Studie av hydroksyklorokin hos pasienter med X-koblet Alport-syndrom i Kina (CHXLAS) (CHXLAS)
26. februar 2026 oppdatert av: Shanghai Children's Hospital
Effekt og sikkerhet av hydroksyklorokin hos pasienter med X-koblet Alport-syndrom i Kina (CHXLAS)
Denne fase 2 randomiserte kontrollerte studien vil studere sikkerheten, toleransen og effekten av Hydroxychloroquine hos kvalifiserte pasienter med Alport syndrom.
Forsøket vil være åpent, randomisert, kontrollert og vil registrere opptil 50 pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2 randomiserte kontrollerte studien vil studere sikkerheten, toleransen og effekten av Hydroxychloroquine hos kvalifiserte pasienter med Alport syndrom. Forsøket vil være åpent, randomisert, kontrollert og vil registrere opptil 50 pasienter.
Pasienter i fase 2-kohorten vil bli randomisert 1:1 til enten Hydroxychloroquine Cohort eller Comparator Cohort.
Alle pasienter i studien vil følge samme besøks- og vurderingsplan. Etter randomisering på dag 1, vil pasienter planlegges å bli vurdert under behandling i uke 4, 12 og 24. Pasienter vil ikke motta studiemedisin i løpet av en 24-ukers abstinensperiode mellom uke 25 og 48. Pasienter vil også bli vurdert ved et personlig oppfølgingsbesøk i uke 36 og 48.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
- Shanghai Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne;
- Alder 3-18 år gammel;
- Diagnose av Alports syndrom ved genetisk testing (dokumentert mutasjon i et gen assosiert med Alports syndrom, inkludert COL4A3, COL4A4 eller COL4A5) eller histologisk vurdering ved bruk av elektronmikroskopi;
- Screening av eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
- ACE-hemmer og/eller ARB, bør doseringsregimet være stabilt i minst 4 uker før screening;
- Ingen antireumatiske legemidler som hydroksyklorokin har blitt brukt;
- Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer;
Ekskluderingskriterier:
- Årsaker til kronisk nyresykdom bortsett fra Alport syndrom (inkludert men ikke begrenset til andre arvelige lidelser som fører til kronisk nyresykdom, diabetisk nefropati, hypertensiv nefropati, lupus nefropati, IgA nefropati);
- Tidligere eksponering for hydroksyklorokin;
- Pågående kronisk hemodialyse eller peritonealdialysebehandling;
- Nyretransplantert mottaker;
- Enhver klinisk signifikant sykdom innen 4 uker før screening eller kirurgisk eller medisinsk tilstand (annet enn Alports syndrom) som kan forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av studien; forvirre studieresultatene; innvirkning emne sikkerhet; eller signifikant endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler;
- Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske studier;
- Kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i studiemedisinen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hydroksyklorokin-kohort
Pasienter i kohorten vil motta hydroksyklorokin (HCQ) gjennom hele studien. Pasienter som får HCQ oralt i en dose på 6,5 mg per kilogram to ganger daglig i 6 måneder.
Under behandling med HCQ fikk pasientene også enalapril (5-10 mg qd).
|
Pasienter som fikk HCQ oralt i en dose på 6,5 mg per kilo to ganger daglig i minst 6 måneder.
Andre navn:
Pasienter administrerte Benazepril oralt i en dose på 5 mg eller 10 mg en gang daglig i minst 6 måneder.
Andre navn:
|
|
Sham-komparator: Komparatorkohort
Under behandling med HCQ fikk pasienter randomisert til komparatorkohort kun enalapril (5-10 mg daglig).
|
Pasienter administrerte Benazepril oralt i en dose på 5 mg eller 10 mg en gang daglig i minst 6 måneder.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i antall erytrocytter i urinen (/HP)
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere endringen i urintall (/HP) fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt legemiddel, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i 24-timers urinproteinmengde
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere endringen i 24-timers urinproteinmengde fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt medikament, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
|
Endring i karakterisering av urinalbumin
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere endringen i urinalbuminkarakterisering fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt legemiddel, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
|
Endring i forholdet mellom albumin og kreatinin i urinen
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere endringen i urinalbumin til kreatinin-ratio fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt medikament, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
|
Endring i antall erytrocytter i urin (urin sedimentanalysator)
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere endringen i antall erytrocytter i urin (urin sedimentanalysator) fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt medikament, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
|
Endring i eGFR fra baseline
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
For å vurdere økningen i eGFR fra baseline til uke 48 for pasienter som får aktivt legemiddel, sammenlignet med pasienter i komparatorkohort.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uker
|
Sikkerheten vil bli vurdert ved å overvåke uønskede hendelser, fysiske undersøkelser og kliniske laboratorieprøver gjennom 48 uker.
|
Baseline til maksimalt 48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
24. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Bindevevssykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Urogenitale abnormiteter
- Nefritt
- Kollagen sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Nefritt, arvelig
- Farmasøytiske preparater
- Doseringsformer
- Tabletter
- Benazepril
Andre studie-ID-numre
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (Annet stipend/finansieringsnummer: Shanghai Children's Hospital)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .