Jatkotutkimus resiferseptin pitkäaikaisesta turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja tehosta achondroplasiassa
tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
VAIHE 2 AVOIN LAAJENNUSTUTKIMUS AKONDROPLASIASTA SAATAVIEN LAPSIEN PITKÄAIKAISEN TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN, FARMAKOKINETIIKAN JA TEHOKKUUDEN ARVIOINTI
Kaikille osallistujille, jotka suorittivat aiemman tutkimuksen arvioidakseen pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa ja joilla tutkijan mielestä edelleen positiivinen riski-hyötyprofiili, tarjotaan ilmoittautumista tähän avoimeen laajennukseen ( OLE) tutkimuksessa enintään 24 kuukauden lisähoidon ajan.
Noin 63 osallistujalle tarjotaan jatkoa aiemmin saamallaan Recifercept-annoksella
Pieni annos Keskimääräinen annos Suuri annos
tai terapeuttisella annoksella, kun se on tunnistettu.
Osallistujat käyvät klinikalla kuukausittain 24 kuukauden ajan. Arvioinnit sisältävät turvallisuuden, verinäytteen oton, fyysisen tutkimuksen, elintoiminnot, antropometriset kehon mittaukset ja potilaan/hoitajan elämänlaatukyselyt.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
35
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Espanja, 01008
- Hospital Vithas San José
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Tanska, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat, joiden ikä on yli 15 kuukaudesta < 12 vuoteen, vierailulla 1 (ruutu 1).
- Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan kaikkia suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotestejä, elämäntapanäkökohtia ja muita tutkimusmenetelmiä.
- Saatu päätökseen C4181005 vaiheen 2 tutkimuksen.
- Pystyy seisomaan itsenäisesti pituuden mittaamista varten (jos ≥ 2-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä).
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden sairauksien tai olosuhteiden esiintyminen, jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat kasvutietojen tulkintaan tai kykyyn suorittaa koemenettelyt.
- Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset/-käyttäytyminen tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
- Vaikean liikalihavuuden esiintyminen (painoindeksi (BMI) > 95. prosenttipiste Hoover-Fongin BMI-kaavioissa) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Pitkän luun kasvulevyjen tunnettu sulkeutuminen (pituuden kasvun pysähtyminen).
- Kehon paino > 45 kg.
- Aiempi yliherkkyys tutkimuksen interventiolle tai apuaineille.
- Aiempi hoito ihmisen kasvuhormonilla tai siihen liittyvillä tuotteilla (mukaan lukien insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 [IGF-1]).
- Aiempi hoito, jonka tiedetään mahdollisesti vaikuttavan kasvuun (mukaan lukien suun kautta otettavat steroidit > 5 päivää viimeisen 6 kuukauden aikana, suuriannoksiset inhaloitavat kortikosteroidit (> 800 mikrog/vrk beklometasoniekvivalentti) ja lääkitys tarkkaavaisuushäiriön hoitoon).
- Aiemmat raajan pidentämisleikkaukset (määritelty häiriön aiheuttamaksi osteogeneesiksi/Ilizarov/kallostaasitekniikaksi submetafyysisen osteotomian jälkeen luun pituuden pidentämiseksi).
- Mikä tahansa raajan pidentäminen/korjaava ortopedinen leikkaus, joka on suunniteltu milloin tahansa koeajan aikana.
- Alle 6 kuukautta minkä tahansa luun murtumasta tai kirurgisesta toimenpiteestä, joka määritettiin seulontakäynnin päivämäärästä.
- Sisäisten ohjattujen kasvulevyjen/laitteiden läsnäolo.
- Sisäisten ohjattujen kasvulevyjen/laitteiden poistaminen alle 6 kuukauden sisällä.
- Minkä tahansa muun (paitsi resiferseptin) achondroplasian tutkimustuotteen saaminen tai joka voi vaikuttaa kasvuun/kasvuparametrien tulkintaan.
- Tutkimuslääkkeen (ei achondroplasiaan/kasvuun vaikuttavan) vastaanottohistorian viimeisten 30 päivän aikana (tai paikallisen tarpeen mukaan) tai 5 puoliintumisaikaa ennen tässä tutkimuksessa käytettyä ensimmäistä tutkimusinterventioannosta (sen mukaan kumpi on pidempi) .
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
|
Recifercept
|
|
Kokeellinen: Keskimääräinen annos
|
Recifercept
|
|
Kokeellinen: Suuri annos
|
Recifercept
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE), vakavat haittatapahtumat (SAE) ja vakavat haittavaikutukset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 28 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta (enintään 11 kuukautta)
|
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimushoitoon.
TEAE oli tutkimushoidon aloittamisen jälkeen ilmennyt haittavaikutus, jota ei ollut hoidon aloitushetkellä, tai haittavaikutus, joka voimistui lääkityksen aloittamisen jälkeen, jos tapahtuma oli läsnä hoidon alkamisajankohtana.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista tuloksista tai jota pidettiin lääketieteellisesti merkittävänä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma tai epämuodostuma.
Vakavat haittavaikutukset olivat lääketieteellisesti merkittäviä, mutta eivät välittömästi hengenvaarallisia; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen osoitti vammautumista, rajoittavaa päivittäistä elämää.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 28 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta (enintään 11 kuukautta)
|
|
Muutos lähtötasosta korkeudessa 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
|
Korkeus mitattiin antropometrisilla mittauksilla.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Perustaso, kuukausi 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Reciferceptin välys (CL/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivinä 91, 181, 271, 361 ja 451.
|
Lääkkeen puhdistuma mittasi nopeutta, jolla lääke metaboloituu tai eliminoituu normaaleissa biologisissa prosesseissa.
|
Ennakkoannostus päivinä 91, 181, 271, 361 ja 451.
|
|
Muutos istumakorkeuden perustasosta seisomakorkeuteen kuukausittain 3, 6, 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
Istuma- ja seisomakorkeuden suhde laskettiin antropometristen mittausten perusteella.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos käsivarren jännevälin perustasosta korkeus/pituuseroon kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
Korkeus- ja pituusero laskettiin antropometrisilla mittauksilla.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos polven korkeuden lähtötasosta alemman segmentin suhteeseen kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
Polven korkeus määriteltiin etäisyydeksi jalan pohjasta reiden reisiluun kondyylien etummaiseen pintaan (mediaali on enemmän etupuolella), jolloin nilkka ja polvi ovat kumpikin taipuneet 90 asteen kulmaan.
Jalan alaosa sisälsi sääriluun ja jalan korkeuden
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos perustasosta Occipito-Frontal ympärysmitan kohdalla kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
Occipito-etuosan ympärysmitta mitattiin antropometrisin mittauksin.
Se mitattiin pään takaosan näkyvimmästä kohdasta (niskakyhmy) ja juuri kulmakarvojen yläpuolelta (supraorbitaaliset harjanteet).
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos perustasosta Occipito-etuetäisyydellä Occipito-mid-face -mittaussuhteeseen kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
Occipito-etuosan ympärysmitta mitattiin antropometrisin mittauksin.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos lähtötasosta Z-pisteessä Occipito-etuosan ympärysmitan, käsivarren välin, istumakorkeuden ja kallon morfologian osalta kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
Z-pistemäärä kuvasi, kuinka monta keskihajontaa tietty mittaus on koko- tai ikäkohtaisen populaation keskiarvon ylä- tai alapuolella.
Populaatiokeskiarvon yläpuolella oleva Z-pistemäärä osoittaa positiivista arvoa, kun taas väestön keskiarvon alapuolella oleva Z-piste osoittaa negatiivista arvoa.
Mitä suurempi Z-pisteen poikkeama nollasta (positiiviseen tai negatiiviseen suuntaan), sitä suurempi on poikkeama keskiarvosta.
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos perustasosta kyynärpään kiinteissä taivutuskulmissa kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
Kiinteät taivutuskulmat mitattiin antropometrisilla mittauksilla.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
|
|
Muutos vyötärön lähtötasosta rintakehän ympärysmittasuhteeseen kuukausina 3, 6, 9
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 9
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellisiä löydöksiä laboratoriotestin parametreistä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
Arvioituihin laboratorioparametreihin kuuluivat lymfosyytit, neutrofiilit, eosinofiilit, monosyytit ja kalium.
Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriolöydökset määritettiin tutkijan päätöksen perusteella.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä elintoiminnoissa tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
Absoluuttiset arvot ja muutokset lähtötilanteesta makuuasennossa, systolisessa ja diastolisessa verenpaineessa, suun lämpötilassa ja pulssissa suunniteltiin yhteenvetona hoidolla sponsorin raportointistandardien mukaisesti.
Kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratoriolöydöksiä olivat sellaiset, jotka eivät liittyneet perussairauteen, ellei tutkija katsonut niiden olevan osallistujan tilan kannalta odotettua vakavampia.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä fyysisessä tutkimuksessa tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
Täydellinen fyysinen tutkimus sisälsi sydän- ja verisuonijärjestelmän, hengityselinten, ruoansulatuskanavan ja ihon.
Pituus ja paino myös mitataan ja kirjataan osana kerättyjä antropometrisiä mittauksia.
Antropometriset tiedot keräsivät asianmukaisesti koulutetut henkilöt koepaikalla ja antropometrisen mittauskäsikirjan mukaisesti.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun/varhaiseen lopettamiseen (enintään 11 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: 3. kuukaudesta opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen (11. kuukauteen asti)
|
3. kuukaudesta opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen (11. kuukauteen asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 24. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 16. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Recifercept
-
PfizerLopetettuAchondroplasiaBelgia, Yhdysvallat, Japani, Australia, Portugali, Tanska, Italia, Espanja
-
PfizerValmisAchondroplasiaYhdysvallat