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中国のX連鎖アルポート症候群患者におけるヒドロキシクロロキンの研究(CHXLAS) (CHXLAS)

2023年12月6日 更新者:Shanghai Children's Hospital

中国のX連鎖アルポート症候群(CHXLAS)患者におけるヒドロキシクロロキンの有効性と安全性

この第 2 相ランダム化比較試験では、適格なアルポート症候群患者を対象に、ヒドロキシクロロキンの安全性、忍容性、有効性を調査します。 この試験は非盲検、無作為化、管理され、最大 50 人の患者が登録されます。

調査の概要

詳細な説明

この第 2 相ランダム化比較試験では、適格なアルポート症候群患者を対象に、ヒドロキシクロロキンの安全性、忍容性、有効性を調査します。 この試験は非盲検、無作為化、管理され、最大 50 人の患者が登録されます。

第 2 相コホートの患者は、ヒドロキシクロロキン コホートまたは比較コホートのいずれかに 1:1 で無作為化されます。

研究のすべての患者は、同じ訪問および評価スケジュールに従います。 1日目の無作為化に続いて、患者は4、12、および24週の治療中に評価される予定です。 患者は、25週目から48週目までの24週間の離脱期間中、治験薬を投与されません。 患者はまた、36 週目および 48 週目に直接フォローアップ訪問で評価される予定です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

50

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200062
        • 募集
        • Shanghai Children's Hospital
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年~18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性か女性;
  • 年齢 3~18 歳。
  • -遺伝子検査によるアルポート症候群の診断(COL4A3、COL4A4、またはCOL4A5を含むアルポート症候群に関連する遺伝子の変異が文書化されている)または電子顕微鏡を使用した組織学的評価;
  • スクリーニング eGFR ≥ 90 mL/min/1.73 m2;
  • -ACE阻害剤および/またはARB、投与計画は、スクリーニング前に少なくとも4週間安定している必要があります。
  • ヒドロキシクロロキンなどの抗リウマチ薬は使用されていません。
  • -予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を喜んで順守できる;

除外基準:

  • アルポート症候群以外の慢性腎臓病の原因 (慢性腎臓病、糖尿病性腎症、高血圧性腎症、ループス腎炎、IgA 腎症につながる他の遺伝性疾患を含むがこれらに限定されない);
  • ヒドロキシクロロキンへの以前の暴露;
  • -継続的な慢性血液透析または腹膜透析療法;
  • 腎移植レシピエント;
  • -スクリーニング前の4週間以内の臨床的に重大な病気、または外科的または医学的状態(Alport症候群以外)で、被験者の研究コンプライアンスを妨げる可能性があります;研究結果を混乱させる;被験者の安全に影響を与えます。または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を大幅に変更します。
  • 他の介入臨床研究への参加;
  • -治験薬の成分に対する既知の過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ヒドロキシクロロキンコホート
コホートの患者は、研究全体を通してヒドロキシクロロキン(HCQ)を投与されます。患者は、1日2回、1キログラムあたり6.5mgの用量でHCQを6か月間経口投与されました。 HCQによる治療中、患者はエナラプリル(5~10mg qd)も投与されました。
少なくとも 6 か月間、1 日 2 回 1 キログラムあたり 6.5 mg の用量で HCQ を経口投与された患者。
他の名前:
  • HCQ
ベナゼプリルを 1 日 1 回 5mg または 10mg の用量で少なくとも 6 か月間経口投与した患者。
他の名前:
  • ベナゼプリル
偽コンパレータ:比較対象コホート
HCQ による治療中、コンパレータ コホートに無作為に割り付けられた患者は、エナラプリル (5 ~ 10 mg qd) のみを投与されました。
ベナゼプリルを 1 日 1 回 5mg または 10mg の用量で少なくとも 6 か月間経口投与した患者。
他の名前:
  • ベナゼプリル

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿中赤血球数の変化(/HP)
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
対照コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者のベースラインから 48 週までの尿中赤血球数 (/HP) の変化を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24時間尿タンパク量の変化
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
対照コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者のベースラインから 48 週までの 24 時間尿タンパク量の変化を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間
尿中アルブミン特性の変化
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
対照コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者のベースラインから 48 週までの尿中アルブミン特性の変化を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間
尿中アルブミンとクレアチニンの比率の変化
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
対照コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者の尿中アルブミン対クレアチニン比のベースラインから 48 週までの変化を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間
尿中赤血球数の変化(尿沈査計)
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
比較コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者のベースラインから48週までの尿中赤血球数(尿沈査分析器)の変化を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間
ベースラインからの eGFR の変化
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
対照コホートの患者と比較して、実薬を投与されている患者のベースラインから 48 週までの eGFR の増加を評価すること。
ベースラインから最大 48 週間
治療に関連した有害事象のある参加者の数
時間枠:ベースラインから最大 48 週間
安全性は、有害事象、身体検査、および臨床検査を 48 週間監視することによって評価されます。
ベースラインから最大 48 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディディレクター:Wen-yan Huang, PhD、Shanghai Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月8日

一次修了 (推定)

2024年12月31日

研究の完了 (推定)

2024年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月17日

最初の投稿 (実際)

2021年6月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月6日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

アルポート症候群、X連鎖の臨床試験

  • University Hospital, Montpellier
    Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida
    わからない
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    アメリカ
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
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