연골무형성증에서 레시퍼셉트의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 효능에 대한 지속 연구
2024년 2월 6일 업데이트: Pfizer
연골무형성증 어린이에서 레시페르셉트의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 확장 연구
장기 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위해 이전 연구를 완료하고 조사관의 의견에 따라 긍정적인 위험:이득 프로필을 지속하는 모든 참가자는 이 오픈 라벨 연장에 등록하도록 제안됩니다. OLE) 연구에서 최대 24개월의 치료를 추가로 받을 수 있습니다.
약 63명의 참가자에게 이전에 받은 Recifercept 용량을 계속 사용하거나
저용량 중간용량 고용량
또는 일단 확인되면 치료 용량으로.
참가자는 24개월 동안 매달 클리닉에 참석하게 됩니다. 평가에는 안전, 혈액 샘플링, 신체 검사, 활력 징후, 인체 측정 신체 측정 및 환자/간병인 삶의 질 설문지가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, 덴마크, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, 미국, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, 미국, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, 미국, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Edegem, 벨기에, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, 벨기에, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, 스페인, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
-
-
-
Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 방문 1(스크린 1)에서 15개월 초과에서 12세 미만 사이의 남성 및 여성 참가자.
- 예정된 모든 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 라이프 스타일 고려 사항 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 참가자.
- C4181005 2상 연구를 완료했습니다.
- 신장 측정을 위해 독립적으로 설 수 있습니다(등록 시 ≥2세인 경우).
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 성장 데이터의 해석 또는 시험 절차를 완료할 수 있는 능력에 영향을 미칠 수 있는 동반이환 상태 또는 상황의 존재.
- 연구 참여의 위험을 증가시키거나 조사자의 판단에 따라 참여자를 연구에 부적절하게 만들 수 있는 최근(지난 1년 이내) 또는 적극적인 자살 생각/행동 또는 검사실 이상을 포함한 기타 의학적 또는 정신과적 상태.
- 중증 비만(Hoover-Fong BMI 차트에서 체질량 지수(BMI) >95번째 백분위수)의 존재[Hoover-Fong et al, 2008].
- 장골 성장판의 알려진 폐쇄(신장 성장 중지).
- 체중 >45kg.
- 연구 중재 또는 부형제에 대한 과민증의 병력.
- 인간 성장 호르몬 또는 관련 제품(인슐린 유사 성장 인자 1[IGF-1] 포함)을 사용한 이전 치료 이력.
- 잠재적으로 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 치료를 받은 이력(지난 6개월 동안 >5일 경구 스테로이드, 고용량 흡입 코르티코스테로이드(>800mcg/일 베클로메타손 등가물) 및 주의력 결핍 과잉 행동 장애에 대한 약물 포함).
- 사지 연장 수술의 병력(뼈 길이를 연장하기 위한 골단하 절골술 후 신연 골형성/Ilizarov/칼로스타시스 기술로 정의됨).
- 시험 기간 중 어느 시점에서든 계획된 사지 연장/교정 정형외과 수술.
- 스크리닝 방문 날짜로부터 결정된 모든 뼈의 골절 또는 수술 후 6개월 미만.
- 내부 유도 성장판/장치의 존재.
- 6개월 이내에 내부 유도 성장판/장치 제거 이력.
- 연골무형성증 또는 성장 매개변수의 성장/해석에 영향을 미칠 수 있는 다른 모든(레시퍼셉트 제외) 연구 제품 수령 이력.
- 지난 30일(또는 현지 요건에 의해 결정된 대로) 또는 본 연구에 사용된 연구 중재의 첫 번째 투여 전 5회 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 연구용 약물(연골무형성증/성장에 영향을 미치지 않음)을 받은 이력 .
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 저용량
|
리시퍼셉트
|
|
실험적: 중간 용량
|
리시퍼셉트
|
|
실험적: 고용량
|
리시퍼셉트
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
응급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 중증 AE 치료를 받은 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지(최대 11개월)
|
AE는 연구 치료제와 반드시 인과 관계가 없는 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다.
TEAE는 연구 치료 시작 후에 발생한 AE로, 치료 시작 당시에는 존재하지 않았거나, 사건이 치료 시작 당시 존재했다면 약물 치료 시작 후 중증도가 증가한 AE가 나타났습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 의학적으로 중요한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 선천적 기형 또는 선천적 결함.
중증 AE는 의학적으로 유의미하지만 즉시 생명을 위협하지는 않는 AE였으며; 입원 또는 입원 연장은 장애를 나타내며 일상 생활의 자기 관리 활동을 제한합니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지(최대 11개월)
|
|
24개월차 기준 키의 변화
기간: 기준선, 24개월
|
신장은 인체 측정법을 사용하여 측정되었습니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준선, 24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
리시퍼셉트 클리어런스(CL/F)
기간: 91일, 181일, 271일, 361일 및 451일에 사전 투여합니다.
|
약물 제거율은 약물이 정상적인 생물학적 과정에 의해 대사되거나 제거되는 속도를 측정한 것입니다.
|
91일, 181일, 271일, 361일 및 451일에 사전 투여합니다.
|
|
3, 6, 9개월에 기준 앉은 키에서 선 키 비율로의 변화
기간: 기준선 및 3, 6, 9개월
|
앉은 키 대 서있는 키의 비율은 인체 측정을 기반으로 계산되었습니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준선 및 3, 6, 9개월
|
|
3개월, 6개월, 9개월차에 팔 폭의 기준선에서 키/길이 차이로의 변화
기간: 기준선 및 3, 6, 9개월
|
높이와 길이의 차이는 인체 측정을 통해 계산되었습니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준선 및 3, 6, 9개월
|
|
3, 6, 9개월에 무릎 높이의 기준선에서 낮은 세그먼트 비율로 변경
기간: 기준선 및 3, 6, 9개월
|
무릎 높이는 발목과 무릎이 각각 90도 각도로 구부러진 상태에서 발바닥부터 허벅지 대퇴골의 가장 앞쪽 표면(내측이 더 앞쪽)까지의 거리로 정의됩니다.
다리의 아래쪽 부분에는 경골과 발 높이가 포함됩니다.
|
기준선 및 3, 6, 9개월
|
|
3, 6, 9개월에 후두-전면 둘레의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 3, 6, 9개월
|
후두-전두 둘레는 인체 측정법으로 측정되었습니다.
머리 뒤쪽의 가장 눈에 띄는 부분(뒤통수)과 눈썹 바로 위(안와상 능선)에서 측정되었습니다.
|
기준선 및 3, 6, 9개월
|
|
3, 6, 9개월 후 후두-정면 거리의 기준선에서 후두-안면 중앙 측정 비율로의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
후두-전두 둘레는 인체 측정법으로 측정되었습니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
|
3, 6, 9개월의 후두-전두 둘레, 팔 폭, 앉은 키 및 두개골 형태에 대한 Z-점수 기준선의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
Z-점수는 주어진 측정값이 크기 또는 연령별 모집단 평균보다 높거나 낮은 표준 편차 수를 설명합니다.
모집단 평균보다 높은 Z-점수는 양수 값을 나타내고 모집단 평균보다 낮은 Z-점수는 음수 값을 나타냅니다.
Z-점수와 0의 편차(양수 또는 음수 방향)가 클수록 평균과의 편차 크기도 커집니다.
|
기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
|
3, 6, 9개월에 팔꿈치 고정 굴곡 각도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
고정 굴곡 각도는 인체 측정법으로 측정되었습니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
|
3, 6, 9개월의 체질량지수(BMI) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
|
|
3개월, 6개월, 9개월에 기준 허리 둘레와 가슴 둘레 비율의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
기준선, 3개월, 6개월, 9개월
|
|
|
연구를 통해 실험실 테스트 매개변수에서 임상적으로 의미 있는 결과를 얻은 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
평가된 실험실 매개변수에는 림프구, 호중구, 호산구, 단핵구 및 칼륨이 포함되었습니다.
임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 소견은 조사자의 결정에 따라 결정되었습니다.
|
기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
|
연구를 통해 활력 징후에 대해 임상적으로 중요한 결과를 얻은 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
앙와위 수축기 혈압, 이완기 혈압, 구강 체온, 맥박수의 절대값과 기준선으로부터의 변화는 후원자 보고 기준에 따라 치료별로 요약되도록 계획되었습니다.
임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 소견은 연구자가 참가자의 상태에 대해 예상되는 것보다 더 심각하다고 판단하지 않는 한 기저 질환과 관련이 없는 소견이었습니다.
|
기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
|
연구를 통한 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 결과를 얻은 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
완전한 신체 검사에는 심혈관, 호흡기, 위장 시스템 및 피부가 포함되었습니다.
신장과 체중도 수집된 인체측정 측정의 일부로 측정되고 기록됩니다.
인체 측정 데이터는 인체 측정 매뉴얼에 따라 시험 현장에서 적절하게 훈련된 개인에 의해 수집되었습니다.
|
기준 시점부터 연구 종료/조기 종료까지(최대 11개월 동안)
|
|
양성 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 3개월부터 연구 종료/조기 종료까지(11개월까지)
|
3개월부터 연구 종료/조기 종료까지(11개월까지)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 24일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 3일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .