En studie for å vurdere farmakodynamikken til VK0214 hos mannlige personer med AMN

Inklusjonskriterier:

• Gi et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien og er villig og i stand til å delta.
• Har diagnose X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD) ved genetisk testing og forhøyede VLCFA.
• Presenter kliniske trekk ved AMN, eller binyrebarksvikt.
• Forsøkspersonene må være 18 år og eldre.

Ekskluderingskriterier:

• Ha den cerebrale formen av X-ALD, basert på medisinske journaler, eller basert på MR utført i løpet av de siste 12 månedene eller MR ved screening
• Har blitt behandlet med ethvert medikament rettet mot TRβ eller med et hvilket som helst medikament som testes som terapi for X-ALD AMN-form innen de siste 30 dagene før screening
• Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikante akutte eller ustabile lever-, nyre-, gastrointestinale, pulmonale, immunologiske, endokrine, diabetes, hematologiske eller onkologiske som etter etterforskerens oppfatning vil utgjøre en betydelig risiko for forsøkspersonen
• Pasienten har ubehandlet primær binyrebarksvikt basert på morgenplasmakortisol og ACTH ved screening
• Lorenzos olje. Tar for tiden Lorenzos olje eller erukasyreholdig produkt, eller annet lipidsenkende middel som er kjent for å påvirke VLCFA-nivåer