Estudio de hidroxicloroquina en pacientes con síndrome de Alport ligado al cromosoma X en China (CHXLAS) (CHXLAS)
26 de febrero de 2026 actualizado por: Shanghai Children's Hospital
Eficacia y seguridad de la hidroxicloroquina en pacientes con síndrome de Alport ligado al cromosoma X en China (CHXLAS)
Este ensayo controlado aleatorio de fase 2 estudiará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la hidroxicloroquina en pacientes calificados con síndrome de Alport.
El ensayo será abierto, aleatorizado, controlado y reclutará hasta 50 pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este ensayo controlado aleatorio de fase 2 estudiará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la hidroxicloroquina en pacientes calificados con síndrome de Alport. El ensayo será abierto, aleatorizado, controlado y reclutará hasta 50 pacientes.
Los pacientes en la cohorte de Fase 2 serán aleatorizados 1:1 a la Cohorte de hidroxicloroquina o a la Cohorte de comparación.
Todos los pacientes del estudio seguirán el mismo programa de visitas y evaluaciones. Después de la aleatorización en el día 1, se programará la evaluación de los pacientes durante el tratamiento en las semanas 4, 12 y 24. Los pacientes no recibirán el medicamento del estudio durante un período de retiro de 24 semanas entre las semanas 25 y 48. También se programará la evaluación de los pacientes en una visita de seguimiento en persona en las semanas 36 y 48.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200062
- Shanghai Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino;
- Edad 3-18 años;
- Diagnóstico del síndrome de Alport mediante pruebas genéticas (mutación documentada en un gen asociado con el síndrome de Alport, incluidos COL4A3, COL4A4 o COL4A5) o evaluación histológica mediante microscopía electrónica;
- Cribado eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
- inhibidor de la ECA y/o ARB, el régimen de dosificación debe ser estable durante al menos 4 semanas antes de la selección;
- No se han utilizado fármacos antirreumáticos como la hidroxicloroquina;
- Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio;
Criterio de exclusión:
- Causas de enfermedad renal crónica además del síndrome de Alport (incluidos, entre otros, otros trastornos hereditarios que conducen a enfermedad renal crónica, nefropatía diabética, nefropatía hipertensiva, nefritis lúpica, nefropatía por IgA);
- Exposición previa a hidroxicloroquina;
- Hemodiálisis crónica en curso o terapia de diálisis peritoneal;
- Receptor de trasplante renal;
- Cualquier enfermedad clínicamente significativa dentro de las 4 semanas previas a la selección o condición quirúrgica o médica (aparte del síndrome de Alport) que podría interferir con el cumplimiento del estudio del sujeto; confundir los resultados del estudio; seguridad del sujeto de impacto; o alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos;
- Participación en otros estudios clínicos de intervención;
- Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del fármaco del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte de hidroxicloroquina
Los pacientes de la cohorte recibirán hidroxicloroquina (HCQ) durante todo el estudio. Los pacientes recibieron HCQ por vía oral en una dosis de 6,5 mg por kilogramo dos veces al día durante 6 meses.
Durante el tratamiento con HCQ, los pacientes también recibieron enalapril (5-10 mg qd).
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Pacientes a los que se administre HCQ por vía oral a una dosis de 6,5 mg por kilogramo dos veces al día durante al menos 6 meses.
Otros nombres:
Pacientes a los que se les administró Benazepril por vía oral a dosis de 5 mg o 10 mg una vez al día durante al menos 6 meses.
Otros nombres:
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Comparador falso: Cohorte de comparación
Durante el tratamiento con HCQ, los pacientes asignados al azar a la cohorte de comparación solo recibieron enalapril (5-10 mg una vez al día).
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Pacientes a los que se les administró Benazepril por vía oral a dosis de 5 mg o 10 mg una vez al día durante al menos 6 meses.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el recuento de eritrocitos en orina (/HP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el cambio en el recuento de eritrocitos en orina (/HP) desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la cantidad de proteína urinaria de 24 horas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el cambio en la cantidad de proteína urinaria de 24 horas desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Cambio en la caracterización de la albúmina urinaria
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el cambio en la caracterización de la albúmina urinaria desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Cambio en la proporción de albúmina a creatinina en orina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el cambio en la proporción de albúmina a creatinina en orina desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Cambio en el recuento de eritrocitos en orina (analizador de sedimentos urinarios)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el cambio en el recuento de eritrocitos en orina (analizador de sedimento urinario) desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Cambio en eGFR desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Evaluar el aumento de la TFGe desde el inicio hasta la semana 48 para los pacientes que reciben el fármaco activo, en comparación con los pacientes de la cohorte de comparación.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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La seguridad se evaluará mediante el control de eventos adversos, exámenes físicos y pruebas de laboratorio clínico durante 48 semanas.
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Línea de base hasta un máximo de 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Schrezenmeier E, Dorner T. Mechanisms of action of hydroxychloroquine and chloroquine: implications for rheumatology. Nat Rev Rheumatol. 2020 Mar;16(3):155-166. doi: 10.1038/s41584-020-0372-x. Epub 2020 Feb 7.
- Hertz JM, Thomassen M, Storey H, Flinter F. Clinical utility gene card for: Alport syndrome - update 2014. Eur J Hum Genet. 2015 Sep;23(9). doi: 10.1038/ejhg.2014.254. Epub 2014 Nov 12. No abstract available.
- Yang YZ, Chen P, Liu LJ, Cai QQ, Shi SF, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Comparison of the effects of hydroxychloroquine and corticosteroid treatment on proteinuria in IgA nephropathy: a case-control study. BMC Nephrol. 2019 Aug 5;20(1):297. doi: 10.1186/s12882-019-1488-6.
- Liu LJ, Yang YZ, Shi SF, Bao YF, Yang C, Zhu SN, Sui GL, Chen YQ, Lv JC, Zhang H. Effects of Hydroxychloroquine on Proteinuria in IgA Nephropathy: A Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2019 Jul;74(1):15-22. doi: 10.1053/j.ajkd.2019.01.026. Epub 2019 Mar 25.
- Daga S, Donati F, Capitani K, Croci S, Tita R, Giliberti A, Valentino F, Benetti E, Fallerini C, Niccheri F, Baldassarri M, Mencarelli MA, Frullanti E, Furini S, Conticello SG, Renieri A, Pinto AM. New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells. Eur J Hum Genet. 2020 Apr;28(4):480-490. doi: 10.1038/s41431-019-0537-8. Epub 2019 Nov 21.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades del tejido conectivo
- Anomalías congénitas
- Anomalías urogenitales
- Nefritis
- Enfermedades del colágeno
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Nefritis Hereditaria
- Preparaciones farmacéuticas
- Formas de dosificación
- Tabletas
- benazepril
Otros números de identificación del estudio
- 2021SPNR001
- 2019YLYM06 (Otro número de subvención/financiamiento: Shanghai Children's Hospital)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .