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Uno studio per valutare la farmacodinamica di VK0214 in soggetti di sesso maschile con AMN

13 febbraio 2025 aggiornato da: Viking Therapeutics, Inc.

Studio di fase 1b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PD e la PK di VK0214, in soggetti con la forma di adrenomieloneuropatia (AMN) dell'adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

Ai soggetti verranno somministrate dosi multiple di VK0214 in un processo di aumento della dose di coorte. Un totale di fino a 36 soggetti sarà arruolato nello studio, in una delle tre coorti di dose. Per ogni coorte, fino a 12 soggetti saranno randomizzati per ricevere VK0214 o placebo in un rapporto 3:1 in modo che ci sarà un totale di fino a 9 soggetti per ciascuna delle dosi attive e fino a 3 soggetti trattati con placebo in ciascuna coorte.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La prima parte di VK0214-102 includerà le prime 2 coorti di dose e il placebo, che verrà somministrato in parallelo (fino a N=24). Le prime 2 dosi utilizzate in queste coorti saranno 20 mg QD e 40 mg QD per 28 giorni. Al termine delle prime 2 dosi parallele si terrà una riunione del Dose Level Review Team (DLRT).

Il DLRT esaminerà i dati preliminari di sicurezza, tollerabilità ed efficacia delle coorti 1 e 2. Se i dati analizzati mostrano che le prime 2 dosi sono sicure e ben tollerate, il DLRT può formulare una raccomandazione per procedere all'inizio della somministrazione nella terza coorte di dose.

Sulla base dei risultati nelle coorti 1 e 2, lo sponsor può decidere di includere una terza coorte di dose. Prima che lo screening possa essere avviato nella coorte 3, i dati a supporto del dosaggio in questa coorte saranno presentati alla FDA, insieme al protocollo modificato e alla raccomandazione sul dosaggio del DLRT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Germania
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Viking Clinical Site 205

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire un documento di consenso informato firmato e datato personalmente indicando che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio ed è disposto e in grado di partecipare.
  • Avere una diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) mediante test genetici e VLCFA elevati.
  • Presenti caratteristiche cliniche di AMN o insufficienza surrenalica.
  • I soggetti devono avere almeno 18 anni di età.

Criteri di esclusione:

  • Avere la forma cerebrale di X-ALD, sulla base delle cartelle cliniche o sulla base della risonanza magnetica eseguita negli ultimi 12 mesi o della risonanza magnetica allo screening
  • Sono stati trattati con qualsiasi farmaco mirato al TRβ o con qualsiasi farmaco testato come terapia per la forma X-ALD AMN negli ultimi 30 giorni prima dello screening
  • Anamnesi o presenza di patologie epatiche, renali, gastrointestinali, polmonari, immunologiche, endocrine, diabetiche, ematologiche o oncologiche acute o instabili clinicamente significative che, a giudizio dello sperimentatore, rappresenterebbero un rischio significativo per il soggetto
  • Il soggetto ha un'insufficienza surrenalica primaria non trattata basata su cortisolo plasmatico mattutino e ACTH allo screening
  • Olio di Lorenzo. Attualmente sta assumendo l'olio di Lorenzo o un prodotto contenente acido erucico o un altro agente ipolipemizzante noto per influenzare i livelli di VLCFA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
QD placebo
Altro: Placebo
API in capsula
Sperimentale: VK0214 Attivo 20mg
20mg QD
Droga: VK0214
API in capsula
Sperimentale: VK0214 Attivo 40mg
40mg QD
Droga: VK0214
API in capsula

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali multiple di VK0214 in soggetti con AMN
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di VK0214
Lasso di tempo: 28 giorni
Profilo farmacocinetico di VK0214 misurando la concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
28 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le variazioni plasmatiche dei VLCFA
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare l'efficacia di VK0214 sull'abbassamento dei livelli plasmatici di VLCFA in soggetti con AMN
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

9 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VK0214-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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