軟骨無形成症におけるレシフェルセプトの長期安全性、忍容性、薬物動態および有効性に関する継続研究
2024年2月6日 更新者：Pfizer
軟骨無形成症の小児におけるレシフェルセプトの長期的な安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価するための第 2 相非盲検延長試験
長期的な安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価するための以前の研究を完了し、治験責任医師の意見では、リスクとベネフィットのプロファイルが引き続き肯定的なものであるすべての参加者は、この非盲検延長に登録するよう提案されます ( OLE) 試験を追加で最大 24 か月間治療します。
約 63 人の参加者は、以前に受けたレシフェルセプトの投与量を継続するよう提案されます。
低用量 中用量 高用量
またはそれが特定されたら、治療用量で。
参加者は、24 か月間、毎月クリニックに通います。 評価には、安全性、採血、身体検査、バイタル サイン、身体測定、患者/介護者の QOL アンケートが含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92604
- Ocean Sleep Medicine
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Alava
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Vitoria - Gasteiz、Alava、スペイン、01008
- Hospital Vithas San Jose
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Bispebjerg Hospital
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Kobenhavn、デンマーク、2400
- Bispebjerg Hospital
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Edegem、ベルギー、2650
- Antwerp University Hospital
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Vlaams - Gewest
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Leuven、Vlaams - Gewest、ベルギー、3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
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Coimbra、ポルトガル、3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -訪問1（スクリーン1）で、年齢が15か月以上12歳未満の男性および女性の参加者。
- -予定されているすべての訪問、治療計画、臨床検査、ライフスタイルの考慮事項、およびその他の研究手順を喜んで順守できる参加者。
- C4181005 フェーズ 2 試験を完了しました。
- -身長測定のために独立して立つことができる（登録時に2歳以上の場合）.
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、成長データの解釈または試験手順を完了する能力に影響を与える可能性のある併存疾患または状況の存在。
- -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動または研究参加のリスクを高める可能性のある実験室の異常を含むその他の医学的または精神的状態、または研究者の判断で、参加者を研究に不適切にする。
- 重度の肥満の存在（ボディマス指数（BMI）がフーバーフォンのBMIチャートで95パーセンタイル以上）[フーバーフォン他、2008年]。
- 長骨成長板の既知の閉鎖 (身長の成長の停止)。
- 体重 >45 kg。
- -研究介入または賦形剤に対する過敏症の病歴。
- -ヒト成長ホルモンまたは関連製品（インスリン様成長因子1 [IGF-1]を含む）による以前の治療歴。
- -成長に影響を与える可能性があることが知られている治療を受けた履歴（過去6か月で5日を超える経口ステロイド、高用量の吸入コルチコステロイド（> 800 mcg /日ベクロメタゾン相当）および注意欠陥多動性障害の投薬を含む）。
- 四肢延長手術の病歴（骨の長さを延長するための骨幹端下骨切り術後の伸延骨形成/イリザロフ/カロスタシス法として定義）。
- -試用期間中の任意の時点で計画された四肢延長/矯正整形外科手術。
- -スクリーニング訪問日から決定された骨の骨折または外科的処置から6か月未満。
- 内部誘導成長プレート/デバイスの存在。
- -6か月以内に内部誘導成長プレート/デバイスを取り外した履歴。
- -他の（レシフェルセプトを除く）軟骨無形成症の治験薬、または成長/成長パラメータの解釈に影響を与える可能性のある研究製品の受領歴。
- -過去30日以内（または地域の要件によって決定される）に治験薬（軟骨無形成症/成長に影響を与えるものではない）を受け取った履歴、またはこの研究で使用された研究介入の最初の投与前の5半減期（いずれか長い方） .
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量
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レシフェルセプト
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実験的：中用量
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レシフェルセプト
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実験的：高用量
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レシフェルセプト
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療により緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、重篤なAEが発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後28日まで（最長11か月）
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AE とは、必ずしも研究治療との因果関係を持たない、望ましくない医学的出来事を指します。
TEAEは、治療開始時には存在しなかった治験治療開始後に発生したAE、または治療開始時に存在していた事象が発現した場合には投薬開始後に重症度が増加したAEであった。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、医学的に重大であると考えられる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常または先天異常。
重篤な AE は、医学的に重大ではあるが、直ちに生命を脅かすものではない AE です。入院または入院の長期化は、日常生活のセルフケア活動に障害を与え、制限することを示しています。
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治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後28日まで（最長11か月）
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24 か月目の身長のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
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身長は人体計測を使用して測定されました。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースライン、24 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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レシフェルセプトのクリアランス（CL/F）
時間枠：91、181、271、361、451日目に投与前。
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薬物のクリアランスは、薬物が通常の生物学的プロセスによって代謝または除去される速度の尺度でした。
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91、181、271、361、451日目に投与前。
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3、6、9 か月目の座高と立位の身長比のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 3、6、9 か月目
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座高と立高の比は、人体測定値に基づいて計算されました。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースラインと 3、6、9 か月目
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3、6、9か月目の腕のスパンのベースラインからの身長/長さの差の変化
時間枠：ベースラインと 3、6、9 か月目
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身長と長さの差は、人体測定値を使用して計算されました。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースラインと 3、6、9 か月目
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3、6、9 か月目の膝高のベースラインから下部セグメント比への変化
時間枠：ベースラインと 3、6、9 か月目
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膝の高さは、足首と膝をそれぞれ 90 度の角度に曲げた状態で、足の裏から大腿の大腿顆の最前面 (内側がより前方) までの距離として定義されました。
脚の下部には脛骨と足の高さが含まれます
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ベースラインと 3、6、9 か月目
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3、6、9 か月後の後頭前頭周囲のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 3、6、9 か月目
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後頭前頭周囲は人体計測により測定した。
後頭部の最も目立つ部分 (後頭部) と眉毛のすぐ上 (眼窩上隆起) で測定されました。
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ベースラインと 3、6、9 か月目
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3、6、9 か月後の後頭前頭間距離と後頭中顔面間距離の測定値比のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9 か月目
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後頭前頭周囲は人体計測により測定した。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースライン、3、6、9 か月目
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3、6、9 か月後の後頭前頭周囲、腕の幅、座高、頭蓋骨の形態の Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9 か月目
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Z スコアは、特定の測定値がサイズまたは年齢固有の母集団平均よりどれだけ標準偏差を上回るか下回るかを表します。
母集団の平均を上回る Z スコアは正の値を示し、母集団の平均を下回る Z スコアは負の値を示します。
Z スコアのゼロからの偏差が (正または負の方向に) 大きくなるほど、平均からの偏差の大きさも大きくなります。
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ベースライン、3、6、9 か月目
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3、6、9 か月目の肘の固定屈曲角度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9 か月目
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固定屈曲角度は、人体計測によって測定されました。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースライン、3、6、9 か月目
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3、6、9 か月目の体格指数 (BMI) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9 か月目
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ベースライン、3、6、9 か月目
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3、6、9 か月目のウエストのベースラインから胸囲の比への変化
時間枠：ベースライン、3、6、9 か月目
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ベースライン、3、6、9 か月目
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研究を通じて臨床検査パラメータにおいて臨床的に意味のある所見が得られた参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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評価された検査パラメータには、リンパ球、好中球、好酸球、単球、カリウムが含まれていました。
臨床的に重要な異常な検査所見は、研究者の決定に基づいて決定されました。
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ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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研究を通じてバイタルサインにおいて臨床的に重要な所見が得られた参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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仰臥位の収縮期血圧と拡張期血圧、口腔内温度、脈拍数の絶対値とベースラインからの変化は、スポンサーの報告基準に従って治療ごとに要約される予定でした。
臨床的に重要な異常な検査所見は、研究者が参加者の状態について予想より重篤であると判断しない限り、基礎疾患と関連しないものであった。
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ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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研究を通じて身体検査で臨床的に重要な所見が得られた参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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完全な身体検査には、心臓血管、呼吸器、胃腸系、皮膚が含まれます。
身長と体重も、収集される人体測定値の一部として測定および記録されます。
人体測定データは、試験会場で適切に訓練された個人によって、人体測定測定マニュアルに従って収集されました。
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ベースラインから研究終了/早期終了まで（最大11か月）
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抗薬物抗体（ADA）陽性の参加者の数
時間枠：3か月目から学習終了/早期終了まで（11か月目まで）
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3か月目から学習終了/早期終了まで（11か月目まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月24日
一次修了 (実際)
2022年12月16日
研究の完了 (実際)
2023年3月30日
試験登録日
最初に提出
2021年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月3日
最初の投稿 (実際)
2021年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月6日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。