Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú nyomon követési protokoll

2021. június 7. frissítette: Krystal Biotech, Inc.

Prospektív, megfigyelési, hosszú távú nyomon követési (LTFU) tanulmány a Krystal Biotech, Inc. génterápiás gerinctermékeinek hosszú távú biztonságának értékelésére HSV-1 gerincet használva

Ennek a prospektív, megfigyeléses, hosszú távú követéses (LTFU) vizsgálatnak a fő célja a Krystal Biotech, Inc. által értékelt génterápiás termékek hosszú távú biztonsági profiljának értékelése, amelyek a HSV-1 közös gerincét tartalmazzák, azoknál a résztvevőknél, akik legalább egy adag vizsgálati készítményt (IP) kaptak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Az esetlegesen látencia/reaktiválódáson áteső vektorok génterápiájára vonatkozó irányelvek miatt a Krystal Biotech, Inc. hosszú távú nyomon követési protokollt hozott létre, amely azonosítja és mérsékli a génterápiás termékeiket kapó résztvevők hosszú távú kockázatait. a résztvevők késleltetett nemkívánatos eseményeinek rögzítése évente, az utolsó vizsgálati látogatást követő 5 éven keresztül. Ezenkívül lehetővé teszi a szponzor számára, hogy jobban megértse a szülői kezelési protokollokban használt génterápiás termékek tartósságát.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Egyesült Államok, 92688
        • Toborzás
        • Mission Dermatology Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Egyesült Államok, 33146
        • Toborzás
        • Pediatric Skin Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Edilmary Urdaneta
        • Kutatásvezető:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Azokat a résztvevőket, akik legalább egy génterápiás kezelést kaptak a Krystal Biotech, Inc. által szponzorált tanulmányból, felkérjük, hogy térjenek át erre az LTFU protokollra, ha a kezelést idő előtt abbahagyják, vagy befejezik egy korábbi szülői kezelési protokollt. Ha azonban egy résztvevő egy másik szponzor génterápiás vizsgálatba iratkozik be az LTFU fázis során, akkor ez a résztvevő kiesik a vizsgálatból.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden felnőtt és gyermekgyógyászati ​​résztvevő, aki legalább egy génterápiás kezelésben részesült egy korábbi Krystal Biotech, Inc. által szponzorált vizsgálatban, és megszakította vagy befejezte a szülőkezelési protokollt (amelyben nincs beágyazva az LTFU a szülő protokollba), adott esetben.
  • A résztvevőknek (és adott esetben a szülői/jogi képviselőnek) a hozzájárulást/hozzájárulást be kell szerezniük a vizsgálattal kapcsolatos adatok gyűjtése előtt.
  • A résztvevő hajlandó és képes betartani a protokoll követelményeit.

Kizárási kritériumok:

  • A nem Krystal Biotech, Inc. intervenciós génterápiás klinikai vizsgálatába beiratkozó résztvevők kizárásra kerülnek a vizsgálatból.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos nemkívánatos események (AE)
Időkeret: 5 év

Késleltetett nemkívánatos események előfordulása, amelyek feltehetően a Krystal Biotech HSV-1 vektor gerincét vizsgáló termékkel kapcsolatosak.

Súlyos mellékhatás (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény (függetlenül attól, hogy összefügg a génterápiával, vagy sem), amely:

  • Végzetes
  • Életveszélyes (közvetlen halálveszélynek teszi ki a résztvevőt)
  • Fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli
  • Tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség, ill
  • Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Krystal Biotech, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 25.

Elsődleges befejezés (Várható)

2028. május 25.

A tanulmány befejezése (Várható)

2028. május 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KRYS-LTFU-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Disztrófiás Epidermolysis Bullosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel