A recifercept hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának folytatása achondroplasiában
2024. február 6. frissítette: Pfizer
2. FÁZISÚ NYÍLT CÍMKE KITERJESZTÉSI VIZSGÁLAT ACHONDROPLASIÁS GYERMEKEK HOSSZÚ TÁVÚ BIZTONSÁGÁNAK, TOLERABILITÁSÁNAK, FARMAKOKINETIKÁJÁNAK ÉS HATÁSOSSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSÉRE
Minden olyan résztvevőnek, aki befejezte a hosszú távú biztonságosság, tolerálhatóság, farmakokinetika és hatékonyság értékelésére irányuló korábbi vizsgálatot, és a vizsgáló véleménye szerint továbbra is pozitív kockázat-előny profillal rendelkezik, felajánlják, hogy jelentkezzen be ebbe a nyílt kiterjesztésű kiterjesztésbe ( OLE) vizsgálat további 24 hónapos kezelésig.
Körülbelül 63 résztvevőnek ajánlják fel a folytatást a korábban kapott Recifercept adaggal
Alacsony dózis Közepes dózis Nagy dózis
vagy a terápiás dózisban, miután azonosították.
A résztvevők 24 hónapon keresztül havonta járnak a klinikára. Az értékelések magukban foglalják a biztonságot, a vérmintavételt, a fizikális vizsgálatot, az életjeleket, az antropometrikus testméréseket és a betegek/gondozók életminőségére vonatkozó kérdőíveket.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
35
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, Belgium, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, Belgium, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Dánia, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Roma, Olaszország, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Spanyolország, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női résztvevők 15 hónapos kortól 12 évnél fiatalabbak az 1. látogatáson (1. képernyő).
- Olyan résztvevők, akik hajlandóak és képesek betartani az összes tervezett látogatást, kezelési tervet, laboratóriumi vizsgálatokat, életmódbeli szempontokat és egyéb vizsgálati eljárásokat.
- Befejezte a C4181005 2. fázisú vizsgálatot.
- Képes önállóan állni a magasságméréshez (ha ≥2 éves a beiratkozáskor).
Kizárási kritériumok:
- Olyan társbetegségek vagy körülmények jelenléte, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a növekedési adatok értelmezését vagy a vizsgálati eljárások befejezésének képességét.
- Egyéb egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, beleértve a közelmúltban (az elmúlt egy évben) vagy aktív öngyilkossági gondolatokat/viselkedést vagy laboratóriumi eltéréseket, amelyek növelhetik a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tehetik a résztvevőt a vizsgálatra.
- Súlyos elhízás jelenléte (testtömegindex (BMI) >95. percentilis a Hoover-Fong BMI diagramokon) [Hoover-Fong et al, 2008].
- A hosszú csontok növekedési lemezeinek ismert záródása (a magasság növekedésének leállása).
- Testtömeg >45 kg.
- A vizsgálati beavatkozással vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység anamnézisében.
- Bármilyen korábbi humán növekedési hormonnal vagy hasonló termékkel végzett kezelés (beleértve az inzulinszerű növekedési faktor 1-et [IGF-1]) a kórtörténetben.
- Bármely olyan kezelés előzménye, amelyről ismert, hogy befolyásolhatja a növekedést (beleértve az orális szteroidokat, amelyek > 5 nap az elmúlt 6 hónapban, nagy dózisú inhalációs kortikoszteroidokat (>800 mcg/nap beklometazon egyenérték) és a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség kezelésére szolgáló gyógyszereket).
- Végtaghosszabbító műtét anamnézisében (meghatározása szerint distrakciós osteogenesis/Ilizarov/callostasis technika submetaphysealis osteotómiát követően a csonthossz meghosszabbítása érdekében).
- Bármilyen végtaghosszabbító/korrekciós ortopédiai műtét, amelyet a próbaidőszak bármely pontján terveznek.
- Kevesebb mint 6 hónap telt el a szűrővizsgálat időpontjától számított bármely csont törése vagy sebészeti beavatkozása óta.
- Bármilyen belső irányított növekedési lemez/eszköz jelenléte.
- A belső irányított növekedési lemezek/eszközök eltávolításának története kevesebb, mint 6 hónapon belül.
- Bármilyen más achondroplasia vizsgálati készítmény (kivéve a recifercept) anamnézisében kapott, vagy amely befolyásolhatja a növekedést/a növekedési paraméterek értelmezését.
- Vizsgálati gyógyszer (nem achondroplasia/növekedést befolyásoló) kezelésének története az elmúlt 30 napon belül (vagy a helyi igények szerint) vagy 5 felezési idő a jelen vizsgálatban alkalmazott vizsgálati beavatkozás első dózisát megelőzően (amelyik hosszabb) .
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kis adag
|
Recifercept
|
|
Kísérleti: Közepes dózis
|
Recifercept
|
|
Kísérleti: Magas dózis
|
Recifercept
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos események (TEAE), súlyos mellékhatások (SAE) és súlyos mellékhatások
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig (maximum 11 hónapig)
|
Az AE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely nem feltétlenül volt ok-okozati összefüggésben a vizsgálati kezeléssel.
A TEAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely a vizsgálati kezelés megkezdése után fordult elő, és nem volt jelen a kezelés megkezdésekor, vagy olyan AE, amely súlyosbodott a gyógyszeres kezelés megkezdése után, ha az esemény a kezelés megkezdésekor jelen volt.
A SAE olyan mellékhatás volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy orvosilag jelentősnek tartották: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség.
A súlyos nemkívánatos események olyan mellékhatások voltak, amelyek orvosilag jelentősek voltak, de nem azonnal életveszélyesek; a kórházi kezelés vagy a kórházi ápolás meghosszabbítása a mindennapi életben való önellátási tevékenység fogyatékosságát, korlátozását jelezte.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig (maximum 11 hónapig)
|
|
Változás a kiindulási magassághoz képest a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
|
A magasságot antropometrikus mérésekkel mérték.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
Alapállapot, 24. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Recifercept hézaga (CL/F).
Időkeret: Előadagolás a 91., 181., 271., 361. és 451. napon.
|
A gyógyszer clearance-e annak a sebességnek a mértéke volt, amellyel a gyógyszer normális biológiai folyamatok során metabolizálódik vagy eliminálódik.
|
Előadagolás a 91., 181., 271., 361. és 451. napon.
|
|
Változás az alapvonalról az ülőmagasságban az állómagasság arányára a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
Az ülőmagasság és az állómagasság arányát az antropometriai mérések alapján számítottuk ki.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a karfesztávolságban a magasság/hossz különbségre a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
A magasság- és hosszkülönbséget antropometrikus mérésekkel számítottam ki.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a térd magasságában az alsó szegmens arányára a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
A térd magasságát úgy határoztuk meg, mint a lábfej és a comb combcsonti condylusainak legelülső felülete közötti távolságot (a mediális inkább elülső), a boka és a térd egyaránt 90 fokos szögben behajlítva.
A láb alsó része a sípcsontot és a lábmagasságot tartalmazza
|
Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az Occipito-Frontális kerületben a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
Az occipito-front kerületét antropometrikus mérésekkel mértük.
A fej hátsó részének legkiemelkedőbb részén (occiput) és közvetlenül a szemöldök felett (szupraorbitális gerincek) mérték.
|
Alapállapot és 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalról az Occipito-Frontális távolságban az Occipito-arcközép mérési arányra a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
Az occipito-front kerületét antropometrikus mérésekkel mértük.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Z-pontszámban az Occipito-frontális kerület, a karok fesztávolsága, az ülésmagasság és a koponya morfológiája esetében a 3., 6. és 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
A Z-pontszám azt írta le, hogy egy adott mérés hány szórással van egy méret- vagy korspecifikus populációátlag felett vagy alatt.
A populációs átlag feletti Z-pont pozitív értéket, míg a populáció átlaga alatti Z-pont negatív értéket jelez.
Minél nagyobb a Z-pontszám eltérése a nullától (pozitív vagy negatív irányban), annál nagyobb az eltérés mértéke az átlagtól.
|
Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a könyöknél rögzített hajlítási szögekben a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
A rögzített hajlítási szögeket antropometriai mérésekkel mértük.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
|
A testtömegindex (BMI) változása a kiindulási értékhez képest a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
|
|
Változás az alapvonalról a derékban a mellkaskörfogat arányára a 3., 6., 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
Alapállapot, 3., 6., 9. hónap
|
|
|
Azon résztvevők száma, akik klinikailag jelentős eredményeket értek el a laboratóriumi vizsgálati paraméterekben a vizsgálat során
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
A vizsgált laboratóriumi paraméterek közé tartoznak a limfociták, neutrofilek, eozinofilek, monociták és kálium.
A klinikailag jelentős kóros laboratóriumi leleteket a vizsgáló döntése alapján határoztuk meg.
|
A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálat során klinikailag szignifikáns életjeleket találtak
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
A hanyatt fekvő szisztolés és diasztolés vérnyomás, a szájhőmérséklet és a pulzusszám abszolút értékeit és a kiindulási értékhez viszonyított változásait a szponzor jelentési szabványainak megfelelően a kezeléssel összegezték.
A klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi leletek azok, amelyek nem jártak összefüggésben az alapbetegséggel, kivéve, ha a vizsgáló úgy ítélte meg, hogy a résztvevő állapota szempontjából a vártnál súlyosabbak.
|
A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálat során klinikailag jelentős fizikális vizsgálati lelet mutatkozott
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
A teljes fizikális vizsgálat magában foglalta a szív- és érrendszeri, a légzőrendszeri, a gyomor-bélrendszeri rendszereket és a bőrt.
A magasságot és a súlyt is megmérik és rögzítik az összegyűjtött antropometriai mérések részeként.
Az antropometriai adatokat megfelelően képzett személyek gyűjtötték a vizsgálat helyszínén, az antropometriai mérési kézikönyvnek megfelelően.
|
A kiindulási állapottól a vizsgálat végéig/korai befejezéséig (maximum 11 hónapig)
|
|
A pozitív gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 3. hónaptól a tanulmányok végéig/korai befejezésig (11. hónapig)
|
3. hónaptól a tanulmányok végéig/korai befejezésig (11. hónapig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. december 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 3.
Első közzététel (Tényleges)
2021. november 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. február 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C4181008
- 2021-003149-39 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .