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Un estudio para evaluar la farmacodinámica de VK0214 en sujetos masculinos con AMN

18 de mayo de 2023 actualizado por: Viking Therapeutics, Inc.

Estudio de fase 1b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PD y PK de VK0214, en sujetos con la forma de adrenomieloneuropatía (AMN) de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)

A los sujetos se les administrarán dosis múltiples de VK0214 en un proceso de aumento de dosis de cohorte. Se inscribirá un total de hasta 36 sujetos en el estudio, en una de las tres cohortes de dosis. Para cada cohorte, se aleatorizarán hasta 12 sujetos para recibir VK0214 o placebo en una proporción de 3:1, de modo que habrá un total de hasta 9 sujetos para cada una de las dosis activas y hasta 3 sujetos que recibirán una dosis de placebo en cada una. grupo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La primera parte de VK0214-102 incluirá las dos primeras cohortes de dosis y el placebo, que se dosificarán en paralelo (hasta N=24). Las primeras 2 dosis utilizadas en estas cohortes serán de 20 mg QD y 40 mg QD durante 28 días. Se llevará a cabo una reunión del Equipo de revisión de nivel de dosis (DLRT) al final de las 2 primeras dosis paralelas.

El DLRT revisará los datos preliminares de seguridad, tolerabilidad y eficacia de las cohortes 1 y 2. Si los datos analizados muestran que las 2 primeras dosis son seguras y bien toleradas, el DLRT puede hacer una recomendación para continuar con la dosificación en la cohorte de la tercera dosis.

En función de los resultados de las cohortes 1 y 2, el patrocinador puede decidir incluir una tercera cohorte de dosis. Antes de que se pueda iniciar la selección en la cohorte 3, se enviarán a la FDA los datos para respaldar la dosificación en esta cohorte, junto con el protocolo modificado y la recomendación de dosificación de la DLRT.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

36

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 209
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 205
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 215
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Viking Clinical Site 210
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • Aún no reclutando
        • Viking Clinical Site 212

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Proporcione un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el sujeto ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio y está dispuesto y es capaz de participar.
  • Tener diagnóstico de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) mediante pruebas genéticas y niveles elevados de VLCFA.
  • Presente características clínicas de AMN, o insuficiencia suprarrenal.
  • Los sujetos deben tener 18 años de edad o más.

Criterio de exclusión:

  • Tiene la forma cerebral de X-ALD, según los registros médicos o según la resonancia magnética realizada en los últimos 12 meses o la resonancia magnética en la selección.
  • Han sido tratados con cualquier fármaco dirigido a TRβ o con cualquier fármaco que se esté probando como terapia para la forma X-ALD AMN en los últimos 30 días antes de la selección
  • Antecedentes o presencia de enfermedades hepáticas, renales, gastrointestinales, pulmonares, inmunológicas, endocrinas, diabéticas, hematológicas u oncológicas agudas o inestables clínicamente significativas que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo significativo para el sujeto.
  • El sujeto tiene insuficiencia suprarrenal primaria no tratada según el cortisol plasmático matutino y la ACTH en la selección
  • Aceite de Lorenzo. Toma actualmente aceite de Lorenzo o un producto que contiene ácido erúcico, u otro agente reductor de lípidos que se sabe que afecta los niveles de VLCFA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo QD
Otro: Placebo
API en cápsula
Experimental: VK0214 Activo 20mg
20 mg una vez al día
Droga: VK0214
API en cápsula
Experimental: VK0214 Activo 40mg
40 mg una vez al día
Droga: VK0214
API en cápsula

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y EA graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: 28 días
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis orales de VK0214 en sujetos con AMN
28 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la farmacocinética de VK0214
Periodo de tiempo: 28 días
Perfil farmacocinético de VK0214 mediante la medición de la concentración plasmática máxima (Cmax)
28 días

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar los cambios de VLCFA en plasma
Periodo de tiempo: 28 días
Evaluar la eficacia de VK0214 para reducir los niveles plasmáticos de VLCFA en sujetos con AMN
28 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Viking Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de junio de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

30 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VK0214-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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