Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení farmakodynamiky VK0214 u mužských subjektů s AMN

13. února 2025 aktualizováno: Viking Therapeutics, Inc.

Fáze 1b, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PD a PK VK0214 u pacientů s formou adrenomyeloneuropatie (AMN) X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Subjektům bude podáváno více dávek VK0214 v procesu eskalace dávky v kohortě. Do studie bude zařazeno celkem až 36 subjektů do jedné ze tří dávkových kohort. V každé kohortě bude až 12 subjektů randomizováno k podání VK0214 nebo placeba v poměru 3:1, takže bude celkem až 9 subjektů pro každou z aktivních dávek a až 3 subjekty, kterým bude podáváno placebo v každé kohorta.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První část VK0214-102 bude zahrnovat první 2 dávkové kohorty a placebo, které budou dávkovány paralelně (až do N=24). První 2 dávky použité v těchto kohortách budou 20 mg QD a 40 mg QD po dobu 28 dnů. Na konci prvních 2 paralelních dávek se bude konat schůzka týmu pro hodnocení úrovně dávek (DLRT).

DLRT zhodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžné údaje o účinnosti z kohorty 1 a 2. Pokud analyzovaná data ukážou, že první 2 dávky jsou bezpečné a dobře tolerované, může DLRT doporučit, aby bylo zahájeno podávání ve třetí dávkové kohortě.

Na základě výsledků v kohortách 1 a 2 se sponzor může rozhodnout zahrnout třetí dávkovou kohortu. Než bude možné zahájit screening v kohortě 3, budou údaje na podporu dávkování v této kohortě předloženy FDA spolu s upraveným protokolem a doporučením DLRT pro dávkování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Viking Clinical Site 205

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte osobně podepsaný a datovaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech souvisejících aspektech studie a je ochoten a schopen se zúčastnit.
  • Proveďte diagnózu X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD) genetickým testováním a zvýšenými VLCFA.
  • Přítomné klinické rysy AMN nebo adrenální insuficience.
  • Subjekty musí být starší 18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Nechte si provést mozkovou formu X-ALD na základě lékařských záznamů nebo na základě MRI provedené během posledních 12 měsíců nebo MRI při screeningu
  • Během posledních 30 dnů před screeningem jste byli léčeni jakýmkoli lékem zaměřeným na TRβ nebo jakýmkoli lékem testovaným jako léčba formy X-ALD AMN
  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významných akutních nebo nestabilních jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, plicních, imunologických, endokrinních, diabetologických, hematologických nebo onkologických, které by podle názoru zkoušejícího představovaly významné riziko pro subjekt
  • Subjekt má neléčenou primární adrenální insuficienci na základě ranního plazmatického kortizolu a ACTH při screeningu
  • Lorenzův olej. V současné době užíváte Lorenzův olej nebo produkt obsahující kyselinu erukovou nebo jiné činidlo snižující hladinu lipidů, o kterém je známo, že ovlivňuje hladiny VLCFA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Placebo QD
Jiný: Placebo
API v kapsli
Experimentální: VK0214 Aktivní 20 mg
20 mg QD
Lék: VK0214
API v kapsli
Experimentální: VK0214 Aktivní 40 mg
40 mg QD
Lék: VK0214
API v kapsli

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TESAE)
Časové okno: 28 dní
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost opakovaných perorálních dávek VK0214 u subjektů s AMN
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte farmakokinetiku VK0214
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetický profil VK0214 měřením maximální plazmatické koncentrace (Cmax)
28 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte změny VLCFA v plazmě
Časové okno: 28 dní
Vyhodnoťte účinnost VK0214 na snížení plazmatických hladin VLCFA u subjektů s AMN
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Viking Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

9. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

8. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VK0214-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit