Исследование гидроксихлорохина у пациентов с синдромом Альпорта, сцепленным с Х-хромосомой, в Китае (CHXLAS) (CHXLAS)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина;
• Возраст 3-18 лет;
• Диагностика синдрома Альпорта с помощью генетического тестирования (задокументированная мутация в гене, связанном с синдромом Альпорта, включая COL4A3, COL4A4 или COL4A5) или гистологическая оценка с использованием электронной микроскопии;
• Скрининг рСКФ ≥ 90 мл/мин/1,73 м2;
• ингибитор АПФ и/или БРА, режим дозирования должен оставаться стабильным в течение как минимум 4 недель до скрининга;
• Противоревматические препараты, такие как гидроксихлорохин, не применялись;
• Желание и возможность соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие процедуры исследования;

Критерий исключения:

• Причины хронического заболевания почек помимо синдрома Альпорта (включая, помимо прочего, другие наследственные заболевания, ведущие к хроническому заболеванию почек, диабетической нефропатии, гипертонической нефропатии, волчаночному нефриту, IgA-нефропатии);
• Предварительное воздействие гидроксихлорохина;
• Текущий хронический гемодиализ или перитонеальный диализ;
• реципиент почечного трансплантата;
• Любое клинически значимое заболевание в течение 4 недель до скрининга, хирургическое или медицинское состояние (кроме синдрома Альпорта), которое может помешать выполнению субъекта исследования; путать результаты исследования; безопасность субъекта воздействия; или значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств;
• Участие в других интервенционных клинических исследованиях;
• Известная гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.