richtlinien für die Gentherapie von Vektoren, die einer Latenz/Reaktivierung unterliegen können, hat Krystal Biotech, Inc. ein Langzeit-Follow-up-Protokoll erstellt, das die langfristigen Risiken für die Teilnehmer, die ihre Gentherapieprodukte erhalten, identifiziert und mindert Erfassung verzögerter unerwünschter Ereignisse bei Teilnehmern jährlich für 5 Jahre nach dem letzten Studienbesuch. Darüber hinaus wird es dem Sponsor ermöglichen, die Persistenz der Gentherapieprodukte, die in seinen übergeordneten Behandlungsprotokollen verwendet werden, besser zu verstehen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Vereinigte Staaten, 92688
        • Rekrutierung
        • Mission dermatology Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Rekrutierung
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Edilmary Urdaneta
        • Hauptermittler:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, die mindestens eine gentherapeutische Behandlung im Rahmen einer von Krystal Biotech, Inc. gesponserten Studie erhalten haben, werden gebeten, zu diesem LTFU-Protokoll überzugehen, wenn sie entweder vorzeitig aus einem früheren Elternbehandlungsprotokoll aussteigen oder dieses abschließen. Wenn sich jedoch ein Teilnehmer während der LTFU-Phase für eine Gentherapiestudie eines anderen Sponsors anmeldet, wird dieser Teilnehmer aus der Studie ausgeschlossen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmer, die in einer früheren von Krystal Biotech, Inc. gesponserten Studie mindestens eine Gentherapie-Behandlung erhalten haben und das übergeordnete Behandlungsprotokoll abgebrochen oder abgeschlossen haben (wobei die LTFU nicht in das übergeordnete Protokoll eingebettet ist), sofern zutreffend.
  • Bevor studienbezogene Daten erfasst werden, müssen die Teilnehmer (und ggf. die Eltern/gesetzlichen Vertreter) ihre Zustimmung einholen.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die sich für eine nicht von Krystal Biotech, Inc. durchgeführte klinische Studie zur interventionellen Gentherapie anmelden, werden von der Studie ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (AE)
Zeitfenster: 5 Jahre

Auftreten verzögerter unerwünschter Ereignisse, die vermutlich mit einem HSV-1-Vektor-Backbone-Prüfprodukt von Krystal Biotech in Zusammenhang stehen.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis (unabhängig davon, ob es im Zusammenhang mit der Gentherapie steht oder nicht), das:

  • Ist tödlich
  • Ist lebensbedrohlich (setzt den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aus)
  • Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • Ist eine anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, oder
  • Ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

25. Mai 2028

Studienabschluss (Voraussichtlich)

25. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KRYS-LTFU-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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