Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere farmakodynamikken af ​​VK0214 hos mandlige forsøgspersoner med AMN

13. februar 2025 opdateret af: Viking Therapeutics, Inc.

Fase 1b, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, PD og PK af VK0214, hos forsøgspersoner med adrenomyeloneuropati-formen (AMN) af X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Forsøgspersonerne vil blive administreret flere doser af VK0214 i en kohorte-dosiseskaleringsproces. I alt op til 36 forsøgspersoner vil blive indskrevet i undersøgelsen i en af ​​tre dosiskohorter. For hver kohorte vil op til 12 forsøgspersoner blive randomiseret til at modtage VK0214 eller placebo i et 3:1-forhold, således at der i alt vil være op til 9 forsøgspersoner for hver af de aktive doser og op til 3 forsøgspersoner doseret med placebo i hver gruppe. kohorte.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den første del af VK0214-102 vil omfatte de første 2 dosis-kohorter og placebo, som vil blive doseret parallelt (op til N=24). De første 2 doser anvendt i disse kohorter vil være 20 mg dagligt og 40 mg dagligt i 28 dage. Et Dosis Level Review Team (DLRT) møde vil blive afholdt i slutningen af ​​de første 2 parallelle doser.

DLRT vil gennemgå sikkerhed, tolerabilitet og foreløbige effektdata fra kohorte 1 og 2. Hvis de analyserede data viser, at de første 2 doser er sikre og veltolererede, kan DLRT give en anbefaling om at fortsætte med at påbegynde dosering i den tredje dosiskohorte.

Baseret på resultater i kohorte 1 og 2 kan sponsor beslutte at inkludere en tredje dosiskohorte. Før screening kan påbegyndes i kohorte 3, vil data til støtte for dosering i denne kohorte blive indsendt til FDA sammen med den ændrede protokol og doseringsanbefaling fra DLRT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Viking Clinical Site 205
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Viking Clinical Site 209

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Giv et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der angiver, at forsøgspersonen er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen og er villig og i stand til at deltage.
  • Har diagnose af X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) ved genetisk testning og forhøjede VLCFA'er.
  • Nuværende kliniske træk ved AMN eller binyrebarkinsufficiens.
  • Forsøgspersoner skal være 18 år og ældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Har den cerebrale form af X-ALD, baseret på journaler eller baseret på MR udført inden for de sidste 12 måneder eller MR ved screening
  • Er blevet behandlet med et lægemiddel rettet mod TRβ eller med et hvilket som helst lægemiddel, der testes som terapi for X-ALD AMN-form inden for de seneste 30 dage før screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller ustabil lever-, nyre-, gastrointestinal, pulmonal, immunologisk, endokrin, diabetes, hæmatologisk eller onkologisk, som efter investigators mening ville udgøre en betydelig risiko for forsøgspersonen
  • Forsøgspersonen har ubehandlet primær binyrebarkinsufficiens baseret på morgenplasmakortisol og ACTH ved screening
  • Lorenzos olie. Tager i øjeblikket Lorenzo's Oil eller erucasyreholdigt produkt eller andet lipidsænkende middel, der vides at påvirke VLCFA-niveauer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo QD
Andet: Placebo
API i kapsel
Eksperimentel: VK0214 Aktiv 20mg
20mg QD
Medicin: VK0214
API i kapsel
Eksperimentel: VK0214 Aktiv 40mg
40mg QD
Medicin: VK0214
API i kapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige AE'er (TESAE'er)
Tidsramme: 28 dage
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flere orale doser af VK0214 hos forsøgspersoner med AMN
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer farmakokinetikken af ​​VK0214
Tidsramme: 28 dage
Farmakokinetisk profil af VK0214 ved at måle Peak Plasma Concentration (Cmax)
28 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer plasma VLCFA ændringer
Tidsramme: 28 dage
Evaluer effektiviteten af ​​VK0214 til at sænke plasmaniveauer af VLCFA'er hos personer med AMN
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

8. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

22. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VK0214-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner