Étude de l'hydroxychloroquine chez des patients atteints du syndrome d'Alport lié à l'X en Chine (CHXLAS) (CHXLAS)
26 février 2026 mis à jour par: Shanghai Children's Hospital
Efficacité et innocuité de l'hydroxychloroquine chez les patients atteints du syndrome d'Alport lié à l'X en Chine (CHXLAS)
Cet essai contrôlé randomisé de phase 2 étudiera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'hydroxychloroquine chez des patients qualifiés atteints du syndrome d'Alport.
L'essai sera ouvert, randomisé, contrôlé et recrutera jusqu'à 50 patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cet essai contrôlé randomisé de phase 2 étudiera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'hydroxychloroquine chez des patients qualifiés atteints du syndrome d'Alport. L'essai sera ouvert, randomisé, contrôlé et recrutera jusqu'à 50 patients.
Les patients de la cohorte de phase 2 seront randomisés 1: 1 dans la cohorte hydroxychloroquine ou dans la cohorte de comparaison.
Tous les patients de l'étude suivront le même calendrier de visite et d'évaluation. Après la randomisation au jour 1, les patients seront évalués pendant le traitement aux semaines 4, 12 et 24. Les patients ne recevront pas le médicament à l'étude pendant une période d'attente de 24 semaines entre les semaines 25 et 48. Les patients seront également programmés pour être évalués lors d'une visite de suivi en personne aux semaines 36 et 48.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200062
- Shanghai Children's Hospital
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Masculin ou féminin;
- Âge 3-18 ans;
- Diagnostic du syndrome d'Alport par test génétique (mutation documentée dans un gène associé au syndrome d'Alport, y compris COL4A3, COL4A4 ou COL4A5) ou évaluation histologique par microscopie électronique ;
- Dépistage DFGe ≥ 90 mL/min/1,73 m2 ;
- Inhibiteur de l'ECA et/ou ARA, le schéma posologique doit être stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage ;
- Aucun médicament antirhumatismal tel que l'hydroxychloroquine n'a été utilisé;
- Volonté et capable de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude ;
Critère d'exclusion:
- Causes de maladie rénale chronique en dehors du syndrome d'Alport (y compris, mais sans s'y limiter, d'autres troubles héréditaires entraînant une maladie rénale chronique, une néphropathie diabétique, une néphropathie hypertensive, une néphrite lupique, une néphropathie à IgA) ;
- Exposition antérieure à l'hydroxychloroquine ;
- Hémodialyse chronique en cours ou thérapie de dialyse péritonéale ;
- Receveur d'une transplantation rénale ;
- Toute maladie cliniquement significative dans les 4 semaines précédant le dépistage ou condition chirurgicale ou médicale (autre que le syndrome d'Alport) qui pourrait interférer avec la conformité du sujet à l'étude ; confondre les résultats de l'étude ; impact sur la sécurité des sujets ; ou modifier de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments ;
- Participation à d'autres études cliniques interventionnelles ;
- Hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte hydroxychloroquine
Les patients de la cohorte recevront de l'hydroxychloroquine (HCQ) tout au long de l'étude. Les patients ont reçu de l'HCQ par voie orale à une dose de 6,5 mg par kilogramme deux fois par jour pendant 6 mois.
Pendant le traitement par HCQ, les patients ont également reçu de l'énalapril (5-10 mg qd).
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Les patients ont reçu de l'HCQ par voie orale à une dose de 6,5 mg par kilogramme deux fois par jour pendant au moins 6 mois.
Autres noms:
Les patients ont reçu du bénazépril par voie orale à une dose de 5 mg ou 10 mg une fois par jour pendant au moins 6 mois.
Autres noms:
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Comparateur factice: Cohorte de comparaison
Pendant le traitement par HCQ, les patients randomisés dans la cohorte de comparaison n'ont reçu que de l'énalapril (5-10 mg qd).
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Les patients ont reçu du bénazépril par voie orale à une dose de 5 mg ou 10 mg une fois par jour pendant au moins 6 mois.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du nombre d'érythrocytes urinaires (/HP)
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer la variation du nombre d'érythrocytes urinaires (/HP) entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la quantité de protéines urinaires sur 24 heures
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer le changement de la quantité de protéines urinaires sur 24 heures entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Modification de la caractérisation de l'albumine urinaire
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer le changement dans la caractérisation de l'albumine urinaire entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Modification du rapport albumine urinaire/créatinine
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer la variation du rapport albumine/créatinine urinaire entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Modification du nombre d'érythrocytes urinaires (analyseur de sédiments urinaires)
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer l'évolution du nombre d'érythrocytes urinaires (analyseur de sédiments urinaires) entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Changement du DFGe par rapport à la ligne de base
Délai: De base à 48 semaines maximum
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Évaluer l'augmentation du DFGe entre le départ et la semaine 48 pour les patients recevant le médicament actif, par rapport aux patients de la cohorte de comparaison.
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De base à 48 semaines maximum
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Délai: De base à 48 semaines maximum
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La sécurité sera évaluée en surveillant les événements indésirables, les examens physiques et les tests de laboratoire clinique pendant 48 semaines.
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De base à 48 semaines maximum
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 septembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2021
Première publication (Réel)
24 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies du tissu conjonctif
- Anomalies congénitales
- Anomalies urogénitales
- Néphrite
- Maladies du collagène
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Néphrite héréditaire
- Préparations pharmaceutiques
- Formulaires de dosage
- Comprimés
- benazépril
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (Autre subvention/numéro de financement: Shanghai Children's Hospital)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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