Estudo Continuado de Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Eficácia a Longo Prazo do Recifercept na Acondroplasia
6 de fevereiro de 2024 atualizado por: Pfizer
UM ESTUDO DE EXTENSÃO ABERTO DE FASE 2 PARA AVALIAR A SEGURANÇA A LONGO PRAZO, TOLERABILIDADE, FARMACOCINÉTICA E EFICÁCIA DO RECIFERCEPT EM CRIANÇAS COM ACONDROPLASIA
Todos os participantes que concluíram o estudo anterior para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia a longo prazo e, na opinião do investigador, continuam a ter um perfil positivo de risco:benefício, serão convidados a se inscrever nesta extensão aberta ( OLE) por até 24 meses adicionais de tratamento.
Aproximadamente 63 participantes serão oferecidos para continuar na dose recebida anteriormente de Recifercept ou
Dose Baixa Dose Média Dose Alta
ou na dose terapêutica uma vez identificada.
Os participantes frequentarão a clínica mensalmente durante 24 meses. As avaliações incluem segurança, amostragem de sangue, exame físico, sinais vitais, medidas corporais antropométricas e questionários de qualidade de vida do paciente/cuidador.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Edegem, Bélgica, 2650
- Antwerp University Hospital
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Vlaams - Gewest
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Leuven, Vlaams - Gewest, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Bispebjerg Hospital
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Kobenhavn, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Alava
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Vitoria - Gasteiz, Alava, Espanha, 01008
- Hospital Vithas San Jose
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Ocean Sleep Medicine
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
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Roma, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino e feminino com idades entre >15 meses e <12 anos inclusive, na Visita 1 (Tela 1).
- Participantes que desejam e são capazes de cumprir todas as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais, considerações sobre estilo de vida e outros procedimentos do estudo.
- Concluiu o estudo C4181005 Fase 2.
- Capaz de ficar de pé independentemente para medições de altura (se ≥2 anos de idade na inscrição).
Critério de exclusão:
- Presença de comorbidades ou circunstâncias que, na opinião do investigador, afetariam a interpretação dos dados de crescimento ou a capacidade de concluir os procedimentos do estudo.
- Outra condição médica ou psiquiátrica, incluindo ideação/comportamento suicida recente (no último ano) ou ativa ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco de participação no estudo ou, na opinião do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo.
- Presença de obesidade grave (índice de massa corporal (IMC) > percentil 95 nas tabelas de IMC de Hoover-Fong) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Fechamento conhecido das placas de crescimento dos ossos longos (interrupção do crescimento em altura).
- Peso corporal >45 kg.
- Histórico de hipersensibilidade à intervenção do estudo ou a qualquer excipiente.
- História de qualquer tratamento anterior com hormônio de crescimento humano ou produtos relacionados (incluindo fator de crescimento semelhante à insulina 1 [IGF-1]).
- Histórico de recebimento de qualquer tratamento conhecido por afetar potencialmente o crescimento (incluindo esteroides orais > 5 dias nos últimos 6 meses, corticosteroides inalatórios em altas doses (equivalente a beclometasona > 800 mcg/dia) e medicamentos para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade).
- Histórico de cirurgia de alongamento de membros (definida como distração osteogênica/técnica de Ilizarov/calostase após osteotomia submetafisária para estender o comprimento do osso).
- Qualquer alongamento de membro/cirurgia ortopédica corretiva planejada a qualquer momento durante o período experimental.
- Menos de 6 meses desde a fratura ou procedimento cirúrgico de qualquer osso determinado a partir da data da consulta de triagem.
- Presença de quaisquer placas/dispositivos internos de crescimento guiado.
- Histórico de remoção de placas/dispositivos de crescimento interno guiado em menos de 6 meses.
- Histórico de recebimento de qualquer outro (exceto recifercept) produto experimental para acondroplasia ou que possa afetar o crescimento/interpretação dos parâmetros de crescimento.
- Histórico de recebimento de um medicamento experimental (não para acondroplasia/afetando o crescimento) nos últimos 30 dias (ou conforme determinado pela exigência local) ou 5 meias-vidas anteriores à primeira dose da intervenção do estudo usada neste estudo (o que for mais longo) .
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose baixa
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Recifercept
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Experimental: Dose Média
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Recifercept
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Experimental: Dose alta
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Recifercept
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e EAs graves
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo (máximo até 11 meses)
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável que não tivesse necessariamente uma relação causal com o tratamento do estudo.
TEAE foi um EA que ocorreu após o início do tratamento do estudo que não estava presente no momento do início do tratamento ou um EA que aumentou em gravidade após o início da medicação, se o evento estava presente no momento do início do tratamento.
SAE foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou foi considerado clinicamente significativo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita ou defeito de nascença.
EAs graves foram EAs clinicamente significativos, mas não imediatamente fatais; a internação ou o prolongamento da internação indicaram incapacidade, limitando as atividades de autocuidado da vida diária.
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Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo (máximo até 11 meses)
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Mudança da linha de base em altura no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 24
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A altura foi medida por meio de medidas antropométricas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Linha de base, mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Liberação (CL/F) de Recifercept
Prazo: Pré-dose nos dias 91, 181, 271, 361 e 451.
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A depuração de um medicamento era uma medida da taxa na qual um medicamento é metabolizado ou eliminado por processos biológicos normais.
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Pré-dose nos dias 91, 181, 271, 361 e 451.
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Mudança da linha de base na proporção da altura sentada para a altura em pé nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base e meses 3, 6, 9
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A relação entre a altura sentada e a altura em pé foi calculada com base nas medidas antropométricas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Linha de base e meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base na envergadura do braço para a diferença de altura/comprimento nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base e meses 3, 6, 9
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A diferença de altura e comprimento foi calculada com medidas antropométricas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Linha de base e meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base na altura do joelho para a proporção do segmento inferior nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base e meses 3, 6, 9
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A altura do joelho foi definida como a distância da planta do pé até a superfície mais anterior dos côndilos femorais da coxa (medial sendo mais anterior), com o tornozelo e o joelho flexionados cada um em um ângulo de 90 graus.
O segmento inferior da perna incluía a tíbia e a altura do pé
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Linha de base e meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base na circunferência occipito-frontal nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base e meses 3, 6, 9
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A circunferência occipito-frontal foi medida por medidas antropométricas.
Foi medido sobre a parte mais proeminente na parte de trás da cabeça (occipital) e logo acima das sobrancelhas (cristas supraorbitais).
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Linha de base e meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base na distância occipito-frontal para a proporção de medições occipito-meio da face nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9
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A circunferência occipito-frontal foi medida por medidas antropométricas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Linha de base, meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base no escore Z para circunferência occipito-frontal, envergadura do braço, altura sentada e morfologia do crânio nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9
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O escore Z descreveu quantos desvios padrão uma determinada medida está acima ou abaixo de uma média populacional específica de tamanho ou idade.
Um escore Z acima da média populacional indica um valor positivo, enquanto um escore Z abaixo da média populacional indica um valor negativo.
Quanto maior for o desvio do escore Z de zero (na direção positiva ou negativa), maior será a magnitude do desvio da média.
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Linha de base, meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base nos ângulos de flexão fixos no cotovelo nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9
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Os ângulos de flexão fixos foram medidos por medidas antropométricas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Linha de base, meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9
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Linha de base, meses 3, 6, 9
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Mudança da linha de base na proporção da circunferência da cintura para a circunferência do tórax nos meses 3, 6, 9
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9
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Linha de base, meses 3, 6, 9
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Número de participantes com resultados clinicamente significativos nos parâmetros de testes laboratoriais durante o estudo
Prazo: Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Os parâmetros laboratoriais avaliados incluíram linfócitos, neutrófilos, eosinófilos, monócitos e potássio.
Achados laboratoriais anormais clinicamente significativos foram determinados com base na decisão do investigador.
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Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Número de participantes com resultados clinicamente significativos nos sinais vitais durante o estudo
Prazo: Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Os valores absolutos e as alterações desde o início da pressão arterial sistólica e diastólica em posição supina, temperatura oral e frequência cardíaca foram planejados para serem resumidos por tratamento de acordo com os padrões de notificação do patrocinador.
Achados laboratoriais anormais clinicamente significativos foram aqueles que não estavam associados à doença subjacente, a menos que considerados pelo investigador como sendo mais graves do que o esperado para a condição do participante.
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Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Número de participantes com resultados clinicamente significativos no exame físico durante o estudo
Prazo: Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Um exame físico completo incluiu sistemas cardiovascular, respiratório, gastrointestinal e pele.
Altura e peso também serão medidos e registrados como parte das medidas antropométricas coletadas.
Os dados antropométricos foram coletados por indivíduos devidamente treinados no local do ensaio e de acordo com o manual de medidas antropométricas.
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Desde o início até o final do estudo/término antecipado (por uma duração máxima de 11 meses)
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Número de participantes com anticorpos antidrogas positivos (ADA)
Prazo: Do 3º mês até o final do estudo/término antecipado (até o 11º mês)
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Do 3º mês até o final do estudo/término antecipado (até o 11º mês)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
16 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
10 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C4181008
- 2021-003149-39 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .