AMN이 있는 남성 피험자에서 VK0214의 약력학을 평가하기 위한 연구
2025년 2월 13일 업데이트: Viking Therapeutics, Inc.
X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)의 부신척수신경병증 형태(AMN)가 있는 피험자에서 VK0214의 안전성, 내약성, PD 및 PK를 평가하기 위한 1b상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
피험자는 코호트 용량 증량 과정에서 VK0214의 다중 용량을 투여받게 됩니다.
최대 총 36명의 피험자가 3개의 용량 코호트 중 하나에 연구에 등록됩니다.
각 코호트에 대해 최대 12명의 피험자가 VK0214 또는 위약을 3:1 비율로 무작위 배정되어 각 활성 용량에 대해 총 9명의 피험자가 있고 각각의 활성 용량에 대해 최대 3명의 피험자가 위약을 투여받게 됩니다. 보병대.
연구 개요
상세 설명
VK0214-102의 첫 번째 부분에는 처음 2개의 용량 코호트와 위약이 포함되며, 이는 동시에 투여될 것입니다(최대 N=24). 이 코호트에서 사용되는 처음 2회 용량은 28일 동안 20mg QD 및 40mg QD입니다. DLRT(Dose Level Review Team) 회의는 처음 2개의 병렬 투여가 끝날 때 개최됩니다.
DLRT는 코호트 1과 2의 안전성, 내약성 및 예비 효능 데이터를 검토합니다. 분석된 데이터에서 처음 2회 용량이 안전하고 내약성이 양호하다고 표시되면 DLRT는 세 번째 용량 코호트에서 투약을 시작하도록 권장할 수 있습니다.
코호트 1 및 2의 결과에 기초하여, 후원자는 세 번째 용량 코호트를 포함하기로 결정할 수 있습니다. 코호트 3에서 스크리닝이 시작되기 전에, 이 코호트에서의 투약을 뒷받침하는 데이터가 수정된 프로토콜 및 DLRT의 투약 권장 사항과 함께 FDA에 제출됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leipzig, 독일, 04103
- Viking Clinical Site 209
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- Viking Clinical Site 203
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Viking Clinical Site 207
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Viking Clinical Site 201
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Viking Clinical Site 205
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London, 영국, WC1N3BG
- Viking Clinical Site 212
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Milano, 이탈리아, 20133
- Viking Clinical Site 210
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Viking Clinical Site 214
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Viking Clinical Site 215
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보를 받았고 참여할 의향과 능력이 있음을 나타내는 개인적으로 서명하고 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 문서를 제공합니다.
- 유전자 검사 및 상승된 VLCFA를 통해 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD) 진단을 받으십시오.
- AMN 또는 부신 기능 부전의 임상적 특징을 나타냅니다.
- 피험자는 18세 이상이어야 합니다.
제외 기준:
- 의료 기록에 근거하거나 지난 12개월 이내에 수행된 MRI 또는 스크리닝 시 MRI에 근거한 X-ALD의 대뇌 형태를 가짐
- 스크리닝 전 지난 30일 이내에 TRβ를 표적으로 하는 약물 또는 X-ALD AMN 형태에 대한 요법으로 테스트 중인 약물로 치료를 받았음
- 임상적으로 유의한 급성 또는 불안정한 간, 신장, 위장관, 폐, 면역, 내분비, 당뇨병, 혈액 또는 종양의 병력 또는 존재로서 조사관의 의견으로는 피험자에게 상당한 위험을 초래할 수 있음
- 피험자는 스크리닝 시 아침 혈장 코르티솔 및 ACTH를 기준으로 치료되지 않은 원발성 부신 기능 부전이 있습니다.
- 로렌조 오일. 현재 Lorenzo's Oil 또는 erucic acid 함유 제품 또는 VLCFA 수치에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 지질 저하제를 복용 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약 QD
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캡슐의 API
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실험적: VK0214 액티브 20mg
20mg QD
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캡슐의 API
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실험적: VK0214 액티브 40mg
40mg QD
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캡슐의 API
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 AE(TESAE)의 발생률
기간: 28일
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AMN 환자에서 VK0214의 다중 경구 투여의 안전성 및 내약성 평가
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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VK0214의 약동학 평가
기간: 28일
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최고 혈장 농도(Cmax) 측정에 의한 VK0214의 약동학 프로파일
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28일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 VLCFA 변화 평가
기간: 28일
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AMN이 있는 피험자에서 VLCFA의 혈장 수준 저하에 대한 VK0214의 효능 평가
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 22일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 9일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 21일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VK0214-102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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