一项评估 VK0214 在患有 AMN 的男性受试者中的药效学的研究
2023年5月18日 更新者：Viking Therapeutics, Inc.
1b 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、评估 VK0214 的安全性、耐受性、PD 和 PK 的研究，在患有 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD) 的肾上腺髓系神经病形式 (AMN) 的受试者中
受试者将在队列剂量递增过程中接受多次剂量的 VK0214。
共有多达 36 名受试者将被纳入研究，分为三个剂量组之一。
对于每个队列，最多 12 名受试者将随机接受 3:1 比例的 VK0214 或安慰剂，因此每种活性剂量总共最多 9 名受试者，每种活性剂量最多 3 名受试者服用安慰剂队列。
研究概览
详细说明
VK0214-102 的第一部分将包括前 2 个剂量组和安慰剂，它们将平行给药（最多 N=24）。 这些队列中使用的前 2 剂剂量为 20 mg QD 和 40 mg QD，持续 28 天。 剂量水平审查小组 (DLRT) 会议将在前 2 次平行剂量结束时举行。
DLRT 将审查第 1 组和第 2 组的安全性、耐受性和初步疗效数据。如果分析的数据显示前 2 剂是安全且耐受性良好的，DLRT 可能会建议在第三剂组中开始给药。
根据队列 1 和队列 2 的结果，申办者可能决定包括第三个剂量队列。 在队列 3 中开始筛选之前，支持该队列剂量的数据将连同修订后的方案和 DLRT 的剂量建议一起提交给 FDA。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
36
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Marianne Mancini
- 电话号码：858-704-4674
- 邮箱：mmancini@vikingtherapeutics.com
研究联系人备份
- 姓名：Stephanie Herman
- 电话号码：858-704-4694
- 邮箱：sherman@vikingtherapeutics.com
学习地点
-
-
-
Leipzig、德国、04103
- 招聘中
- Viking Clinical Site 209
-
-
-
-
-
Milano、意大利、20133
- 招聘中
- Viking Clinical Site 210
-
-
-
-
-
Bordeaux、法国、33076
- 招聘中
- Viking Clinical Site 214
-
Montpellier、法国、34295
- 招聘中
- Viking Clinical Site 215
-
-
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94303
- 招聘中
- Viking Clinical Site 203
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- 招聘中
- Viking Clinical Site 207
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- 招聘中
- Viking Clinical Site 201
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- 招聘中
- Viking Clinical Site 205
-
-
-
-
-
London、英国、WC1N3BG
- 尚未招聘
- Viking Clinical Site 212
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供一份亲自签名并注明日期的知情同意书，表明受试者已被告知研究的所有相关方面，并且愿意并能够参与。
- 通过基因检测和升高的 VLCFA 诊断出 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD)。
- 目前 AMN 或肾上腺功能不全的临床特征。
- 受试者必须年满 18 岁。
排除标准：
- 根据医疗记录，或根据过去 12 个月内进行的 MRI 或筛选时的 MRI，患有脑型 X-ALD
- 在筛选前的过去 30 天内接受过任何靶向 TRβ 的药物治疗或接受过任何正在测试的 X-ALD AMN 形式的治疗药物
- 临床上显着的急性或不稳定的肝、肾、胃肠道、肺、免疫、内分泌、糖尿病、血液或肿瘤的病史或存在，研究者认为会对受试者造成重大风险
- 根据筛选时清晨血浆皮质醇和 ACTH，受试者患有未经治疗的原发性肾上腺功能不全
- 洛伦佐的油。 目前正在服用洛伦佐油或含有芥酸的产品，或其他已知会影响 VLCFA 水平的降脂剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂 QD
|
胶囊中的 API
|
|
实验性的：VK0214 活性 20 毫克
20毫克每日一次
|
胶囊中的 API
|
|
实验性的：VK0214 活性 40 毫克
40毫克每日一次
|
胶囊中的 API
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和治疗中出现的严重 AE (TESAE) 的发生率
大体时间：28天
|
评估 AMN 受试者多次口服 VK0214 的安全性和耐受性
|
28天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 VK0214 的药代动力学
大体时间：28天
|
通过测量峰值血浆浓度 (Cmax) 的 VK0214 药代动力学特征
|
28天
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估血浆 VLCFAs 变化
大体时间：28天
|
评估 VK0214 降低 AMN 受试者血浆 VLCFA 水平的功效
|
28天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月22日
初级完成 (预期的)
2023年9月30日
研究完成 (预期的)
2023年12月30日
研究注册日期
首次提交
2021年6月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月21日
首次发布 (实际的)
2021年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月18日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VK0214-102
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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