Studie zu Hydroxychloroquin bei Patienten mit X-chromosomalem Alport-Syndrom in China (CHXLAS) (CHXLAS)

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich;
• Alter 3-18 Jahre alt;
• Diagnose des Alport-Syndroms durch Gentests (dokumentierte Mutation in einem mit dem Alport-Syndrom assoziierten Gen, einschließlich COL4A3, COL4A4 oder COL4A5) oder histologische Beurteilung mittels Elektronenmikroskopie;
• Screening-eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
• ACE-Hemmer und/oder ARB, das Dosierungsschema sollte mindestens 4 Wochen vor dem Screening stabil sein;
• Es wurden keine Antirheumatika wie Hydroxychloroquin verwendet;
• Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten;

Ausschlusskriterien:

• Ursachen einer chronischen Nierenerkrankung neben dem Alport-Syndrom (einschließlich, aber nicht beschränkt auf andere Erbkrankheiten, die zu einer chronischen Nierenerkrankung führen, diabetische Nephropathie, hypertensive Nephropathie, Lupus-Nephritis, IgA-Nephropathie);
• Vorherige Exposition gegenüber Hydroxychloroquin;
• Laufende chronische Hämodialyse- oder Peritonealdialysetherapie;
• Empfänger einer Nierentransplantation;
• Jede klinisch signifikante Krankheit innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder chirurgischer oder medizinischer Zustand (außer Alport-Syndrom), der die Studien-Compliance des Probanden beeinträchtigen könnte; die Studienergebnisse verwechseln; Auswirkungen auf die Sicherheit des Subjekts; oder die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern;
• Teilnahme an anderen interventionellen klinischen Studien;
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.