Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de farmacodynamiek van VK0214 te beoordelen bij mannelijke proefpersonen met AMN

18 mei 2023 bijgewerkt door: Viking Therapeutics, Inc.

Fase 1b, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, PD en PK van VK0214 te evalueren bij proefpersonen met de vorm van adrenomyeloneuropathie (AMN) van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Proefpersonen zullen meerdere doses VK0214 toegediend krijgen in een cohort dosisescalatieproces. In totaal zullen maximaal 36 proefpersonen deelnemen aan het onderzoek, in een van de drie dosiscohorten. Voor elk cohort zullen maximaal 12 proefpersonen worden gerandomiseerd om VK0214 of placebo te krijgen in een verhouding van 3:1, zodat er in totaal maximaal 9 proefpersonen zullen zijn voor elk van de actieve doses en maximaal 3 proefpersonen een placebo zullen krijgen in elke dosis. cohort.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het eerste deel van VK0214-102 zal de eerste 2 dosiscohorten en placebo bevatten, die parallel zullen worden gedoseerd (tot N=24). De eerste 2 doses die in deze cohorten worden gebruikt, zijn 20 mg eenmaal daags en 40 mg eenmaal daags gedurende 28 dagen. Aan het einde van de eerste 2 parallelle doses wordt een vergadering van het Dose Level Review Team (DLRT) gehouden.

De DLRT zal de veiligheids-, verdraagbaarheids- en voorlopige werkzaamheidsgegevens van cohort 1 en 2 beoordelen. Als uit de geanalyseerde gegevens blijkt dat de eerste 2 doses veilig zijn en goed worden verdragen, kan de DLRT een aanbeveling doen om door te gaan met het starten van de dosering in het derde dosiscohort.

Op basis van de resultaten in Cohort 1 en 2 kan de sponsor besluiten een derde dosiscohort op te nemen. Voordat de screening in cohort 3 kan worden gestart, zullen gegevens ter ondersteuning van de dosering in dit cohort worden ingediend bij de FDA, samen met het gewijzigde protocol en het doseringsadvies van de DLRT.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

36

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Werving
        • Viking Clinical Site 209
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Werving
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Werving
        • Viking Clinical Site 215
  • Italië
      • Milano, Italië, 20133
        • Werving
        • Viking Clinical Site 210
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • Nog niet aan het werven
        • Viking Clinical Site 212
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Werving
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • Viking Clinical Site 205

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verstrek een persoonlijk ondertekend en gedateerd toestemmingsdocument waarin staat dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek en bereid en in staat is om deel te nemen.
  • Diagnose hebben van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) door genetische tests en verhoogde VLCFA's.
  • Huidige klinische kenmerken van AMN of bijnierinsufficiëntie.
  • Proefpersonen moeten 18 jaar en ouder zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • De cerebrale vorm van X-ALD hebben, op basis van medische dossiers, of op basis van MRI uitgevoerd in de afgelopen 12 maanden of MRI bij screening
  • Zijn behandeld met een geneesmiddel gericht op TRβ of met een geneesmiddel dat wordt getest als therapie voor de X-ALD AMN-vorm in de afgelopen 30 dagen vóór de screening
  • Geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante acute of onstabiele hepatische, renale, gastro-intestinale, pulmonale, immunologische, endocriene, diabetes, hematologische of oncologische die naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijk risico voor de proefpersoon zou vormen
  • Proefpersoon heeft onbehandelde primaire bijnierinsufficiëntie gebaseerd op ochtend plasma cortisol en ACTH bij screening
  • Lorenzo's olie. Neemt momenteel Lorenzo's olie of erucazuurbevattend product, of een ander lipidenverlagend middel waarvan bekend is dat het VLCFA-niveaus beïnvloedt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo QD
Ander: Placebo
API in capsule
Experimenteel: VK0214 Actief 20 mg
20 mg eenmaal daags
Geneesmiddel: VK0214
API in capsule
Experimenteel: VK0214 Actief 40mg
40 mg eenmaal daags
Geneesmiddel: VK0214
API in capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: 28 dagen
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere orale doses VK0214 bij proefpersonen met AMN
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de farmacokinetiek van VK0214
Tijdsspanne: 28 dagen
Farmacokinetisch profiel van VK0214 door meting van de piekplasmaconcentratie (Cmax)
28 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer veranderingen in VLCFA's in plasma
Tijdsspanne: 28 dagen
Evalueer de werkzaamheid van VK0214 bij het verlagen van de plasmaspiegels van VLCFA's bij proefpersonen met AMN
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juni 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 september 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

30 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VK0214-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Adrenomyeloneuropathievorm (AMN) van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Taiwan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren