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Eine Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik von VK0214 bei männlichen Probanden mit AMN

13. Februar 2025 aktualisiert von: Viking Therapeutics, Inc.

Phase 1b, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PD und PK von VK0214 bei Patienten mit der Adrenomyeloneuropathie-Form (AMN) der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Den Probanden werden mehrere Dosen von VK0214 in einem Kohorten-Dosis-Eskalationsprozess verabreicht. Insgesamt werden bis zu 36 Probanden in eine von drei Dosiskohorten in die Studie aufgenommen. Für jede Kohorte werden bis zu 12 Probanden randomisiert, um VK0214 oder Placebo in einem Verhältnis von 3:1 zu erhalten, so dass insgesamt bis zu 9 Probanden für jede der aktiven Dosen und bis zu 3 Probanden jeweils mit Placebo behandelt werden Kohorte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der erste Teil von VK0214-102 umfasst die ersten 2 Dosiskohorten und Placebo, die parallel verabreicht werden (bis zu N=24). Die ersten 2 Dosen, die in diesen Kohorten verwendet werden, betragen 20 mg QD und 40 mg QD für 28 Tage. Am Ende der ersten beiden parallelen Dosen findet eine Sitzung des Dose Level Review Team (DLRT) statt.

Das DLRT wird die Sicherheits-, Verträglichkeits- und vorläufigen Wirksamkeitsdaten aus Kohorte 1 und 2 überprüfen. Wenn die analysierten Daten zeigen, dass die ersten beiden Dosen sicher und gut verträglich sind, kann das DLRT eine Empfehlung für den Beginn der Verabreichung in der dritten Dosiskohorte aussprechen.

Basierend auf den Ergebnissen in den Kohorten 1 und 2 kann der Sponsor entscheiden, eine dritte Dosiskohorte einzubeziehen. Bevor mit dem Screening in Kohorte 3 begonnen werden kann, werden der FDA Daten zur Unterstützung der Dosierung in dieser Kohorte zusammen mit dem geänderten Protokoll und der Dosierungsempfehlung des DLRT vorgelegt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Viking Clinical Site 209
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Viking Clinical Site 214
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Viking Clinical Site 215
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Viking Clinical Site 210
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Viking Clinical Site 203
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Viking Clinical Site 207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Viking Clinical Site 201
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Viking Clinical Site 205
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • Viking Clinical Site 212

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Stellen Sie eine persönlich unterzeichnete und datierte Einwilligungserklärung bereit, aus der hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde und bereit und in der Lage ist, daran teilzunehmen.
  • Diagnose einer X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) durch Gentests und erhöhte VLCFAs haben.
  • Präsentieren Sie klinische Merkmale von AMN oder Nebenniereninsuffizienz.
  • Die Probanden müssen mindestens 18 Jahre alt sein.

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie die zerebrale Form von X-ALD, basierend auf Krankenakten oder basierend auf einer MRT, die innerhalb der letzten 12 Monate oder einer MRT beim Screening durchgeführt wurde
  • Wurden innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening mit einem auf TRβ abzielenden Medikament oder mit einem Medikament behandelt, das als Therapie für die X-ALD-AMN-Form getestet wird
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von klinisch signifikanten akuten oder instabilen hepatischen, renalen, gastrointestinalen, pulmonalen, immunologischen, endokrinen, diabetischen, hämatologischen oder onkologischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für den Patienten darstellen würden
  • Das Subjekt hat eine unbehandelte primäre Nebenniereninsuffizienz basierend auf morgendlichem Plasmacortisol und ACTH beim Screening
  • Lorenzos Öl. Derzeit Einnahme von Lorenzos Öl oder Erucasäure enthaltenden Produkten oder anderen lipidsenkenden Mitteln, von denen bekannt ist, dass sie die VLCFA-Spiegel beeinflussen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo QD
Sonstiges: Placebo
API in Kapsel
Experimental: VK0214 Aktiv 20mg
20 mg täglich
Arzneimittel: VK0214
API in Kapsel
Experimental: VK0214 Aktiv 40mg
40 mg täglich
Arzneimittel: VK0214
API in Kapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden UEs (TESAEs)
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer oraler Dosen von VK0214 bei Patienten mit AMN
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von VK0214
Zeitfenster: 28 Tage
Pharmakokinetisches Profil von VK0214 durch Messung der maximalen Plasmakonzentration (Cmax)
28 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Veränderungen der Plasma-VLCFAs
Zeitfenster: 28 Tage
Bewertung der Wirksamkeit von VK0214 zur Senkung der VLCFA-Plasmaspiegel bei Patienten mit AMN
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Viking Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VK0214-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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