Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie hydroksychlorochiny u pacjentów z zespołem Alporta sprzężonym z chromosomem X w Chinach (CHXLAS) (CHXLAS)

26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Shanghai Children's Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo hydroksychlorochiny u pacjentów z zespołem Alporta sprzężonym z chromosomem X w Chinach (CHXLAS)

To randomizowane, kontrolowane badanie fazy 2 będzie badać bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność hydroksychlorochiny u zakwalifikowanych pacjentów z zespołem Alporta. Badanie będzie otwarte, randomizowane, kontrolowane i obejmie do 50 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane, kontrolowane badanie fazy 2 będzie badać bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność hydroksychlorochiny u zakwalifikowanych pacjentów z zespołem Alporta. Badanie będzie otwarte, randomizowane, kontrolowane i obejmie do 50 pacjentów.

Pacjenci w kohorcie fazy 2 zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do kohorty hydroksychlorochiny lub kohorty porównawczej.

Wszyscy pacjenci biorący udział w badaniu będą mieli ten sam harmonogram wizyt i ocen. Po randomizacji w dniu 1 pacjenci zostaną poddani ocenie podczas leczenia w tygodniach 4, 12 i 24. Pacjenci nie będą otrzymywać badanego leku podczas 24-tygodniowego okresu karencji między 25. a 48. tygodniem. Pacjenci zostaną również poddani ocenie podczas osobistej wizyty kontrolnej w 36. i 48. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200062
        • Shanghai Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta;
  • Wiek 3-18 lat;
  • Rozpoznanie zespołu Alporta za pomocą badań genetycznych (udokumentowana mutacja w genie związanym z zespołem Alporta, w tym COL4A3, COL4A4 lub COL4A5) lub ocena histologiczna przy użyciu mikroskopii elektronowej;
  • Przesiewowy eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
  • inhibitor ACE i/lub ARB, schemat dawkowania powinien być stabilny przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym;
  • Nie stosowano żadnych leków przeciwreumatycznych, takich jak hydroksychlorochina;
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych;

Kryteria wyłączenia:

  • Przyczyny przewlekłej choroby nerek oprócz zespołu Alporta (w tym między innymi inne dziedziczne zaburzenia prowadzące do przewlekłej choroby nerek, nefropatii cukrzycowej, nefropatii nadciśnieniowej, toczniowego zapalenia nerek, nefropatii IgA);
  • Wcześniejsza ekspozycja na hydroksychlorochinę;
  • Trwająca przewlekła hemodializa lub dializa otrzewnowa;
  • biorca przeszczepu nerki;
  • Jakakolwiek klinicznie istotna choroba w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub stan chirurgiczny lub medyczny (inny niż zespół Alporta), który mógłby zakłócać przestrzeganie przez uczestnika badania; mylić wyniki badań; bezpieczeństwo osób zderzających się; lub znacząco zmieniać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków;
  • Udział w innych interwencyjnych badaniach klinicznych;
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta hydroksychlorochiny
Pacjenci w kohorcie będą otrzymywali hydroksychlorochinę (HCQ) przez cały okres badania. Pacjentom podawano HCQ doustnie w dawce 6,5 mg na kilogram dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. W trakcie leczenia HCQ pacjenci otrzymywali również enalapryl (5-10 mg qd).
Lek: Siarczan hydroksychlorochiny 100 miligramów (mg) Tab
Pacjentom podawano HCQ doustnie w dawce 6,5 mg na kilogram dwa razy dziennie przez co najmniej 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • HCQ
Lek: Chlorowodorek benazeprilu 10 miligramów (mg) Tab
Pacjenci otrzymywali Benazepril doustnie w dawce 5 mg lub 10 mg raz dziennie przez co najmniej 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Benazepryl
Pozorny komparator: Kohorta porównawcza
Podczas leczenia HCQ pacjenci przydzieleni losowo do kohorty porównawczej otrzymywali tylko enalapryl (5-10 mg qd).
Lek: Chlorowodorek benazeprilu 10 miligramów (mg) Tab
Pacjenci otrzymywali Benazepril doustnie w dawce 5 mg lub 10 mg raz dziennie przez co najmniej 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Benazepryl

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby erytrocytów w moczu (/HP)
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena zmiany liczby erytrocytów w moczu (/HP) od wartości początkowej do 48. tygodnia u pacjentów otrzymujących aktywny lek w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana dobowej ilości białka w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena zmiany 24-godzinnej ilości białka w moczu od wartości początkowej do 48. tygodnia u pacjentów otrzymujących aktywny lek w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Zmiana charakterystyki albuminy w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena zmiany w charakterystyce albuminy w moczu od wartości początkowej do 48. tygodnia u pacjentów otrzymujących aktywny lek w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Zmiana stosunku albuminy do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena zmiany stosunku albuminy do kreatyniny w moczu od wartości początkowej do tygodnia 48 u pacjentów otrzymujących lek aktywny w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Zmiana liczby erytrocytów w moczu (analizator osadu moczu)
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena zmiany liczby erytrocytów w moczu (analizator osadu moczu) od wartości początkowej do tygodnia 48 u pacjentów otrzymujących aktywny lek w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Zmiana eGFR od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Ocena wzrostu eGFR od wartości początkowej do 48. tygodnia u pacjentów otrzymujących aktywny lek w porównaniu z pacjentami w kohorcie porównawczej.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych, badań fizykalnych i klinicznych testów laboratoryjnych przez 48 tygodni.
Linia bazowa do maksymalnie 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Children's Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021SPNR001
  • 2019YLYM06 (Inny numer grantu/finansowania: Shanghai Children's Hospital)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj