중국 X-연관 알포트 증후군 환자를 대상으로 한 하이드록시클로로퀸 연구(CHXLAS) (CHXLAS)
2026년 2월 26일 업데이트: Shanghai Children's Hospital
중국의 X-연관 알포트 증후군(CHXLAS) 환자에서 하이드록시클로로퀸의 효능 및 안전성
이 2상 무작위 통제 시험은 자격을 갖춘 알포트 증후군 환자를 대상으로 하이드록시클로로퀸의 안전성, 내약성 및 효능을 연구할 것입니다.
임상시험은 공개, 무작위, 통제되며 최대 50명의 환자를 등록할 예정입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이 2상 무작위 통제 시험은 자격을 갖춘 알포트 증후군 환자를 대상으로 하이드록시클로로퀸의 안전성, 내약성 및 효능을 연구할 것입니다. 임상시험은 공개, 무작위, 통제되며 최대 50명의 환자를 등록할 예정입니다.
2상 코호트의 환자는 하이드록시클로로퀸 코호트 또는 비교군 코호트에 1:1로 무작위 배정됩니다.
연구의 모든 환자는 동일한 방문 및 평가 일정을 따를 것입니다. 1일차 무작위 배정 후 환자는 4주차, 12주차 및 24주차에 치료 기간 동안 평가를 받을 예정입니다. 환자는 25주에서 48주 사이의 24주 중단 기간 동안 연구 약물을 받지 않습니다. 환자는 또한 36주 및 48주차에 직접 후속 방문 시 평가를 받을 예정입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200062
- Shanghai Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성;
- 3-18세
- 유전자 검사(COL4A3, COL4A4 또는 COL4A5를 포함하여 알포트 증후군과 관련된 유전자의 문서화된 돌연변이) 또는 전자 현미경을 사용한 조직학적 평가에 의한 알포트 증후군의 진단;
- 스크리닝 eGFR ≥ 90mL/분/1.73 m2;
- ACE 억제제 및/또는 ARB, 투약 요법은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 하이드록시클로로퀸과 같은 항류마티스 약물은 사용되지 않았습니다.
- 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- 알포트 증후군 이외의 만성 신장 질환의 원인(만성 신장 질환, 당뇨병성 신병증, 고혈압성 신병증, 루푸스 신염, IgA 신병증으로 이어지는 다른 유전성 장애를 포함하나 이에 국한되지 않음);
- 하이드록시클로로퀸에 대한 사전 노출;
- 진행 중인 만성 혈액투석 또는 복막투석 요법;
- 신장이식 수혜자;
- 피험자의 연구 순응을 방해할 수 있는 스크리닝 또는 수술 또는 의학적 상태(알포트 증후군 제외) 전 4주 이내에 임상적으로 유의한 임의의 질병; 연구 결과를 혼란스럽게 합니다. 충격 대상 안전; 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변경합니다.
- 기타 중재적 임상 연구 참여
- 연구 약물의 모든 성분에 대해 알려진 과민성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 하이드록시클로로퀸 코호트
코호트의 환자는 연구 내내 하이드록시클로로퀸(HCQ)을 투여받게 됩니다. 환자는 6개월 동안 하루에 두 번 킬로그램당 6.5mg의 용량으로 경구로 HCQ를 투여받았습니다.
HCQ로 치료하는 동안 환자는 enalapril(5-10mg qd)도 받았습니다.
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최소 6개월 동안 1일 2회 킬로그램당 6.5mg의 용량으로 HCQ를 경구 투여한 환자.
다른 이름들:
베나제프릴을 최소 6개월 동안 1일 1회 5mg 또는 10mg의 용량으로 경구 투여한 환자.
다른 이름들:
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가짜 비교기: 비교자 코호트
HCQ로 치료하는 동안 비교자 코호트로 무작위 배정된 환자는 에날라프릴(5-10mg qd)만 받았습니다.
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베나제프릴을 최소 6개월 동안 1일 1회 5mg 또는 10mg의 용량으로 경구 투여한 환자.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 적혈구 수(/HP)의 변화
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자의 기준선에서 48주차까지 소변 적혈구 수(/HP)의 변화를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24시간 소변 단백질량의 변화
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자에 대해 기준선에서 48주까지 24시간 소변 단백질 양의 변화를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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비뇨기 알부민 특성화의 변화
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자에 대해 기준선에서 48주차까지 소변 알부민 특성의 변화를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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요중 알부민 대 크레아티닌 비율의 변화
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자에 대해 기준선에서 48주차까지 소변 알부민 대 크레아티닌 비율의 변화를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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요중 적혈구수 변화(요침사분석기)
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자에 대해 기준선에서 48주차까지 소변 적혈구 수(요침사 분석기)의 변화를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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기준선에서 eGFR의 변화
기간: 기준선에서 최대 48주
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비교자 코호트의 환자와 비교하여 활성 약물을 투여받은 환자의 기준선에서 48주까지의 eGFR 증가를 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 최대 48주
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48주 동안 부작용, 신체 검사 및 임상 실험실 테스트를 모니터링하여 안전성을 평가합니다.
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기준선에서 최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 17일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (기타 보조금/기금 번호: Shanghai Children's Hospital)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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