Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakodynamikę VK0214 u mężczyzn z AMN

13 lutego 2025 zaktualizowane przez: Viking Therapeutics, Inc.

Faza 1b, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, PD i PK VK0214 u pacjentów z postacią adrenomieloneuropatii (AMN) związanej z chromosomem X adrenoleukodystrofii (X-ALD)

Osobnikom będą podawane wielokrotne dawki VK0214 w kohortowym procesie zwiększania dawki. W sumie do badania zostanie włączonych do 36 osób, do jednej z trzech kohort dawkowania. W każdej kohorcie do 12 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących VK0214 lub placebo w stosunku 3:1, tak aby łącznie było do 9 pacjentów dla każdej dawki czynnej i do 3 pacjentów, którym podano placebo w każdym kohorta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwsza część VK0214-102 będzie obejmowała pierwsze 2 kohorty dawek i placebo, które będą dawkowane równolegle (do N=24). Pierwsze 2 dawki stosowane w tych kohortach to 20 mg QD i 40 mg QD przez 28 dni. Spotkanie Zespołu ds. Oceny Poziomu Dawki (DLRT) odbędzie się pod koniec pierwszych 2 równoległych dawek.

DLRT dokona przeglądu bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnych danych dotyczących skuteczności z kohorty 1 i 2. Jeśli przeanalizowane dane wykażą, że pierwsze 2 dawki są bezpieczne i dobrze tolerowane, DLRT może zalecić rozpoczęcie dawkowania w kohorcie trzeciej dawki.

W oparciu o wyniki w kohortach 1 i 2, sponsor może zdecydować o włączeniu kohorty trzeciej dawki. Zanim badania przesiewowe będą mogły zostać rozpoczęte w Kohorcie 3, dane wspierające dawkowanie w tej kohorcie zostaną przesłane do FDA wraz ze zmienionym protokołem i zaleceniami DLRT dotyczącymi dawkowania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Viking Clinical Site 205
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarczyć własnoręcznie podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania oraz że jest chętny i zdolny do udziału.
  • Mieć zdiagnozowaną adrenoleukodystrofię sprzężoną z chromosomem X (X-ALD) za pomocą testów genetycznych i podwyższonych VLCFA.
  • Obecne cechy kliniczne AMN, czyli niedoczynności kory nadnerczy.
  • Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć mózgową postać X-ALD, na podstawie dokumentacji medycznej lub na podstawie MRI wykonanego w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub MRI podczas badania przesiewowego
  • Byli leczeni jakimkolwiek lekiem ukierunkowanym na TRβ lub jakimkolwiek lekiem testowanym jako terapia postaci X-ALD AMN w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia lub obecność klinicznie istotnych ostrych lub niestabilnych chorób wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, płuc, immunologicznych, endokrynologicznych, cukrzycowych, hematologicznych lub onkologicznych, które w opinii badacza stanowiłyby znaczące ryzyko dla pacjenta
  • Podmiot ma nieleczoną pierwotną niedoczynność kory nadnerczy na podstawie porannego stężenia kortyzolu w osoczu i ACTH podczas badania przesiewowego
  • Olejek Lorenza. Obecnie przyjmuje olej Lorenza lub produkt zawierający kwas erukowy lub inny środek obniżający poziom lipidów, o którym wiadomo, że wpływa na poziomy VLCFA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo raz na dobę
Inny: Placebo
API w kapsułce
Eksperymentalny: VK0214 Aktywny 20mg
20 mg raz na dobę
Lek: VK0214
API w kapsułce
Eksperymentalny: VK0214 Aktywny 40mg
40 mg raz na dobę
Lek: VK0214
API w kapsułce

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: 28 dni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych VK0214 u pacjentów z AMN
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń farmakokinetykę VK0214
Ramy czasowe: 28 dni
Profil farmakokinetyczny VK0214 na podstawie pomiaru szczytowego stężenia w osoczu (Cmax)
28 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić zmiany VLCFA w osoczu
Ramy czasowe: 28 dni
Ocena skuteczności VK0214 w obniżaniu poziomów VLCFA w osoczu u pacjentów z AMN
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VK0214-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj