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Um estudo para avaliar a farmacodinâmica de VK0214 em indivíduos do sexo masculino com AMN

13 de fevereiro de 2025 atualizado por: Viking Therapeutics, Inc.

Fase 1b, Multicêntrico, Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, DP e PK de VK0214, em Indivíduos com o Formulário de Adrenomieloneuropatia (AMN) de Adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD)

Os indivíduos receberão múltiplas doses de VK0214 em um processo de escalonamento de dose de coorte. Um total de até 36 indivíduos será inscrito no estudo, em uma das três coortes de dose. Para cada coorte, até 12 indivíduos serão randomizados para receber VK0214 ou placebo em uma proporção de 3:1 para que haja um total de até 9 indivíduos para cada uma das doses ativas e até 3 indivíduos administrados com placebo em cada coorte.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A primeira parte do VK0214-102 incluirá as primeiras 2 coortes de dose e o placebo, que serão administrados em paralelo (até N=24). As primeiras 2 doses usadas nessas coortes serão 20 mg QD e 40 mg QD por 28 dias. Uma reunião da Equipe de Revisão de Nível de Dose (DLRT) será realizada no final das 2 primeiras doses paralelas.

A DLRT revisará os dados preliminares de segurança, tolerabilidade e eficácia das coortes 1 e 2. Se os dados analisados ​​mostrarem que as 2 primeiras doses são seguras e bem toleradas, a DLRT pode fazer uma recomendação para iniciar a dosagem na coorte da terceira dose.

Com base nos resultados das Coortes 1 e 2, o patrocinador pode decidir incluir uma coorte de terceira dose. Antes que a triagem possa ser iniciada na Coorte 3, os dados para apoiar a dosagem nesta coorte serão enviados ao FDA, juntamente com o protocolo alterado e a recomendação de dosagem do DLRT.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Viking Clinical Site 205
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, França, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Forneça um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado, indicando que o sujeito foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo e está disposto e apto a participar.
  • Ter diagnóstico de adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD) por testes genéticos e VLCFAs elevados.
  • Apresente características clínicas de AMN ou insuficiência adrenal.
  • Os indivíduos devem ter 18 anos de idade ou mais.

Critério de exclusão:

  • Ter a forma cerebral de X-ALD, com base em registros médicos ou com base em ressonância magnética realizada nos últimos 12 meses ou ressonância magnética na triagem
  • Foram tratados com qualquer medicamento direcionado ao TRβ ou com qualquer medicamento sendo testado como terapia para a forma X-ALD AMN nos últimos 30 dias antes da triagem
  • História ou presença de doença hepática, renal, gastrointestinal, pulmonar, imunológica, endócrina, diabetes, hematológica ou oncológica aguda ou instável clinicamente significativa que, na opinião do investigador, representaria um risco significativo para o sujeito
  • Sujeito tem insuficiência adrenal primária não tratada com base no cortisol plasmático matinal e ACTH na triagem
  • Óleo de Lorenzo. Atualmente tomando óleo de Lorenzo ou produto contendo ácido erúcico, ou outro agente redutor de lipídios conhecido por afetar os níveis de VLCFA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo QD
Outro: Placebo
API em cápsula
Experimental: VK0214 Active 20mg
20mg QD
Medicamento: VK0214
API em cápsula
Experimental: VK0214 Active 40mg
40mg QD
Medicamento: VK0214
API em cápsula

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e EAs graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: 28 dias
Avaliar a segurança e tolerabilidade de múltiplas doses orais de VK0214 em indivíduos com AMN
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a farmacocinética do VK0214
Prazo: 28 dias
Perfil farmacocinético de VK0214 medindo a concentração plasmática máxima (Cmax)
28 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie as alterações plasmáticas dos VLCFAs
Prazo: 28 dias
Avaliar a eficácia de VK0214 na redução dos níveis plasmáticos de VLCFAs em indivíduos com AMN
28 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Viking Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

9 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

8 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VK0214-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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