AMNの男性被験者におけるVK0214の薬力学を評価するための研究
2023年5月18日 更新者：Viking Therapeutics, Inc.
X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）の副腎脊髄神経障害型（AMN）の被験者におけるVK0214の安全性、忍容性、PDおよびPKを評価するための第1b相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
被験者は、コホート用量漸増プロセスでVK0214を複数回投与されます。
合計で最大 36 人の被験者が、3 つの用量コホートの 1 つに登録されます。
コホートごとに、最大 12 人の被験者が無作為に割り付けられ、VK0214 またはプラセボを 3:1 の比率で投与されるため、それぞれの有効用量について合計最大 9 人の被験者と、それぞれに最大 3 人の被験者がプラセボを投与されます。コホート。
調査の概要
詳細な説明
VK0214-102 の最初の部分には、並行して投与される最初の 2 つの投与コホートとプラセボが含まれます (最大 N=24)。 これらのコホートで使用される最初の 2 用量は、28 日間 20 mg QD および 40 mg QD です。 線量評価チーム (DLRT) ミーティングは、最初の 2 回の並行投与の終了時に開催されます。
DLRT は、コホート 1 および 2 からの安全性、忍容性、および予備的な有効性データを確認します。分析されたデータが、最初の 2 回の投与が安全で十分な忍容性があることを示した場合、DLRT は 3 回目の投与コホートでの投与開始を推奨する場合があります。
コホート 1 および 2 の結果に基づいて、スポンサーは 3 回目の投与コホートを含めることを決定する場合があります。 コホート 3 でスクリーニングが開始される前に、このコホートでの投与を裏付けるデータが、修正されたプロトコルと DLRT の推奨投与量とともに FDA に提出されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
36
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Marianne Mancini
- 電話番号：858-704-4674
- メール：mmancini@vikingtherapeutics.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Stephanie Herman
- 電話番号：858-704-4694
- メール：sherman@vikingtherapeutics.com
研究場所
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94303
- 募集
- Viking Clinical Site 203
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- 募集
- Viking Clinical Site 207
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- 募集
- Viking Clinical Site 201
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- Viking Clinical Site 205
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N3BG
- まだ募集していません
- Viking Clinical Site 212
-
-
-
-
-
Milano、イタリア、20133
- 募集
- Viking Clinical Site 210
-
-
-
-
-
Leipzig、ドイツ、04103
- 募集
- Viking Clinical Site 209
-
-
-
-
-
Bordeaux、フランス、33076
- 募集
- Viking Clinical Site 214
-
Montpellier、フランス、34295
- 募集
- Viking Clinical Site 215
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者が研究のすべての関連する側面について知らされており、参加する意志と能力があることを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書を提供してください。
- -遺伝子検査とVLCFAの上昇により、X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）と診断されています。
- AMN、または副腎不全の現在の臨床的特徴。
- 被験者は 18 歳以上である必要があります。
除外基準:
- -医療記録に基づく、または過去12か月以内に実行されたMRIまたはスクリーニング時のMRIに基づいて、X-ALDの大脳型を持っている
- -過去30日以内にTRβを標的とする薬物またはX-ALD AMNフォームの治療としてテストされている薬物で治療された スクリーニング前
- -臨床的に重要な急性または不安定な肝臓、腎臓、胃腸、肺、免疫、内分泌、糖尿病、血液または腫瘍の病歴または存在 研究者の意見では、被験者に重大なリスクをもたらす
- -被験者は、スクリーニング時の朝の血漿コルチゾールおよびACTHに基づいて、未治療の原発性副腎不全を患っています
- ロレンツォのオイル。 現在、ロレンツォオイルまたはエルカ酸を含む製品、またはVLCFAレベルに影響を与えることが知られている他の脂質低下剤を服用している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ QD
|
カプセル内原薬
|
|
実験的：VK0214 アクティブ 20mg
20mg QD
|
カプセル内原薬
|
|
実験的：VK0214 アクティブ 40mg
40mg QD
|
カプセル内原薬
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）の発生率
時間枠：28日
|
AMNの被験者におけるVK0214の複数回経口投与の安全性と忍容性を評価する
|
28日
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
VK0214 の薬物動態を評価する
時間枠：28日
|
ピーク血漿濃度 (Cmax) の測定による VK0214 の薬物動態プロファイル
|
28日
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血漿 VLCFA の変化を評価する
時間枠：28日
|
AMN患者のVLCFAの血漿レベルを下げるVK0214の有効性を評価する
|
28日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月22日
一次修了 (予想される)
2023年9月30日
研究の完了 (予想される)
2023年12月30日
試験登録日
最初に提出
2021年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月21日
最初の投稿 (実際)
2021年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月18日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VK0214-102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）の副腎髄質神経障害型（AMN）の臨床試験
-
SwanBio Therapeutics, Inc.積極的、募集していない
-
SwanBio Therapeutics, Inc.募集
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者募集ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件アメリカ
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ