Hydroksiklorokiinin tutkimus potilailla, joilla on X-kytketty Alport-syndrooma Kiinassa (CHXLAS) (CHXLAS)
torstai 26. helmikuuta 2026 päivittänyt: Shanghai Children's Hospital
Hydroksiklorokiinin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on X-kytketty Alport-syndrooma Kiinassa (CHXLAS)
Tämä vaiheen 2 satunnaistettu kontrolloitu tutkimus tutkii hydroksiklorokiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pätevillä potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä.
Tutkimus on avoin, satunnaistettu, kontrolloitu ja siihen otetaan mukaan enintään 50 potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2 satunnaistettu kontrolloitu tutkimus tutkii hydroksiklorokiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pätevillä potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä. Tutkimus on avoin, satunnaistettu, kontrolloitu ja siihen otetaan mukaan enintään 50 potilasta.
Vaiheen 2 kohortin potilaat satunnaistetaan 1:1 joko hydroksiklorokiinikohorttiin tai vertailukohorttiin.
Kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaat noudattavat samaa käynti- ja arviointiaikataulua. Päivän 1 satunnaistamisen jälkeen potilaat arvioidaan hoidon aikana viikoilla 4, 12 ja 24. Potilaat eivät saa tutkimuslääkettä 24 viikon varoajan aikana viikkojen 25 ja 48 välillä. Potilaat arvioidaan myös henkilökohtaisella seurantakäynnillä viikoilla 36 ja 48.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200062
- Shanghai Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen;
- Ikä 3-18 vuotta;
- Alportin oireyhtymän diagnoosi geneettisellä testauksella (dokumentoitu mutaatio Alportin oireyhtymään liittyvässä geenissä, mukaan lukien COL4A3, COL4A4 tai COL4A5) tai histologisella arvioinnilla elektronimikroskopiaa käyttäen;
- Seulonta eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
- ACE:n estäjä ja/tai ARB, annostusohjelman tulee olla vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa;
- Mitään reumalääkkeitä, kuten hydroksiklorokiinia, ei ole käytetty;
- Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä;
Poissulkemiskriteerit:
- Kroonisen munuaissairauden syyt Alportin oireyhtymän lisäksi (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, muut krooniseen munuaissairauteen johtavat perinnölliset sairaudet, diabeettinen nefropatia, hypertensiivinen nefropatia, lupusnefriitti, IgA-nefropatia);
- Aikaisempi altistuminen hydroksiklorokiinille;
- Käynnissä oleva krooninen hemodialyysi tai peritoneaalidialyysihoito;
- Munuaisensiirron vastaanottaja;
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai kirurginen tai lääketieteellinen tila (muu kuin Alportin oireyhtymä), joka voisi häiritä potilaan tutkimusmyöntyvyyttä; sekoittaa tutkimustuloksia; iskukohteen turvallisuus; tai muuttaa merkittävästi lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä;
- Osallistuminen muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin;
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hydroksiklorokiinikohortti
Kohortin potilaat saavat hydroksiklorokiinia (HCQ) koko tutkimuksen ajan. Potilaat saivat HCQ:ta suun kautta annoksella 6,5 mg/kg kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan.
HCQ-hoidon aikana potilaat saivat myös enalapriilia (5-10 mg qd).
|
Potilaat saivat HCQ:ta suun kautta annoksella 6,5 mg/kg kahdesti päivässä vähintään 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Potilaat saivat benatsepriilia suun kautta 5 mg tai 10 mg kerran päivässä vähintään 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Vertailukohortti
HCQ-hoidon aikana vertailukohorttiin satunnaistetut potilaat saivat vain enalapriilia (5-10 mg qd).
|
Potilaat saivat benatsepriilia suun kautta 5 mg tai 10 mg kerran päivässä vähintään 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos virtsan punasolujen määrässä (/HP)
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida virtsan erytrosyyttimäärän (/HP) muutosta lähtötilanteesta viikkoon 48 potilailla, jotka saavat aktiivista lääkettä verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos 24 tunnin virtsan proteiinimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida 24 tunnin virtsan proteiinimäärän muutosta lähtötasosta viikkoon 48 potilailla, jotka saavat aktiivista lääkettä, verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
|
Muutos virtsan albumiinin karakterisoinnissa
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida virtsan albumiinin luonnehdinnan muutosta lähtötilanteesta viikkoon 48 potilailla, jotka saavat aktiivista lääkettä, verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
|
Virtsan albumiinin ja kreatiniinin suhteen muutos
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida virtsan albumiinin ja kreatiniinin suhteen muutosta lähtötilanteesta viikkoon 48 potilailla, jotka saavat aktiivista lääkettä verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
|
Muutos virtsan punasolujen määrässä (virtsan sedimentin analysaattori)
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida virtsan erytrosyyttimäärän (virtsan sedimenttianalysaattori) muutosta lähtötasosta viikkoon 48 aktiivista lääkettä saavilla potilailla verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
|
Muutos eGFR:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Arvioida eGFR:n nousu lähtötasosta viikkoon 48 aktiivista lääkettä saavilla potilailla verrattuna vertailukohortin potilaisiin.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Turvallisuutta arvioidaan seuraamalla haittatapahtumia, fyysisiä tutkimuksia ja kliinisiä laboratoriotutkimuksia 48 viikon ajan.
|
Perustaso enintään 48 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Sidekudostaudit
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Munuaistulehdus
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Nefriitti, perinnöllinen
- Lääkevalmisteet
- Annosmuodot
- Tablettit
- benazepril
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Shanghai Children's Hospital)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .