Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma farmakodynamiken hos VK0214 hos manliga försökspersoner med AMN

18 maj 2023 uppdaterad av: Viking Therapeutics, Inc.

Fas 1b, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PD och PK av VK0214, hos patienter med adrenomyeloneuropatiformen (AMN) av X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Försökspersonerna kommer att administreras flera doser av VK0214 i en kohortdoseskaleringsprocess. Totalt upp till 36 försökspersoner kommer att inkluderas i studien, i en av tre doskohorter. För varje kohort kommer upp till 12 försökspersoner att randomiseras för att få VK0214 eller placebo i ett 3:1-förhållande så att det blir totalt upp till 9 försökspersoner för var och en av de aktiva doserna och upp till 3 försökspersoner doserade med placebo i varje grupp. kohort.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den första delen av VK0214-102 kommer att inkludera de första 2 doskohorterna och placebo, som kommer att doseras parallellt (upp till N=24). De första 2 doserna som används i dessa kohorter kommer att vara 20 mg QD och 40 mg QD under 28 dagar. Ett möte med Dos Level Review Team (DLRT) kommer att hållas i slutet av de två första parallella doserna.

DLRT kommer att granska säkerhets-, tolerabilitets- och preliminära effektdata från kohort 1 och 2. Om de analyserade data visar att de första 2 doserna är säkra och väl tolererade kan DLRT ge en rekommendation för att fortsätta att påbörja doseringen i den tredje doskohorten.

Baserat på resultat i kohorter 1 och 2 kan sponsorn besluta att inkludera en tredje doskohort. Innan screening kan påbörjas i kohort 3 kommer data som stödjer doseringen i denna kohort att skickas till FDA, tillsammans med det ändrade protokollet och doseringsrekommendationen från DLRT.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

36

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 215
  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 205
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 210
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N3BG
        • Har inte rekryterat ännu
        • Viking Clinical Site 212
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Rekrytering
        • Viking Clinical Site 209

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillhandahåll ett personligt undertecknat och daterat informerat samtycke som anger att försökspersonen har informerats om alla relevanta aspekter av studien och är villig och kan delta.
  • Har diagnos av X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD) genom genetisk testning och förhöjda VLCFA.
  • Presentera kliniska drag av AMN, eller binjurebarksvikt.
  • Försökspersonerna måste vara 18 år och äldre.

Exklusions kriterier:

  • Ha den cerebrala formen av X-ALD, baserat på medicinska journaler, eller baserat på MRT utförd inom de senaste 12 månaderna eller MRT vid screening
  • Har behandlats med något läkemedel inriktat på TRβ eller med något läkemedel som testas som terapi för X-ALD AMN-form under de senaste 30 dagarna före screening
  • Historik eller förekomst av kliniskt signifikant akut eller instabil lever-, njur-, gastrointestinala, pulmonella, immunologiska, endokrina, diabetes, hematologiska eller onkologiska som enligt utredarens åsikt skulle utgöra en betydande risk för försökspersonen
  • Patienten har obehandlad primär binjurebarksvikt baserat på morgonplasmakortisol och ACTH vid screening
  • Lorenzos olja. Tar för närvarande Lorenzos olja eller erukasyrainnehållande produkt, eller annat lipidsänkande medel som är känt för att påverka VLCFA-nivåerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo QD
Övrig: Placebo
API i kapsel
Experimentell: VK0214 Aktiv 20mg
20mg QD
Läkemedel: VK0214
API i kapsel
Experimentell: VK0214 Aktiv 40mg
40mg QD
Läkemedel: VK0214
API i kapsel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: 28 dagar
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av flera orala doser av VK0214 hos patienter med AMN
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera farmakokinetiken för VK0214
Tidsram: 28 dagar
Farmakokinetisk profil för VK0214 genom att mäta Peak Plasma Concentration (Cmax)
28 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera plasma VLCFAs förändringar
Tidsram: 28 dagar
Utvärdera effekten av VK0214 för att sänka plasmanivåerna av VLCFA hos patienter med AMN
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

30 september 2023

Avslutad studie (Förväntat)

30 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2021

Första postat (Faktisk)

22 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VK0214-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Adrenomyeloneuropati Form (AMN) av X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera