Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Hydroxychloroquine hos patienter med X-linked Alport Syndrome i Kina (CHXLAS) (CHXLAS)

26. februar 2026 opdateret af: Shanghai Children's Hospital

Hydroxychloroquins effektivitet og sikkerhed hos patienter med X-linked Alport Syndrome i Kina (CHXLAS)

Dette fase 2 randomiserede kontrollerede forsøg vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Hydroxychloroquine hos kvalificerede patienter med Alports syndrom. Forsøget vil være åbent, randomiseret, kontrolleret og vil inkludere op til 50 patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2 randomiserede kontrollerede forsøg vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Hydroxychloroquine hos kvalificerede patienter med Alports syndrom. Forsøget vil være åbent, randomiseret, kontrolleret og vil inkludere op til 50 patienter.

Patienter i fase 2-kohorten vil blive randomiseret 1:1 til enten Hydroxychloroquine Cohort eller Comparator Cohort.

Alle patienter i undersøgelsen vil følge den samme besøgs- og vurderingsplan. Efter randomisering på dag 1 vil patienterne være planlagt til at blive vurderet under behandlingen i uge 4, 12 og 24. Patienter vil ikke modtage undersøgelseslægemiddel i en 24-ugers tilbageholdelsesperiode mellem uge 25 og 48. Patienter vil også blive planlagt til at blive vurderet ved et personligt opfølgningsbesøg i uge 36 og 48.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
        • Shanghai Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde;
  • Alder 3-18 år;
  • Diagnose af Alports syndrom ved genetisk testning (dokumenteret mutation i et gen forbundet med Alports syndrom, herunder COL4A3, COL4A4 eller COL4A5) eller histologisk vurdering ved hjælp af elektronmikroskopi;
  • Screening af eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
  • ACE-hæmmer og/eller ARB, skal doseringsregimet være stabilt i mindst 4 uger før screening;
  • Ingen antireumatiske lægemidler såsom hydroxychloroquin er blevet brugt;
  • Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer;

Ekskluderingskriterier:

  • Årsager til kronisk nyresygdom bortset fra Alport syndrom (herunder, men ikke begrænset til andre arvelige lidelser, der fører til kronisk nyresygdom, diabetisk nefropati, hypertensiv nefropati, lupus nefritis, IgA nefropati);
  • Forudgående eksponering for hydroxychloroquin;
  • Løbende kronisk hæmodialyse- eller peritonealdialysebehandling;
  • Nyretransplantationsmodtager;
  • Enhver klinisk signifikant sygdom inden for 4 uger før screening eller kirurgisk eller medicinsk tilstand (bortset fra Alports syndrom), der kan forstyrre forsøgspersonens efterlevelse af undersøgelsen; forvirre undersøgelsesresultaterne; indvirkning emne sikkerhed; eller signifikant ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler;
  • Deltagelse i andre interventionelle kliniske undersøgelser;
  • Kendt overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxychloroquine kohorte
Patienter i kohorten vil modtage Hydroxychloroquine (HCQ) gennem hele undersøgelsen. Patienter, der får HCQ oralt i en dosis på 6,5 mg pr. kg to gange dagligt i 6 måneder. Under behandling med HCQ fik patienterne også enalapril (5-10 mg qd).
Medicin: Hydroxychloroquine Sulfate 100 milligram (mg) Tab
Patienter, der fik HCQ oralt i en dosis på 6,5 mg pr. kg to gange dagligt i mindst 6 måneder.
Andre navne:
  • HCQ
Medicin: Benazepril hydrochlorid 10 milligram (mg) Tab
Patienter, der fik Benazepril oralt i en dosis på 5 mg eller 10 mg én gang dagligt i mindst 6 måneder.
Andre navne:
  • Benazepril
Sham-komparator: Komparatorkohorte
Under behandling med HCQ modtog patienter randomiseret til komparatorkohorte kun enalapril (5-10 mg dagligt).
Medicin: Benazepril hydrochlorid 10 milligram (mg) Tab
Patienter, der fik Benazepril oralt i en dosis på 5 mg eller 10 mg én gang dagligt i mindst 6 måneder.
Andre navne:
  • Benazepril

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antallet af erytrocytter i urinen (/HP)
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere ændringen i antallet af erytrocytter i urinen (/HP) fra baseline til uge 48 for patienter, der får aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparatorkohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i 24-timers urinproteinmængde
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere ændringen i 24-timers urinproteinmængde fra baseline til uge 48 for patienter, der får aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparatorkohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger
Ændring i urinalbuminkarakterisering
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere ændringen i urinalbuminkarakterisering fra baseline til uge 48 for patienter, der modtager aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparatorkohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger
Ændring i forholdet mellem albumin og kreatinin i urinen
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere ændringen i urin albumin til kreatinin ratio fra baseline til uge 48 for patienter, der får aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparator kohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger
Ændring i antallet af erytrocytter i urinen (urin sedimentanalysator)
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere ændringen i antallet af erytrocytter i urinen (urin sedimentanalysator) fra baseline til uge 48 for patienter, der modtager aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparatorkohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger
Ændring i eGFR fra baseline
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
At vurdere stigningen i eGFR fra baseline til uge 48 for patienter, der modtager aktivt lægemiddel, sammenlignet med patienter i komparatorkohorte.
Baseline til maksimalt 48 uger
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline til maksimalt 48 uger
Sikkerheden vil blive vurderet ved at overvåge uønskede hændelser, fysiske undersøgelser og kliniske laboratorietest gennem 48 uger.
Baseline til maksimalt 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Children's Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

24. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021SPNR001
  • 2019YLYM06 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Shanghai Children's Hospital)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner