유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증 환자에서 Eplontersen(구 ION-682884, IONIS-TTR-LRx 및 AKCEA-TTR-LRx로 알려짐)의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2025년 12월 2일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증 환자에서 ION-682884의 장기적 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구
이 연구의 목적은 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN) 환자를 대상으로 Eplontersen의 연장 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 약 140명의 참가자를 대상으로 하는 다기관 공개 라벨 3상 연구입니다.
적격 참가자는 최대 157주 동안 4주마다 한 번씩 Eplontersen을 받게 됩니다.
참가자는 또한 비타민 A의 권장 일일 허용량(RDA)의 일일 보충 용량을 받게 됩니다. 이 연구는 다음 기간으로 구성됩니다: 8주 이하(≤) 스크리닝 기간, 157주 치료 기간 및 24주 치료 후 평가 기간.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
151
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, 대만, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan District, 대만, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University Neurology Research Office
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- The Neurological Institute of New York
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Campinas, 브라질, 13083-888
- Universidade Estadual de Campinas
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Curitiba, 브라질, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba
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São Paulo, 브라질, 14051-140
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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Rio de Janeiro
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Botafogo, Rio de Janeiro, 브라질, 22281-100
- Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
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Umeå, 스웨덴, 901 85
- Norrlands universitetssjukhus
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Palma de Mallorca, 스페인, 07198
- Hospital Son Llatzer
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1428 AQK
- Instituto Fleni
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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San Juan Bautista, 아르헨티나, 1888
- Hospital El Cruce
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Milan, 이탈리아, 20133
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
- Toronto General Hospital
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Égkomi, 키프로스, 2371
- The Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- Istanbul Üniversitesi - Istanbul Tip Fakültesi
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hôpital de la Timone
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, 프랑스, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구자 및 후원자가 판단한 ION-682884-CS3(NCT04136184)(지수 연구)의 만족스러운 완료, 또는 hATTR-PN의 진단 및 연구 ISIS 420915-CS101 또는 연구 2018-P001436(NCT03702829) 중 하나의 만족스러운 완료(둘 다 조사자 및 후원자가 판단한 이노테르센(Eplontersen의 비접합 버전)을 사용한 조사자 후원 연구.
- 서면 동의서(서명 및 날짜 포함) 및 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공해야 하며 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
다음을 만족하십시오.
암컷: 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 다음 중 하나에 해당해야 합니다.
- 외과적 불임(예: 난관 폐색, 자궁 절제술, 양측 난관 절제술, 양측 난소 절제술);
- 폐경 후(55세 이상의 여성에서 12개월 동안의 자발적인 무월경 또는 55세 미만의 여성에서 다른 의학적 원인 없이 12개월 동안의 자발적인 무월경 및 폐경 후 범위의 난포 자극 호르몬(FSH) 수치로 정의됨) 관련된 실험실;
- 절제*;
- 가임 가능성이 있는 성관계를 가진 경우 사전 동의서에 서명한 시점부터 Eplontersen의 마지막 투여 후 최소 24주까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하고 프로토콜에 따라 임신 테스트를 받는 데 동의합니다.
- 남성: 외과적 불임(즉, 양측 고환 절제술) 또는 금욕*, 가임 여성(WOCBP)과 성관계를 맺은 경우, 참가자 또는 참가자의 임신하지 않은 여성 파트너는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. Eplontersen의 마지막 투여 후 최소 24주까지 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다. *금욕(즉, 연구 참여 기간 동안 이성애 성교를 삼가는 것)은 진정한 금욕으로만 허용됩니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법), 시험 기간 동안의 금욕 선언 및 중단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
- 프로토콜에 따라 비타민 A 보충을 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
1. 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에플론테르센
Eplontersen은 최대 3년(157주) 동안 4주마다 한 번씩 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
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Eplontersen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈소판 수의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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신장 기능의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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이상 반응의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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사용된 병용 약물 수의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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신체 검사 소견의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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임상 실험실 테스트에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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심전도(ECG) 매개변수의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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갑상선 패널 검사에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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응고 검사에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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염증성 패널 테스트에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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보체 및 면역원성 테스트에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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트랜스아미나제의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 181주차까지의 기준선
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181주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경병증 손상 점수(NIS)의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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NIS는 참가자의 근력, 감각 및 반사를 평가하는 데 사용되는 대섬유 및 소섬유 기능 장애의 복합적이고 정량적인 측정입니다.
총 NIS는 0-244의 척도로 등급이 매겨지며 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 나타냅니다.
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181주까지의 기준선
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Norfolk 삶의 질-당뇨병성 신경병증(Norfolk QOL-DN) 설문지의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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Norfolk QoL-DN 점수는 신체 기능/대섬유 신경병증, 증상, 일상 생활 활동, 소섬유 신경병증 및 자율 신경병증의 척도입니다.
Norfolk QoL-DN 총점의 범위는 -4에서 136까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
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181주까지의 기준선
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신경병증 증상 및 변화 점수(NSC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 181주까지의 기준선
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NSC 점수는 신경병증 증상(쇠약, 온도 및 통증 감각 상실, 자율 신경계 기능 장애와 관련된 징후 포함)의 존재 및 중증도를 평가하는 38개의 질문으로 구성된 설문지입니다.
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181주까지의 기준선
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혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 181주까지의 기준선
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181주까지의 기준선
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36개 항목 약식 설문조사(SF-36)의 물리적 구성 요소 요약 점수(PCS)의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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SF-36은 신체 기능(10문항), 신체 건강 문제로 인한 역할 제한(4문항), 신체 통증(2문항), 일반 건강(5문항), 활력(4문항), 사회적 기능(2문항), 정서적 문제로 인한 역할 제한(3문항) 및 정서적 웰빙(5문항).
8개의 각 척도는 0에서 100까지 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
8가지 척도는 PCS 점수로 집계될 수 있으며, 이 점수도 0에서 100까지 척도가 매겨지며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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181주까지의 기준선
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다발신경병증 장애 점수(PND)의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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PND 점수는 5단계 점수 체계를 사용하여 질병의 중증도를 평가합니다.
여기에는 0단계: 손상 없음, 1단계: 감각 장애가 있으나 보행 능력은 보존됨; 2단계: 보행 능력이 손상되었지만 지팡이나 목발 없이 걸을 수 있습니다. 3A/B 단계: 1~2개의 막대기 또는 목발의 도움으로 걷기; 4단계: 휠체어에 국한되거나 누워만 있습니다.
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181주까지의 기준선
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수정된 체질량 지수(mBMI)의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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mBMI는 제곱미터당 킬로그램(kg/m^2)의 체질량 지수에 리터당 그램(g/L)의 혈청 알부민을 곱한 것으로 정의됩니다.
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181주까지의 기준선
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Composite Autonomic Symptom Score-31(COMPASS-31)의 기준선에서 변화
기간: 181주까지의 기준선
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COMPASS-31은 31개 질문으로 구성된 참가자 보고 평가로, 기립성 과민증(40점), 혈관 운동(5점), 분비 운동(15점), 위장관(25점) 등 6가지 가중 영역에 걸쳐 자율신경 증상을 100점 척도로 측정합니다. ), 방광(10점), 동공운동(15점).
점수가 높을수록 자율신경 기능 장애가 심함을 나타냅니다.
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181주까지의 기준선
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5레벨 EQ-5D(EQ-5D-5L)의 기준선에서 변경
기간: 181주까지의 기준선
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EQ-5D-5L은 건강과 관련된 삶의 질을 측정하는 표준 척도입니다.
EQ-5D-5L은 건강 상태 프로필과 시각적 아날로그 척도(VAS)의 두 가지 구성 요소로 구성됩니다.
EQ-5D 건강 상태 프로필은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성됩니다.
각 차원에는 5개의 수준이 있습니다. 1=문제 없음, 2=약간 문제, 3=보통 문제, 4=심각한 문제 및 5=심각한 문제.
5D-5L 시스템은 0에서 1 사이의 단일 지수 유틸리티 점수로 변환되며, 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
VAS는 참가자의 건강을 0-100mm VAS 척도로 기록합니다. 0은 "상상할 수 있는 최악의 건강"을 나타내고 100은 "상상할 수 있는 최고의 건강"을 나타냅니다.
EQ VAS 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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181주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 4일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION-682884-CS13
- 2024-511201-32-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월.
액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다.
데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .