此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

羟氯喹在中国 X 连锁 Alport 综合征患者中的研究(CHXLAS) (CHXLAS)

2023年12月6日 更新者:Shanghai Children's Hospital

羟氯喹在中国 X 连锁 Alport 综合征患者中的疗效和安全性 (CHXLAS)

这项 2 期随机对照试验将研究羟氯喹在合格的 Alport 综合征患者中的安全性、耐受性和有效性。 该试验将是开放标签、随机、对照的,最多可招募 50 名患者。

研究概览

详细说明

这项 2 期随机对照试验将研究羟氯喹在合格的 Alport 综合征患者中的安全性、耐受性和有效性。 该试验将是开放标签、随机、对照的,最多可招募 50 名患者。

2 期队列中的患者将按 1:1 的比例随机分配至羟氯喹队列或对照队列。

研究中的所有患者将遵循相同的访问和评估时间表。 在第 1 天随机分组后,将安排在第 4、12 和 24 周的治疗期间对患者进行评估。 在第 25 周和第 48 周之间的 24 周停药期内,患者将不会接受研究药物。 还将安排在第 36 周和第 48 周对患者进行亲自随访评估。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

50

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200062
        • 招聘中
        • Shanghai Children's Hospital
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 男女不限;
  • 年龄3-18岁;
  • 通过基因检测(记录在案的与 Alport 综合征相关的基因突变,包括 COL4A3、COL4A4 或 COL4A5)或使用电子显微镜进行组织学评估来诊断 Alport 综合征;
  • 筛查 eGFR ≥ 90 mL/min/1.73 平方米;
  • ACE 抑制剂和/或 ARB,给药方案应在筛选前稳定至少 4 周;
  • 未使用过羟氯喹等抗风湿药;
  • 愿意并能够遵守预定的访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序;

排除标准:

  • 除 Alport 综合征外的慢性肾病病因(包括但不限于导致慢性肾病、糖尿病肾病、高血压肾病、狼疮性肾炎、IgA 肾病的其他遗传性疾病);
  • 之前接触过羟氯喹;
  • 正在进行的慢性血液透析或腹膜透析治疗;
  • 肾移植受者;
  • 筛选前 4 周内出现任何可能影响受试者研究依从性的具有临床意义的疾病或手术或医疗状况(Alport 综合征除外);混淆研究结果;影响受试者安全;或显着改变药物的吸收、分布、代谢或排泄;
  • 参与其他介入性临床研究;
  • 已知对研究药物的任何成分过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:羟氯喹队列
该队列中的患者将在整个研究期间接受羟氯喹 (HCQ)。患者口服 HCQ,剂量为 6.5mg/kg,每天两次,持续 6 个月。 在用 HCQ 治疗期间,患者还接受了依那普利(5-10mg qd)。
患者以 6.5mg/kg 的剂量每天两次口服 HCQ 至少 6 个月。
其他名称:
  • 羟氯喹
患者每天口服一次 5mg 或 10mg 剂量的贝那普利至少 6 个月。
其他名称:
  • 苯那普利
假比较器:比较队列
在用 HCQ 治疗期间,随机分配到对照队列的患者仅接受依那普利(5-10mg qd)。
患者每天口服一次 5mg 或 10mg 剂量的贝那普利至少 6 个月。
其他名称:
  • 苯那普利

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
尿红细胞计数变化(/HP)
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的尿红细胞计数 (/HP) 的变化。
基线至最长 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
24 小时尿蛋白量的变化
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的 24 小时尿蛋白量的变化。
基线至最长 48 周
尿白蛋白特征的变化
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的尿白蛋白特征变化。
基线至最长 48 周
尿白蛋白与肌酐比值的变化
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的尿白蛋白与肌酐比值的变化。
基线至最长 48 周
尿红细胞计数变化(尿沉渣分析仪)
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的尿红细胞计数(尿沉渣分析仪)的变化。
基线至最长 48 周
EGFR 相对于基线的变化
大体时间:基线至最长 48 周
与对照队列中的患者相比,评估接受活性药物治疗的患者从基线到第 48 周的 eGFR 增加。
基线至最长 48 周
发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间:基线至最长 48 周
安全性将通过监测不良事件、身体检查和临床实验室测试进行评估,持续 48 周。
基线至最长 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Wen-yan Huang, PhD、Shanghai Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月8日

初级完成 (估计的)

2024年12月31日

研究完成 (估计的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月17日

首次发布 (实际的)

2021年6月24日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年12月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月6日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

Alport 综合症,X 连锁的临床试验

  • University Hospital, Montpellier
    Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida
    未知
    智力发育障碍 | X-LINKED
    法国
  • ProgenaBiome
    招聘中
    自闭症谱系障碍 | 自闭症 | 自闭症 | 自闭症,运动不能 | 自闭症;非典型 | 自闭症;精神变态 | 自闭症脆弱综合症 X | 具有高认知能力的自闭症 | 自闭症相关的言语延迟 | 自闭症,易感性,6 | 高功能自闭症谱系障碍 | 自闭症思维 | 自闭症,易感性,X-Linked 6 | 自闭症行为
    美国
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者
    邀请报名
    原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病,C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件
    美国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚
3
订阅