Fortsetzungsstudie zur Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Recifercept bei Achondroplasie
6. Februar 2024 aktualisiert von: Pfizer
EINE OPEN-LABEL-VERLÄNGERUNGSSTUDIE DER PHASE 2 ZUR BEWERTUNG DER LANGFRISTIGEN SICHERHEIT, VERTRÄGLICHKEIT, PHARMAKOKINETIK UND WIRKSAMKEIT DER RECIFERCEPT BEI KINDERN MIT ACHONDROPLASIE
Allen Teilnehmern, die die vorherige Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit abgeschlossen haben und nach Meinung des Prüfarztes weiterhin ein positives Nutzen-Risiko-Profil aufweisen, wird die Teilnahme an dieser offenen Verlängerung angeboten ( OLE)-Studie für bis zu weitere 24 Behandlungsmonate.
Etwa 63 Teilnehmern wird angeboten, entweder mit der zuvor erhaltenen Recifercept-Dosis fortzufahren
Niedrige Dosis Mittlere Dosis Hohe Dosis
oder in der therapeutischen Dosis, sobald sie identifiziert ist.
Die Teilnehmer besuchen die Klinik monatlich für 24 Monate. Die Bewertungen umfassen Sicherheit, Blutentnahme, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, anthropometrische Körpermessungen und Fragebögen zur Lebensqualität von Patienten/Betreuern.
Studienübersicht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
35
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Edegem, Belgien, 2650
- Antwerp University Hospital
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Vlaams - Gewest
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Leuven, Vlaams - Gewest, Belgien, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
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Copenhagen, Dänemark, 2100
- Bispebjerg Hospital
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Kobenhavn, Dänemark, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
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Alava
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Vitoria - Gasteiz, Alava, Spanien, 01008
- Hospital Vithas San Jose
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California
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Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92604
- Ocean Sleep Medicine
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
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Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 12 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von > 15 Monaten bis einschließlich < 12 Jahren bei Besuch 1 (Bildschirm 1).
- Teilnehmer, die bereit und in der Lage sind, alle geplanten Besuche, Behandlungspläne, Labortests, Überlegungen zum Lebensstil und andere Studienverfahren einzuhalten.
- Abschluss der Phase-2-Studie C4181005.
- In der Lage sein, selbstständig für Höhenmessungen zu stehen (wenn ≥ 2 Jahre bei der Einschreibung).
Ausschlusskriterien:
- Vorliegen komorbider Erkrankungen oder Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Interpretation der Wachstumsdaten oder die Fähigkeit, die Studienverfahren abzuschließen, beeinträchtigen würden.
- Andere medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, einschließlich kürzlich aufgetretener (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken/-verhalten oder Laboranomalien, die das Risiko einer Studienteilnahme erhöhen oder den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen können.
- Vorhandensein von schwerer Fettleibigkeit (Body-Mass-Index (BMI) > 95. Perzentil auf Hoover-Fong-BMI-Diagrammen) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Bekannter Verschluss langer Knochenwachstumsfugen (Aufhören des Höhenwachstums).
- Körpergewicht >45 kg.
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen die Studienintervention oder einen Hilfsstoff.
- Vorgeschichte einer früheren Behandlung mit menschlichem Wachstumshormon oder verwandten Produkten (einschließlich insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 [IGF-1]).
- Vorgeschichte des Erhalts einer Behandlung, die bekanntermaßen das Wachstum beeinträchtigen kann (einschließlich oraler Steroide > 5 Tage in den letzten 6 Monaten, hochdosierte inhalative Kortikosteroide (> 800 mcg/Tag Beclometason-Äquivalent) und Medikamente gegen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung).
- Vorgeschichte einer Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen (definiert als Distraktionsosteogenese/Ilizarov/Callostasis-Technik nach submetaphysärer Osteotomie zur Verlängerung der Knochenlänge).
- Jede zu irgendeinem Zeitpunkt während des Probezeitraums geplante Gliedmaßenverlängerung/orthopädische Korrekturoperation.
- Weniger als 6 Monate seit der Fraktur oder dem chirurgischen Eingriff eines Knochens, der vom Datum des Screening-Besuchs bestimmt wurde.
- Vorhandensein von intern geführten Wachstumsplatten/-vorrichtungen.
- Vorgeschichte der Entfernung von intern geführten Wachstumsfugen/Vorrichtungen innerhalb von weniger als 6 Monaten.
- Vorgeschichte des Erhalts eines anderen (außer Recifercept) Prüfpräparats für Achondroplasie oder das das Wachstum beeinflussen kann/Interpretation von Wachstumsparametern.
- Vorgeschichte des Erhalts eines Prüfmedikaments (nicht für Achondroplasie/Wachstumsbeeinträchtigung) innerhalb der letzten 30 Tage (oder gemäß den lokalen Anforderungen) oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis der in dieser Studie verwendeten Studienintervention (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) .
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Geringe Dosierung
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Recifercept
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Experimental: Mittlere Dosis
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Recifercept
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Experimental: Hohe Dosis
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Recifercept
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und schweren UEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 11 Monate)
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Studienbehandlung stand.
Bei TEAE handelte es sich um ein UE, das nach Beginn der Studienbehandlung auftrat und zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns nicht vorlag, oder um ein UE, dessen Schwere nach Beginn der Medikation zunahm, wenn das Ereignis zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns vorlag.
SAE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder als medizinisch bedeutsam angesehen wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie oder Geburtsfehler.
Bei schweren UE handelte es sich um UE, die medizinisch bedeutsam, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich waren; Ein Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts deuteten auf eine Behinderung hin, die die Selbstfürsorgeaktivitäten des täglichen Lebens einschränkte.
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Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 11 Monate)
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Änderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
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Die Körpergröße wurde mithilfe anthropometrischer Messungen gemessen.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Basislinie, Monat 24
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Clearance (CL/F) von Recifercept
Zeitfenster: Vordosierung am Tag 91, 181, 271, 361 und 451.
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Die Clearance eines Arzneimittels war ein Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel durch normale biologische Prozesse metabolisiert oder eliminiert wird.
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Vordosierung am Tag 91, 181, 271, 361 und 451.
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Änderung des Verhältnisses der Sitzhöhe zur Stehhöhe vom Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Das Verhältnis von Sitzhöhe zu Stehhöhe wurde auf der Grundlage der anthropometrischen Messungen berechnet.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Änderung der Armspannweite vom Ausgangswert zum Höhen-/Längenunterschied in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Höhen- und Längenunterschiede wurden mit anthropometrischen Messungen berechnet.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Änderung der Kniehöhe vom Ausgangswert zum Verhältnis des unteren Segments in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Die Kniehöhe wurde als der Abstand von der Fußsohle zur vordersten Oberfläche der Femurkondylen des Oberschenkels (medial ist weiter vorne) definiert, wobei Knöchel und Knie jeweils in einem 90-Grad-Winkel gebeugt waren.
Das untere Beinsegment umfasste Schienbein und Fußhöhe
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Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Änderung des okzipitofrontalen Umfangs gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Der okzipitofrontale Umfang wurde durch anthropometrische Messungen gemessen.
Die Messung erfolgte an der hervorstechendsten Stelle am Hinterkopf (Occiput) und direkt über den Augenbrauen (Supraorbitalwülste).
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Ausgangswert und Monate 3, 6, 9
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Änderung des Verhältnisses von Okzipito-Frontal-Abstand zu Okzipito-Mitte-Gesichtsmessungen vom Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Der okzipitofrontale Umfang wurde durch anthropometrische Messungen gemessen.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Änderung des Z-Scores für okzipitofrontalen Umfang, Armspannweite, Sitzhöhe und Schädelmorphologie gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Der Z-Score beschreibt, um wie viele Standardabweichungen ein bestimmter Messwert über oder unter einem größen- oder altersspezifischen Bevölkerungsmittelwert liegt.
Ein Z-Score über dem Populationsmittelwert weist auf einen positiven Wert hin, wohingegen ein Z-Score unter dem Populationsmittelwert auf einen negativen Wert hinweist.
Je größer die Abweichung des Z-Scores von Null ist (in positiver oder negativer Richtung), desto größer ist die Abweichung vom Mittelwert.
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Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Änderung der festen Flexionswinkel am Ellenbogen gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Feste Flexionswinkel wurden durch anthropometrische Messungen gemessen.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Änderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Änderung des Verhältnisses von Taille zu Brustumfang vom Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Ausgangswert, Monate 3, 6, 9
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Ergebnissen bei Labortestparametern im Rahmen der Studie
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Zu den untersuchten Laborparametern gehörten Lymphozyten, Neutrophile, Eosinophile, Monozyten und Kalium.
Auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfers wurden klinisch signifikante abnormale Laborbefunde ermittelt.
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Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei den Vitalfunktionen während der Studie
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Absolute Werte und Änderungen gegenüber dem Ausgangswert des systolischen und diastolischen Blutdrucks in Rückenlage, der oralen Temperatur und der Pulsfrequenz sollten nach Behandlung gemäß den Berichterstattungsstandards des Sponsors zusammengefasst werden.
Klinisch signifikante abnormale Laborbefunde waren solche, die nicht mit der Grunderkrankung in Zusammenhang standen, es sei denn, der Prüfer beurteilte sie als schwerwiegender als für den Zustand des Teilnehmers erwartet.
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Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei der körperlichen Untersuchung im Rahmen der Studie
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Eine vollständige körperliche Untersuchung umfasste das Herz-Kreislauf-System, die Atemwege, das Magen-Darm-System und die Haut.
Im Rahmen der erfassten anthropometrischen Messungen werden auch Größe und Gewicht gemessen und aufgezeichnet.
Anthropometrische Daten wurden von entsprechend geschulten Personen am Versuchsstandort und in Übereinstimmung mit dem anthropometrischen Messhandbuch gesammelt.
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Vom Studienbeginn bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (für eine maximale Dauer von 11 Monaten)
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Anzahl der Teilnehmer mit positiven Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Vom 3. Monat bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (bis zum 11. Monat)
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Vom 3. Monat bis zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (bis zum 11. Monat)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
24. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Dezember 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. März 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Oktober 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. November 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. November 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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