Vervolgonderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid op lange termijn van Recifercept bij achondroplasie
6 februari 2024 bijgewerkt door: Pfizer
EEN FASE 2 OPEN LABEL UITBREIDINGSONDERZOEK OM DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIE EN WERKZAAMHEID VAN RECIFERCEPT OP LANGE TERMIJN TE BEOORDELEN BIJ KINDEREN MET ACHONDROPLASIE
Alle deelnemers die de eerdere studie hebben afgerond om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid op lange termijn te beoordelen, en naar de mening van de onderzoeker een positief risico/batenprofiel hebben, zullen worden aangeboden om deel te nemen aan deze open-label extensie ( OLE) studie voor nog eens 24 maanden behandeling.
Ongeveer 63 deelnemers zal ook worden aangeboden om door te gaan met de eerder ontvangen dosis Recifercept
Lage dosis Gemiddelde dosis Hoge dosis
of bij de therapeutische dosis zodra deze is geïdentificeerd.
Deelnemers zullen gedurende 24 maanden maandelijks naar de clinic gaan. Evaluaties omvatten veiligheid, bloedafname, lichamelijk onderzoek, vitale functies, antropometrische lichaamsmetingen en vragenlijsten over de kwaliteit van leven van de patiënt/verzorger.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
35
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, België, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, België, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Denemarken, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Roma, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Spanje, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers in de leeftijd van >15 maanden tot en met <12 jaar, bij bezoek 1 (scherm 1).
- Deelnemers die bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests, levensstijloverwegingen en andere onderzoeksprocedures.
- Fase 2-studie C4181005 voltooid.
- In staat om zelfstandig te staan voor lengtemetingen (indien ≥2 jaar bij inschrijving).
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van comorbide aandoeningen of omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, de interpretatie van groeigegevens of het vermogen om de onderzoeksprocedures te voltooien, zouden kunnen beïnvloeden.
- Andere medische of psychiatrische aandoeningen, waaronder recente (in het afgelopen jaar) of actieve zelfmoordgedachten/-gedrag of laboratoriumafwijkingen die het risico op deelname aan het onderzoek kunnen verhogen of, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt kunnen maken voor het onderzoek.
- Aanwezigheid van ernstige obesitas (body mass index (BMI) >95e percentiel op Hoover-Fong BMI-grafieken) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Bekende sluiting van lange botgroeischijven (stopzetting van de lengtegroei).
- Lichaamsgewicht >45 kg.
- Geschiedenis van overgevoeligheid voor onderzoeksinterventie of voor hulpstoffen.
- Geschiedenis van enige eerdere behandeling met humaan groeihormoon of aanverwante producten (inclusief insuline-achtige groeifactor 1 [IGF-1]).
- Geschiedenis van het ontvangen van een behandeling waarvan bekend is dat deze mogelijk de groei beïnvloedt (inclusief orale steroïden > 5 dagen in de afgelopen 6 maanden, hoge doses inhalatiecorticosteroïden (> 800 mcg/dag beclometason-equivalent) en medicatie voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit).
- Geschiedenis van ledemaatverlengende chirurgie (gedefinieerd als distractieosteogenese/Ilizarov/callostase-techniek na submetafysaire osteotomie om botlengte te verlengen).
- Elke ledemaatverlenging/corrigerende orthopedische operatie gepland op enig moment tijdens de proefperiode.
- Minder dan 6 maanden na breuk of chirurgische ingreep van een bot bepaald vanaf de datum van het screeningsbezoek.
- Aanwezigheid van interne geleide groeischijven/apparaten.
- Geschiedenis van verwijdering van intern geleide groeischijven/-apparaten binnen minder dan 6 maanden.
- Geschiedenis van ontvangst van enig ander (behalve recifercept) onderzoeksproduct voor achondroplasie of dat de groei/interpretatie van groeiparameters kan beïnvloeden.
- Voorgeschiedenis van ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel (niet voor achondroplasie/groeibeïnvloeding) binnen de laatste 30 dagen (of zoals bepaald door de lokale behoefte) of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksinterventie gebruikt in deze studie (welke van de twee het langst is) .
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lage dosering
|
Ontvangst
|
|
Experimenteel: Middelmatige dosis
|
Ontvangst
|
|
Experimenteel: Hoge dosis
|
Ontvangst
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 11 maanden)
|
Een AE was een ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met de onderzoeksbehandeling.
TEAE was een bijwerking die optrad na het starten van de onderzoeksbehandeling die niet aanwezig was op het moment dat de behandeling begon, of een bijwerking die in ernst toenam na het starten van de medicatie, als de gebeurtenis al aanwezig was op het moment dat de behandeling begon.
SAE was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die als medisch significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking of geboorteafwijking.
Ernstige bijwerkingen waren bijwerkingen die medisch significant waren maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Ziekenhuisopname of verlenging van de ziekenhuisopname duidde op invaliditeit en beperking van de zelfzorgactiviteiten in het dagelijks leven.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 11 maanden)
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in lengte op maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
|
De lengte werd gemeten met behulp van antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Basislijn, maand 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Goedkeuring (CL/F) van Recifercept
Tijdsspanne: Predosis op dag 91, 181, 271, 361 en 451.
|
De klaring van een medicijn was een maatstaf voor de snelheid waarmee een medicijn wordt gemetaboliseerd of geëlimineerd door normale biologische processen.
|
Predosis op dag 91, 181, 271, 361 en 451.
|
|
Verandering van de basislijn in de verhouding tussen zithoogte en stahoogte na maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
De verhouding tussen zithoogte en stahoogte werd berekend op basis van de antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering van basislijn in armspanwijdte naar lengte-/lengteverschil in maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
Het hoogte- en lengteverschil werd berekend met antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering van basislijn in kniehoogte naar lagere segmentverhouding op maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
Kniehoogte werd gedefinieerd als de afstand van de voetzool tot het meest voorste oppervlak van de femurcondylen van de dij (mediaal is meer anterieur), waarbij de enkel en de knie elk gebogen zijn tot een hoek van 90 graden.
Het onderste deel van het been omvatte het scheenbeen en de voethoogte
|
Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de occipito-frontale omtrek op maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
De occipito-frontale omtrek werd gemeten door antropometrische metingen.
Het werd gemeten over het meest prominente deel van de achterkant van het hoofd (occiput) en net boven de wenkbrauwen (supraorbitale randen).
|
Basislijn en maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de occipito-frontale afstand tot de occipito-mid-face metingenverhouding in maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
De occipito-frontale omtrek werd gemeten door antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in Z-score voor occipito-frontale omtrek, armspanwijdte, zithoogte en schedelmorfologie na maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
De Z-score beschrijft hoeveel standaarddeviaties een bepaalde meting boven of onder een grootte- of leeftijdsspecifiek populatiegemiddelde ligt.
Een Z-score boven het populatiegemiddelde duidt op een positieve waarde, terwijl een Z-score onder het populatiegemiddelde een negatieve waarde aangeeft.
Hoe groter de afwijking van de Z-score van nul (in positieve of negatieve richting), hoe groter de afwijking van het gemiddelde.
|
Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering vanaf de basislijn in vaste flexiehoeken bij de elleboog in maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
Vaste flexiehoeken werden gemeten door antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Body Mass Index (BMI) op maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
|
|
Verandering van basislijn in taille- tot borstomtrekverhouding in maand 3, 6, 9
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
Basislijn, maanden 3, 6, 9
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch betekenisvolle bevindingen in laboratoriumtestparameters tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
Laboratoriumparameters die werden beoordeeld omvatten lymfocyten, neutrofielen, eosinofielen, monocyten en kalium.
Klinisch significante abnormale laboratoriumbevindingen werden bepaald op basis van de beslissing van de onderzoeker.
|
Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen in vitale functies tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
Het was de bedoeling dat absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de basislijn in liggende systolische en diastolische bloeddruk, orale temperatuur en hartslag per behandeling zouden worden samengevat in overeenstemming met de rapportagestandaarden van de sponsor.
Klinisch significante abnormale laboratoriumbevindingen waren bevindingen die niet verband hielden met de onderliggende ziekte, tenzij de onderzoeker oordeelde dat deze ernstiger waren dan verwacht voor de toestand van de deelnemer.
|
Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
Een volledig lichamelijk onderzoek omvatte cardiovasculaire, respiratoire, gastro-intestinale systemen en huid.
Lengte en gewicht zullen ook worden gemeten en geregistreerd als onderdeel van de verzamelde antropometrische metingen.
Antropometrische gegevens werden verzameld door adequaat opgeleide personen op de proeflocatie en in overeenstemming met de antropometrische meethandleiding.
|
Vanaf baseline tot einde studie/voortijdige beëindiging (voor een maximale duur van 11 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met positieve antistoffen tegen geneesmiddelen (ADA)
Tijdsspanne: Van maand 3 tot einde studie/voortijdige beëindiging (tot maand 11)
|
Van maand 3 tot einde studie/voortijdige beëindiging (tot maand 11)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 december 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .