Estudo de hidroxicloroquina em pacientes com síndrome de Alport ligada ao cromossomo X na China (CHXLAS) (CHXLAS)

Critério de inclusão:

• Macho ou fêmea;
• Idade 3-18 anos;
• Diagnóstico da síndrome de Alport por teste genético (mutação documentada em um gene associado à síndrome de Alport, incluindo COL4A3, COL4A4 ou COL4A5) ou avaliação histológica usando microscopia eletrônica;
• Triagem eGFR ≥ 90 mL/min/1,73 m2;
• inibidor da ECA e/ou BRA, o regime de dosagem deve ser estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem;
• Nenhum medicamento antirreumático, como a hidroxicloroquina, foi usado;
• Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo;

Critério de exclusão:

• Causas de doença renal crônica além da síndrome de Alport (incluindo, entre outros, outros distúrbios hereditários que levam à doença renal crônica, nefropatia diabética, nefropatia hipertensiva, nefrite lúpica, nefropatia por IgA);
• Exposição prévia à hidroxicloroquina;
• Hemodiálise crônica em andamento ou terapia de diálise peritoneal;
• Receptor de transplante renal;
• Qualquer doença clinicamente significativa dentro de 4 semanas antes da triagem ou condição médica ou cirúrgica (que não seja a síndrome de Alport) que possa interferir na adesão do sujeito ao estudo; confundir os resultados do estudo; segurança do sujeito de impacto; ou alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas;
• Participação em outros estudos clínicos intervencionistas;
• Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da droga em estudo.