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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Eplontersen (anteriormente conhecido como ION-682884, IONIS-TTR-LRx e AKCEA-TTR-LRx) em pacientes com polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina

4 de outubro de 2023 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de ION-682884 em pacientes com polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem prolongada com Eplontersen em participantes com polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina (hATTR-PN).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de Fase 3 em até aproximadamente 140 participantes. Os participantes elegíveis receberão Eplontersen uma vez a cada 4 semanas por até 157 semanas. Os participantes também receberão doses suplementares diárias da dose diária recomendada (RDA) de vitamina A. Este estudo consistirá nos seguintes períodos: menor ou igual a (≤) período de triagem de 8 semanas, um período de tratamento de 157 semanas e um Período de avaliação pós-tratamento de 24 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

140

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1428 AQK
        • Recrutamento
        • Instituto Fleni
      • Florencio Varela, Argentina, 1888
        • Recrutamento
        • Hospital El Cruce
  • Austrália
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
        • Recrutamento
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Brasil
      • Campinas, Brasil, 13083-888
        • Recrutamento
        • Universidade Estadual de Campinas
      • Curitiba, Brasil, 81210-310
        • Recrutamento
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
      • São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Recrutamento
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
    • Rio De Janeiro
      • Botafogo, Rio De Janeiro, Brasil, 22281-100
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Recrutamento
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • Recrutamento
        • Toronto General Hospital
  • Chipre
      • Égkomi, Chipre, 2371
        • Recrutamento
        • The Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Recrutamento
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma De Mallorca, Espanha, 07198
        • Recrutamento
        • Hospital Son Llàtzer
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University Health University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University Neurology Research Office
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Recrutamento
        • Boston University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington Medical Center
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • Hopital de la Timone
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Nova Zelândia
      • Grafton, Nova Zelândia, 1023
        • Recrutamento
        • Auckland City Hospital
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Recrutamento
        • Istanbul Üniversitesi - Istanbul Tip Fakültesi
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
  • Suécia
      • Umeå, Suécia, 901 85
        • Recrutamento
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Recrutamento
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Recrutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 100
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Recrutamento
        • Chang Gung memorial hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão satisfatória do ION-682884-CS3 (NCT04136184) (Estudo de Índice) conforme julgado pelo Investigador e Patrocinador, ou diagnóstico de hATTR-PN e conclusão satisfatória do estudo ISIS 420915-CS101 ou estudo 2018-P001436 (NCT03702829) (ambos são Estudos patrocinados pelo investigador com inotersen - a versão não conjugada do Eplontersen) conforme julgado pelo investigador e pelo patrocinador.
  2. Deve ter dado consentimento informado por escrito (assinado e datado) e quaisquer autorizações exigidas pela lei local e ser capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.

  3. Satisfazer o seguinte:

    1. Fêmeas: devem estar não grávidas e não lactantes e:

      • Cirurgicamente estéril (por exemplo, oclusão tubária, histerectomia, salpingectomia bilateral, ooforectomia bilateral);
      • Pós-menopausa (definida como 12 meses de amenorreia espontânea em mulheres > 55 anos de idade ou, em mulheres ≤ 55 anos, 12 meses de amenorreia espontânea sem causa médica alternativa e níveis de hormônio folículo-estimulante (FSH) na faixa pós-menopausa para o laboratório envolvido;
      • Abstinente*;
      • Se estiver envolvido em relações sexuais com potencial para engravidar, concorde em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o momento da assinatura do formulário de consentimento informado até pelo menos 24 semanas após a última dose de Eplontersen e concorde em receber testes de gravidez de acordo com o protocolo.
    2. Homens: Cirurgicamente estéreis (isto é, orquidectomia bilateral) ou abstinentes*, se estiverem envolvidos em relações sexuais com uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP), o participante ou a parceira não grávida do participante deve usar um método contraceptivo altamente eficaz do momento da assinatura do formulário de consentimento informado até pelo menos 24 semanas após a última dose de Eplontersen. *A abstinência (ou seja, abster-se de relações sexuais heterossexuais durante a participação no estudo) só é aceitável como verdadeira abstinência, ou seja, quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do participante. A abstinência periódica (por exemplo, calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação), declaração de abstinência durante o ensaio e retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis.
  4. Disposição para aderir à suplementação de vitamina A por protocolo.

Critério de exclusão:

1. Ter qualquer nova condição ou agravamento da condição existente que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo pelo participante.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eplontersen
Eplontersen será administrado por injeção subcutânea (SC) uma vez a cada 4 semanas por até 3 anos (157 semanas).
Medicamento: Eplontersen
Eplontersen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base na função renal
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base em eventos adversos
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base no número de medicamentos concomitantes usados
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Alteração da linha de base no peso corporal
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos achados do exame físico
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base em testes de laboratório clínico
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base em testes de painel de tireóide
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base em testes de coagulação
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base em testes de painel inflamatório
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base em testes de complemento e imunogenicidade
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação de comprometimento da neuropatia (NIS)
Prazo: Linha de base para a semana 181
NIS é uma medida quantitativa composta de disfunção de fibras grandes e pequenas usada para avaliar a força muscular, a sensação e os reflexos do participante. O NIS total é classificado em uma escala de 0-244, com uma pontuação mais alta indicando maior comprometimento.
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base no Questionário Norfolk de Qualidade de Vida-Neuropatia Diabética (Norfolk QOL-DN)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O escore Norfolk QoL-DN é uma medida da função física/neuropatia de fibras grandes, sintomas, atividades da vida diária, neuropatia de fibras pequenas e neuropatia autonômica. A pontuação total do Norfolk QoL-DN varia de -4 a 136, e uma pontuação mais alta indica pior qualidade de vida.
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base no sintoma de neuropatia e pontuação de mudança (NSC)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O escore NSC é um questionário composto por 38 questões que avaliam a presença e a gravidade dos sintomas da neuropatia (incluindo fraqueza, perda de temperatura e sensação de dor e manifestações associadas à disfunção do sistema nervoso autônomo).
Linha de base para a semana 181
Alteração da linha de base na concentração sérica de transtirretina (TTR)
Prazo: Linha de base para a semana 181
Linha de base para a semana 181
Alteração da linha de base na pontuação resumida do componente físico (PCS) da pesquisa de formulário curto de 36 itens (SF-36)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O SF-36 é composto por 8 escalas multi-itens (35 itens) avaliando a função física (10 itens), limitações de função devido a problemas de saúde física (4 itens), dor corporal (2 itens), saúde geral (5 itens), vitalidade (4 itens), funcionamento social (2 itens), limitações de papel devido a problemas emocionais (3 itens) e bem-estar emocional (5 itens). Cada uma das 8 escalas é pontuada de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde. As 8 escalas podem ser agregadas em uma pontuação PCS, que também é escalada de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde.
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base na pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND)
Prazo: Linha de base para a semana 181
A pontuação PND avalia a gravidade da doença usando um sistema de pontuação de 5 estágios. Inclui o Estágio 0: sem comprometimento; Estágio 1: distúrbios sensoriais, mas capacidades de locomoção preservadas; Estágio 2: capacidade de marcha prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas; Estágio 3A/B: deambulação com auxílio de 1 ou 2 bengalas ou muletas; Estágio 4: confinado à cadeira de rodas ou acamado.
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal Modificado (mBMI)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O mBMI é definido como o índice de massa corporal em quilogramas por metro quadrado (kg/m^2) multiplicado pela albumina sérica em gramas por litro (g/L).
Linha de base para a semana 181
Alteração da linha de base no escore de sintomas autonômicos compostos-31 (COMPASS-31)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O COMPASS-31 é uma avaliação relatada pelo participante com 31 perguntas que mede os sintomas autonômicos em 6 domínios ponderados em uma escala de 100 pontos: intolerância ortostática (40 pontos), vasomotora (5 pontos), secretomotora (15 pontos), gastrointestinal (25 pontos ), bexiga (10 pontos) e pupilomotor (15 pontos). Uma pontuação mais alta indica pior disfunção autonômica.
Linha de base para a semana 181
Mudança da linha de base em 5 níveis EQ-5D (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base para a semana 181
O EQ-5D-5L é uma medida padrão de qualidade de vida relacionada à saúde. O EQ-5D-5L consiste em dois componentes: um perfil do estado de saúde e uma escala visual analógica (VAS). O perfil do estado de saúde EQ-5D compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão tem 5 níveis: 1=sem problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas graves e 5=problemas extremos. Os sistemas 5D-5L são convertidos em um único índice de pontuação de utilidade entre 0 a 1, onde uma pontuação mais alta indica um melhor estado de saúde. O VAS registra a saúde do participante em uma escala VAS de 0 a 100 mm, com 0 indicando "a pior saúde que você pode imaginar" e 100 indicando "a melhor saúde que você pode imaginar". Pontuações mais altas de EQ VAS indicam melhor saúde.
Linha de base para a semana 181

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ION-682884-CS13
  • 2021-001427-40 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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