Studie van hydroxychloroquine bij patiënten met het X-gebonden syndroom van Alport in China (CHXLAS) (CHXLAS)
26 februari 2026 bijgewerkt door: Shanghai Children's Hospital
Werkzaamheid en veiligheid van hydroxychloroquine bij patiënten met het X-gebonden syndroom van Alport in China (CHXLAS)
Deze gerandomiseerde gecontroleerde fase 2-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Hydroxychloroquine bestuderen bij gekwalificeerde patiënten met het Alport-syndroom.
De proef zal open-label, gerandomiseerd, gecontroleerd zijn en zal tot 50 patiënten inschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze gerandomiseerde gecontroleerde fase 2-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Hydroxychloroquine bestuderen bij gekwalificeerde patiënten met het Alport-syndroom. De proef zal open-label, gerandomiseerd, gecontroleerd zijn en zal tot 50 patiënten inschrijven.
Patiënten in het fase 2-cohort worden 1:1 gerandomiseerd naar het hydroxychloroquine-cohort of het vergelijkingscohort.
Alle patiënten in het onderzoek zullen hetzelfde bezoek- en beoordelingsschema volgen. Na randomisatie op dag 1 worden de patiënten ingepland voor beoordeling tijdens de behandeling in week 4, 12 en 24. Patiënten zullen geen onderzoeksgeneesmiddel krijgen tijdens een ontwenningsperiode van 24 weken tussen week 25 en week 48. Patiënten zullen ook worden beoordeeld tijdens een persoonlijk vervolgbezoek in week 36 en 48.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200062
- Shanghai Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw;
- Leeftijd 3-18 jaar oud;
- Diagnose van het Alport-syndroom door genetische tests (gedocumenteerde mutatie in een gen geassocieerd met het Alport-syndroom, waaronder COL4A3, COL4A4 of COL4A5) of histologische beoordeling met behulp van elektronenmicroscopie;
- Screening eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
- ACE-remmer en/of ARB, dient het doseringsschema stabiel te zijn gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening;
- Er zijn geen antireumatische medicijnen zoals hydroxychloroquine gebruikt;
- Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures;
Uitsluitingscriteria:
- Oorzaken van chronische nierziekte afgezien van het Alport-syndroom (inclusief maar niet beperkt tot andere erfelijke aandoeningen die leiden tot chronische nierziekte, diabetische nefropathie, hypertensieve nefropathie, lupus-nefritis, IgA-nefropathie);
- Eerdere blootstelling aan hydroxychloroquine;
- Lopende chronische hemodialyse of peritoneale dialysetherapie;
- Ontvanger van een niertransplantatie;
- Elke klinisch significante ziekte binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of chirurgische of medische aandoening (anders dan het Alport-syndroom) die de naleving van de studie door de proefpersoon zou kunnen verstoren; de studieresultaten verwarren; impact onderwerp veiligheid; of de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van geneesmiddelen aanzienlijk veranderen;
- Deelname aan andere interventionele klinische studies;
- Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Hydroxychloroquine-cohort
Patiënten in het cohort zullen gedurende het hele onderzoek Hydroxychloroquine (HCQ) krijgen. Patiënten kregen HCQ oraal toegediend in een dosis van 6,5 mg per kilogram tweemaal daags gedurende 6 maanden.
Tijdens de behandeling met HCQ kregen de patiënten ook enalapril (5-10 mg per dag).
|
Patiënten toegediend HCQ oraal in een dosis van 6,5 mg per kilogram tweemaal daags gedurende ten minste 6 maanden.
Andere namen:
Patiënten kregen oraal Benazepril toegediend in een dosis van 5 mg of 10 mg eenmaal daags gedurende ten minste 6 maanden.
Andere namen:
|
|
Sham-vergelijker: Vergelijkend cohort
Tijdens de behandeling met HCQ kregen patiënten die gerandomiseerd waren naar het vergelijkende cohort alleen enalapril (5-10 mg per dag).
|
Patiënten kregen oraal Benazepril toegediend in een dosis van 5 mg of 10 mg eenmaal daags gedurende ten minste 6 maanden.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in het aantal erytrocyten in de urine (/HP)
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de verandering in het aantal erytrocyten in de urine (/HP) vanaf baseline tot week 48 te beoordelen voor patiënten die actief geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in 24-uurs eiwithoeveelheid in de urine
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de verandering in 24-uurs urinaire eiwithoeveelheid vanaf baseline tot week 48 te beoordelen voor patiënten die het actieve geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
|
Verandering in urinaire albumine-karakterisering
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de verandering in urine-albumine-karakterisering van baseline tot week 48 te beoordelen voor patiënten die het actieve geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
|
Verandering in albumine/creatinine-ratio in de urine
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de verandering in albumine/creatinine-ratio in de urine te beoordelen vanaf baseline tot week 48 voor patiënten die het actieve geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
|
Verandering in het aantal erytrocyten in de urine (urinebezinkselanalysator)
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de verandering in het aantal erytrocyten in de urine (urine-sedimentanalysator) vanaf baseline tot week 48 te beoordelen voor patiënten die actief geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
|
Verandering in eGFR vanaf baseline
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
Om de toename in eGFR vanaf baseline tot week 48 te beoordelen voor patiënten die actief geneesmiddel kregen, in vergelijking met patiënten in het vergelijkende cohort.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 48 weken
|
De veiligheid zal worden beoordeeld door gedurende 48 weken toezicht te houden op ongewenste voorvallen, lichamelijk onderzoek en klinische laboratoriumtests.
|
Baseline tot maximaal 48 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 september 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Bindweefselziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Urogenitale afwijkingen
- Nefritis
- Collageen Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Nefritis, erfelijk
- Farmaceutische voorbereidingen
- Doseringsvormen
- Tabletten
- Benazepril
Andere studie-ID-nummers
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Shanghai Children's Hospital)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .