Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VK0214:n farmakodynamiikan arvioimiseksi miehillä, joilla on AMN

torstai 13. helmikuuta 2025 päivittänyt: Viking Therapeutics, Inc.

Vaihe 1b, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VK0214:n turvallisuuden, siedettävyyden, PD:n ja PK:n arvioimiseksi potilailla, joilla on X-kytketyn adrenoleukodystrofian (X-ALD) adrenomieloneuropatiamuoto (AMN)

Koehenkilöille annetaan useita VK0214-annoksia kohorttiannoksen nostoprosessissa. Tutkimukseen otetaan yhteensä enintään 36 koehenkilöä yhteen kolmesta annoskohortista. Jokaista kohorttia kohden satunnaistetaan enintään 12 potilasta saamaan VK0214:ää tai lumelääkettä suhteessa 3:1 siten, että kussakin aktiivisessa annoksessa on yhteensä enintään 9 potilasta ja lumelääkettä enintään 3 potilasta. kohortti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

VK0214-102:n ensimmäinen osa sisältää kaksi ensimmäistä annoskohorttia ja lumelääkkeen, jotka annostellaan rinnakkain (n=24 asti). Näissä kohortteissa käytettävät kaksi ensimmäistä annosta ovat 20 mg QD ja 40 mg QD 28 päivän ajan. Annostason arviointiryhmän (DLRT) kokous pidetään kahden ensimmäisen rinnakkaisen annoksen lopussa.

DLRT tarkastelee kohortin 1 ja 2 turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavia tehokkuustietoja. Jos analysoidut tiedot osoittavat, että ensimmäiset 2 annosta ovat turvallisia ja hyvin siedettyjä, DLRT voi antaa suosituksen jatkaakseen annostelun aloittamista kolmannessa annoskohortissa.

Kohorttien 1 ja 2 tulosten perusteella toimeksiantaja voi päättää ottaa mukaan kolmannen annoskohortin. Ennen kuin seulonta voidaan aloittaa kohortissa 3, tämän kohortin annostusta tukevat tiedot toimitetaan FDA:lle yhdessä muutetun protokollan ja DLRT:n annossuosituksen kanssa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Viking Clinical Site 205

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Toimita henkilökohtaisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että tutkittavalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen olennaisista näkökohdista ja että hän on halukas ja kykenevä osallistumaan.
  • Sinulla on diagnosoitu X-kytketty adrenoleukodystrofia (X-ALD) geenitestien ja kohonneiden VLCFA-arvojen perusteella.
  • AMN:n tai lisämunuaisen vajaatoiminnan kliiniset oireet.
  • Tutkittavien tulee olla vähintään 18-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko X-ALD:n aivomuoto potilastietojen perusteella tai viimeisen 12 kuukauden aikana tehtyyn magneettikuvaukseen tai seulonnassa tehtyyn magneettikuvaukseen
  • on hoidettu millä tahansa TRβ:aan kohdistuvalla lääkkeellä tai millä tahansa lääkkeellä, jota testataan X-ALD AMN-muodon hoitona viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontaa
  • Kliinisesti merkittäviä akuutteja tai epästabiileja maksan, munuaisten, maha-suolikanavan, keuhkojen, immunologisten, endokriinisten, diabeteksen, hematologisten tai onkologisten sairauksien historia tai esiintyminen, jotka tutkijan mielestä aiheuttaisivat merkittävän riskin tutkittavalle
  • Tutkittavalla on hoitamaton primaarinen lisämunuaisten vajaatoiminta, joka perustuu aamuplasman kortisoliin ja ACTH:hen seulonnassa
  • Lorenzon öljy. käytät tällä hetkellä Lorenzo's Oil -öljyä tai erukahappoa sisältävää tuotetta tai muuta lipidejä alentavaa ainetta, jonka tiedetään vaikuttavan VLCFA-tasoihin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo QD
Muut: Plasebo
API kapselissa
Kokeellinen: VK0214 Aktiivinen 20mg
20 mg QD
Lääke: VK0214
API kapselissa
Kokeellinen: VK0214 Aktiivinen 40mg
40 mg QD
Lääke: VK0214
API kapselissa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) ja hoidon yhteydessä ilmenevien vakavien haittavaikutusten (TESAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi VK0214:n useiden suun kautta otettavien annosten turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on AMN
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi VK0214:n farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 28 päivää
VK0214:n farmakokineettinen profiili mittaamalla huippupitoisuus plasmassa (Cmax)
28 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi plasman VLCFA:iden muutokset
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi VK0214:n tehokkuus plasman VLCFA-tasojen alentamisessa AMN-potilailla
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Viking Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 8. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VK0214-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa