Kontynuacja badania długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności reciferceptu w achondroplazji
6 lutego 2024 zaktualizowane przez: Pfizer
OTWARTE BADANIE ROZSZERZONE ETAPU 2 W CELU OCENY DŁUGOTERMINOWEGO BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI, FARMAKOKINETYKI I SKUTECZNOŚCI PRODUKTU RECIFERCEPT U DZIECI Z ACHONDROPLAZJĄ
Wszystkim uczestnikom, którzy ukończyli poprzednie badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność iw opinii badacza nadal mają pozytywny stosunek korzyści do ryzyka, zostanie zaproponowana rejestracja w otwartym rozszerzeniu ( OLE) na dodatkowe 24 miesiące leczenia.
Około 63 uczestnikom zostanie zaproponowana kontynuacja leczenia poprzednio otrzymaną dawką Reciferceptu
Niska dawka Średnia dawka Wysoka dawka
lub w dawce terapeutycznej po jej zidentyfikowaniu.
Uczestnicy będą uczęszczać do kliniki co miesiąc przez 24 miesiące. Oceny obejmują bezpieczeństwo, pobieranie krwi, badanie fizykalne, parametry życiowe, antropometryczne pomiary ciała i kwestionariusze jakości życia pacjenta/opiekuna.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
35
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Dania, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Hiszpania, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku od >15 miesięcy do <12 lat włącznie, podczas wizyty 1 (ekran 1).
- Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, warunków życia i innych procedur badawczych.
- Ukończono badanie fazy 2 C4181005.
- Zdolny do samodzielnego stania w celu pomiaru wzrostu (jeśli ma ≥2 lata w momencie rejestracji).
Kryteria wyłączenia:
- Obecność współistniejących stanów lub okoliczności, które w opinii badacza wpłynęłyby na interpretację danych dotyczących wzrostu lub zdolność do ukończenia procedur badania.
- Inny stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub czynne myśli/zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub, w ocenie badacza, czynić uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu.
- Obecność ciężkiej otyłości (wskaźnik masy ciała (BMI) > 95 percentyl na wykresach BMI Hoovera-Fonga) [Hoover-Fong i in., 2008].
- Znane zamknięcie płytek wzrostu kości długich (zaprzestanie wzrostu wysokości).
- Masa ciała >45 kg.
- Historia nadwrażliwości na interwencję badaną lub jakąkolwiek substancję pomocniczą.
- Historia jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia ludzkim hormonem wzrostu lub pokrewnymi produktami (w tym insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 [IGF-1]).
- Historia przyjmowania jakiegokolwiek leczenia, o którym wiadomo, że może wpływać na wzrost (w tym sterydów doustnych >5 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy, kortykosteroidów wziewnych w dużych dawkach (>800 mcg/dobę równoważnika beklometazonu) i leków na zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi).
- Historia operacji wydłużania kończyn (zdefiniowana jako technika osteogenezy dystrakcyjnej / Ilizarowa / kalostazy po osteotomii podprzynasadowej w celu wydłużenia kości).
- Każda operacja ortopedyczna wydłużająca kończyny/korygująca zaplanowana w dowolnym momencie okresu próbnego.
- Mniej niż 6 miesięcy od złamania lub zabiegu chirurgicznego dowolnej kości ustalonej na podstawie daty wizyty przesiewowej.
- Obecność jakichkolwiek wewnętrznych płytek/urządzeń do wzrostu.
- Historia usuwania wewnętrznych płytek wzrostu/urządzeń kierowanych w ciągu mniej niż 6 miesięcy.
- Historia otrzymywania jakiegokolwiek innego (z wyjątkiem recyferceptu) badanego produktu na achondroplazję lub który może wpływać na wzrost/interpretację parametrów wzrostu.
- Historia przyjmowania badanego leku (nie na achondroplazję/wpływające na wzrost) w ciągu ostatnich 30 dni (lub zgodnie z lokalnymi wymaganiami) lub 5 okresów półtrwania poprzedzających pierwszą dawkę badanej interwencji zastosowanej w tym badaniu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) .
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka
|
Recyfercept
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka
|
Recyfercept
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka
|
Recyfercept
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i ciężkie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (maksymalnie do 11 miesięcy)
|
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym leczeniem.
TEAE oznaczało AE, które wystąpiło po rozpoczęciu leczenia objętego badaniem i które nie występowało w momencie rozpoczęcia leczenia, lub AE, którego nasilenie nasiliło się po rozpoczęciu leczenia, jeśli zdarzenie występowało w momencie rozpoczęcia leczenia.
SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotne z medycznego punktu widzenia: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia lub wada wrodzona.
Ciężkie zdarzenia niepożądane to zdarzenia niepożądane, które były istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażały bezpośrednio życiu; hospitalizacja lub jej przedłużenie wskazywały na upośledzenie, ograniczenie czynności samoobsługowych życia codziennego.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (maksymalnie do 11 miesięcy)
|
|
Zmiana wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 24
|
Wzrost mierzono za pomocą pomiarów antropometrycznych.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Klirens (CL/F) Reciferceptu
Ramy czasowe: Dawkę należy podać w dniach 91, 181, 271, 361 i 451.
|
Klirens leku był miarą szybkości, z jaką lek jest metabolizowany lub eliminowany w normalnych procesach biologicznych.
|
Dawkę należy podać w dniach 91, 181, 271, 361 i 451.
|
|
Zmień stosunek wysokości wyjściowej w pozycji siedzącej na wysokość stojącą w 3, 6, 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
Na podstawie pomiarów antropometrycznych obliczono stosunek wysokości w pozycji siedzącej do wysokości stojącej.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana wartości wyjściowej rozpiętości ramion na różnicę wzrostu/długości w miesiącach 3, 6, 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
Różnica wysokości i długości została obliczona na podstawie pomiarów antropometrycznych.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana wartości wyjściowej w zakresie wysokości kolana na współczynnik dolnego segmentu w miesiącach 3, 6, 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
Wysokość kolana zdefiniowano jako odległość od podeszwy stopy do najbardziej wysuniętej do przodu powierzchni kłykci kości udowej uda (przyśrodkowa jest bardziej do przodu), przy czym staw skokowy i kolanowy są zgięte pod kątem 90 stopni.
Dolny segment nogi obejmował wysokość piszczeli i stopy
|
Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w obwodzie potyliczno-czołowym w 3, 6, 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
Obwód potyliczno-czołowy mierzono za pomocą pomiarów antropometrycznych.
Mierzono go w najbardziej widocznej części tyłu głowy (potylicy) i tuż nad brwiami (grzbiety nadoczodołowe).
|
Wartość wyjściowa i miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana stosunku pomiarów odległości potyliczno-czołowej od wartości wyjściowej do stosunku pomiarów potylicy-środka twarzy w 3., 6., 9. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
Obwód potyliczno-czołowy mierzono za pomocą pomiarów antropometrycznych.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku Z dla obwodu potyliczno-czołowego, rozpiętości ramion, wysokości w pozycji siedzącej i morfologii czaszki w 3, 6, 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
Wynik Z opisuje, o ile odchyleń standardowych dany pomiar leży powyżej lub poniżej średniej wielkości lub populacji specyficznej dla wieku.
Wynik Z powyżej średniej populacji wskazuje wartość dodatnią, podczas gdy wynik Z poniżej średniej populacji wskazuje wartość ujemną.
Im większe odchylenie wyniku Z od zera (w kierunku dodatnim lub ujemnym), tym większa wielkość odchylenia od średniej.
|
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana względem linii bazowej stałych kątów zgięcia w łokciu w 3, 6, 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
Stałe kąty zgięcia mierzono za pomocą pomiarów antropometrycznych.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
|
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącach 3, 6, 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
|
|
Zmień wyjściowy stosunek obwodu talii do obwodu klatki piersiowej w 3, 6, 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9
|
|
|
Liczba uczestników, u których w trakcie badania uzyskano klinicznie istotne wyniki parametrów testów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
Oceniane parametry laboratoryjne obejmowały limfocyty, neutrofile, eozynofile, monocyty i potas.
Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych określono na podstawie decyzji badacza.
|
Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników, u których w trakcie badania uzyskano klinicznie istotne wyniki w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
Planowano podsumować wartości bezwzględne i zmiany w stosunku do wartości wyjściowych skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji leżącej, temperatury w jamie ustnej i częstości tętna na podstawie leczenia zgodnie ze standardami raportowania sponsora.
Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych to te, które nie były związane z chorobą podstawową, chyba że badacz uznał je za poważniejsze, niż oczekiwano ze względu na stan uczestnika.
|
Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników, u których w badaniu przedmiotowym stwierdzono klinicznie istotne wyniki
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
Pełne badanie przedmiotowe obejmowało układ sercowo-naczyniowy, oddechowy, żołądkowo-jelitowy i skórę.
W ramach zebranych pomiarów antropometrycznych mierzony i rejestrowany będzie również wzrost i masa ciała.
Dane antropometryczne zostały zebrane przez odpowiednio przeszkolone osoby w ośrodku badawczym i zgodnie z instrukcją pomiarów antropometrycznych.
|
Od wartości początkowej do końca badania/wcześniejszego zakończenia (maksymalnie przez 11 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Od miesiąca 3 do końca badania/wcześniejszego zakończenia (do miesiąca 11)
|
Od miesiąca 3 do końca badania/wcześniejszego zakończenia (do miesiąca 11)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 października 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- C4181008
- 2021-003149-39 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .