Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och effekten av Eplontersen (tidigare känd som ION-682884, IONIS-TTR-LRx och AKCEA-TTR-LRx) hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloid polyneuropati

4 oktober 2023 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av ION-682884 hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloid polyneuropati

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av förlängd dosering med Eplontersen hos deltagare med ärftlig transtyretinmedierad amyloid polyneuropati (hATTR-PN).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, öppen fas 3-studie med upp till cirka 140 deltagare. Berättigade deltagare kommer att få Eplontersen en gång var fjärde vecka i upp till 157 veckor. Deltagarna kommer också att få dagliga tilläggsdoser av den rekommenderade dagliga dosen (RDA) av vitamin A. Denna studie kommer att bestå av följande perioder: mindre än eller lika med (≤) 8 veckors screeningperiod, en 157 veckors behandlingsperiod och en 24 veckors utvärderingsperiod efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

140

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekrytering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1428 AQK
        • Rekrytering
        • Instituto Fleni
      • Florencio Varela, Argentina, 1888
        • Rekrytering
        • Hospital El Cruce
  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Rekrytering
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien, 13083-888
        • Rekrytering
        • Universidade Estadual De Campinas
      • Curitiba, Brasilien, 81210-310
        • Rekrytering
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
      • São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Rekrytering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
    • Rio De Janeiro
      • Botafogo, Rio De Janeiro, Brasilien, 22281-100
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
  • Cypern
      • Égkomi, Cypern, 2371
        • Rekrytering
        • The Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • Hopital de La Timone
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University Health University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University Neurology Research Office
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Rekrytering
        • Boston University School Of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Rekrytering
        • University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Rekrytering
        • Istanbul Üniversitesi - Istanbul Tip Fakültesi
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrytering
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Rekrytering
        • Toronto General Hospital
  • Nya Zeeland
      • Grafton, Nya Zeeland, 1023
        • Rekrytering
        • Auckland City Hospital
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Rekrytering
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma De Mallorca, Spanien, 07198
        • Rekrytering
        • Hospital Son Llatzer
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Rekrytering
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekrytering
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekrytering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 100
        • Rekrytering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Rekrytering
        • Chang Gung memorial hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillfredsställande slutförande av ION-682884-CS3 (NCT04136184) (Indexstudie) enligt bedömningen av utredaren och sponsorn, eller diagnos av hATTR-PN och tillfredsställande slutförande av antingen studie ISIS 420915-CS101 eller studie 2018-P001437bo (th) Utredarsponsrade studier med inotersen - den okonjugerade versionen av Eplontersen) enligt bedömningen av utredaren och sponsorn.
  2. Måste ha gett skriftligt informerat samtycke (undertecknat och daterat) och eventuella tillstånd som krävs enligt lokal lag och kunna uppfylla alla studiekrav.

  3. Uppfyll följande:

    1. Honor: måste vara icke-gravida och icke ammande och antingen:

      • Kirurgiskt steril (t.ex. tubal ocklusion, hysterektomi, bilateral salpingektomi, bilateral ooforektomi);
      • Postmenopausal (definierad som 12 månaders spontan amenorré hos kvinnor > 55 år eller, hos kvinnor ≤ 55 år, 12 månaders spontan amenorré utan alternativ medicinsk orsak och follikelstimulerande hormon (FSH) nivåer i postmenopausal intervall för det berörda laboratoriet;
      • Nykter*;
      • Om du deltar i sexuella relationer av fertil ålder, gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder från tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till minst 24 veckor efter den sista dosen av Eplontersen och samtycka till att få graviditetstest enligt protokoll.
    2. Hanar: Kirurgiskt sterila (d.v.s. bilateral orkidektomi) eller abstinent*, om de är engagerade i sexuella relationer med en kvinna i fertil ålder (WOCBP), måste deltagaren eller deltagarens icke-gravida kvinnliga partner använda en mycket effektiv preventivmetod från tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke fram till minst 24 veckor efter den sista dosen av Eplontersen. *Abstinens (d.v.s. att avstå från heterosexuellt samlag under hela studiedeltagandet) är endast acceptabelt som äkta abstinens, d.v.s. när detta är i linje med den föredragna och vanliga livsstilen för deltagaren. Periodisk avhållsamhet (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska metoder, metoder efter ägglossning), avhållsamhetsförklaring under hela försöket och utsättning är inte acceptabla preventivmedel.
  4. Vilja att följa vitamin A-tillskott enligt protokoll.

Exklusions kriterier:

1. Har något nytt tillstånd eller försämring av befintligt tillstånd som enligt utredaren eller sponsorn skulle göra deltagaren olämplig för registrering eller kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eplontersen
Eplontersen kommer att administreras som subkutan (SC) injektion en gång var 4:e vecka i upp till 3 år (157 veckor).
Läkemedel: Eplontersen
Eplontersen kommer att administreras genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i njurfunktion
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Ändra från baslinjen vid negativa händelser
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Ändring från baslinjen i antal samtidiga mediciner som används
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Ändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i kliniska laboratorietester
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i parametrar för elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i sköldkörtelpaneltest
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i koagulationstester
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i inflammatoriska paneltester
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i komplement- och immunogenicitetstester
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Neuropathy Impairment Score (NIS)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
NIS är ett sammansatt, kvantitativt mått på både stora och småfibriga dysfunktioner som används för att utvärdera deltagarens muskelstyrka, känsla och reflexer. Total NIS betygsätts på en skala från 0-244, med en högre poäng som indikerar större funktionsnedsättning.
Baslinje till vecka 181
Förändring från baslinjen i Norfolk Life Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) frågeformulär
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Norfolk QoL-DN-poäng är ett mått på fysisk funktion/storfiberneuropati, symtom, dagliga aktiviteter, småfiberneuropati och autonom neuropati. Norfolk QoL-DN totalpoäng har ett intervall på -4 till 136, och en högre poäng indikerar sämre livskvalitet.
Baslinje till vecka 181
Förändring från baslinjen i neuropati symtom och förändringsresultat (NSC)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
NSC-poäng är ett frågeformulär som består av 38 frågor som bedömer förekomsten och svårighetsgraden av neuropatisymtom (inklusive svaghet, förlust av temperatur och smärtkänsla och manifestationer associerade med dysfunktion i det autonoma nervsystemet).
Baslinje till vecka 181
Ändring från baslinjen i serumtransthyretin (TTR) koncentration
Tidsram: Baslinje till vecka 181
Baslinje till vecka 181
Ändring från baslinjen i sammanfattningsresultat för fysiska komponenter (PCS) för 36-objekt kortformsundersökning (SF-36)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
SF-36 består av 8 skalor med flera objekt (35 artiklar) som bedömer fysisk funktion (10 artiklar), rollbegränsningar på grund av fysiska hälsoproblem (4 artiklar), kroppslig smärta (2 artiklar), allmän hälsa (5 artiklar), vitalitet (4 punkter), social funktion (2 punkter), rollbegränsningar på grund av emotionella problem (3 punkter) och emotionellt välbefinnande (5 punkter). Var och en av de 8 skalorna får poäng från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre hälsa. De 8 skalorna kan aggregeras till en PCS-poäng, som också skalas från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre hälsa.
Baslinje till vecka 181
Förändring från baslinjen i polyneuropati funktionsnedsättningsvärde (PND)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
PND-poäng bedömer sjukdomens svårighetsgrad med hjälp av ett 5-stegs poängsystem. Det inkluderar steg 0: ingen nedskrivning; Steg 1: känselstörningar men bevarade gångförmåga; Steg 2: nedsatt gångförmåga, men förmågan att gå utan käpp eller kryckor; Steg 3A/B: gå med hjälp av 1 eller 2 käppar eller kryckor; Steg 4: begränsad till rullstol eller sängliggande.
Baslinje till vecka 181
Förändring från baslinjen i Modified Body Mass Index (mBMI)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
mBMI definieras som body mass index i kilogram per kvadratmeter (kg/m^2) multiplicerat med serumalbumin i gram per liter (g/L).
Baslinje till vecka 181
Ändring från baslinjen i Composite Autonomic Symptom Score-31 (COMPASS-31)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
COMPASS-31 är en deltagarrapporterad bedömning med 31 frågor som mäter autonoma symtom över 6 viktade domäner på en 100-gradig skala: ortostatisk intolerans (40 poäng), vasomotorisk (5 poäng), sekretomotorisk (15 poäng), gastrointestinal (25 poäng). ), urinblåsa (10 poäng) och pupillomotor (15 poäng). En högre poäng indikerar värre autonom dysfunktion.
Baslinje till vecka 181
Ändra från baslinjen i 5 nivåer EQ-5D (EQ-5D-5L)
Tidsram: Baslinje till vecka 181
EQ-5D-5L är ett standardmått på hälsorelaterad livskvalitet. EQ-5D-5L består av två komponenter: en hälsotillståndsprofil och en visuell analog skala (VAS). EQ-5D hälsotillståndsprofil består av 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension har 5 nivåer: 1=inga problem, 2=små problem, 3=måttliga problem, 4=svåra problem och 5=extrema problem. 5D-5L-systemen omvandlas till ett enda index för verktygspoäng mellan 0 och 1, där en högre poäng indikerar ett bättre hälsotillstånd. VAS registrerar deltagarens hälsa på en 0-100 mm VAS-skala, där 0 indikerar "den värsta hälsan du kan tänka dig" och 100 indikerar "den bästa hälsan du kan tänka dig". Högre poäng av EQ VAS indikerar bättre hälsa.
Baslinje till vecka 181

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

8 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ION-682884-CS13
  • 2021-001427-40 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig transtyretin-medierad amyloid polyneuropati

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera