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Protocollo di follow-up a lungo termine

7 giugno 2021 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.

Uno studio prospettico, osservazionale, di follow-up a lungo termine (LTFU) per valutare la sicurezza a lungo termine dei prodotti per la dorsale della terapia genica di Krystal Biotech, Inc. che utilizzano la dorsale HSV-1

L'obiettivo principale di questo studio prospettico, osservazionale, di follow-up a lungo termine (LTFU) è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine dei prodotti di terapia genica valutati da Krystal Biotech, Inc. che hanno una spina dorsale condivisa di HSV-1, nei partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di prodotto sperimentale (IP).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

A causa delle linee guida per la terapia genica per i vettori che possono subire latenza/riattivazione, Krystal Biotech, Inc. ha stabilito un protocollo di follow-up a lungo termine che identificherà e mitigherà i rischi a lungo termine per i partecipanti che ricevono i loro prodotti di terapia genica e catturare eventi avversi ritardati nei partecipanti, ogni anno, per 5 anni dopo l'ultima visita di studio. Inoltre, consentirà allo sponsor di comprendere ulteriormente la persistenza dei prodotti di terapia genica utilizzati nei protocolli di trattamento dei genitori.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Brittani Agostini
Numero di telefono: 4125865830
Email: bagostini@krystalbio.com

Luoghi di studio

Stati Uniti
- California
  - Rancho Santa Margarita, California, Stati Uniti, 92688
    - Reclutamento
    - Mission dermatology Center
    - Contatto:
      
      Guida Pinto
      
      Numero di telefono: 108 949-858-3376
      
      Email: gpinto.missionderm@gmail.com
    - Investigatore principale:
      
      Shireen Guide, MD
  - Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
    - Reclutamento
    - Stanford University
    - Contatto:
      
      Sinem Bagci
      
      Numero di telefono: 650-484-6878
      
      Email: isbagci@stanford.edu
    - Investigatore principale:
      
      Peter Marinkovich, MD
- Florida
  - Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
    - Reclutamento
    - Pediatric Skin Research
    - Contatto:
      
      Edilmary Urdaneta
    - Investigatore principale:
      
      Mercedes Gonzalez, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ai partecipanti che hanno ricevuto almeno un trattamento di terapia genica da uno studio sponsorizzato da Krystal Biotech, Inc., verrà chiesto di passare a questo protocollo LTFU in caso di interruzione prematura o completamento di un precedente protocollo di trattamento parentale. Tuttavia, se un partecipante si iscrive a uno studio di terapia genica Sponsor diverso durante la fase LTFU, questo partecipante verrà escluso dallo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i partecipanti adulti e pediatrici che hanno ricevuto almeno un trattamento di terapia genica in un precedente studio sponsorizzato da Krystal Biotech, Inc. e hanno interrotto o completato il protocollo di trattamento del genitore (che non ha l'LTFU incorporato nel protocollo del genitore), a seconda dei casi.
Il consenso/assenso deve essere ottenuto dai partecipanti (e dai genitori/rappresentanti legali, ove applicabile) prima della raccolta di qualsiasi dato relativo allo studio.
Il partecipante è disposto e in grado di aderire ai requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

I partecipanti che si arruolano in uno studio clinico di terapia genica interventistica non di Krystal Biotech, Inc. saranno esclusi dallo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Eventi avversi gravi (AE) Lasso di tempo: 5 anni	Incidenza di eventi avversi ritardati sospettati di essere correlati a un prodotto sperimentale per la spina dorsale del vettore HSV-1 di Krystal Biotech. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato alla terapia genica) che: È fatale È in pericolo di vita (mette il partecipante a rischio immediato di morte) Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente È una disabilità/incapacità persistente o significativa, o È un'anomalia congenita/difetto alla nascita	5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2021

Completamento primario (Anticipato)

25 maggio 2028

Completamento dello studio (Anticipato)

25 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)