Pokračovací studie dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti reciferceptu u achondroplazie
6. února 2024 aktualizováno: Pfizer
OTEVŘENÁ ROZŠIŘOVACÍ STUDIE FÁZE 2 K POSOUZENÍ DLOUHODOBÉ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ, FARMAKOKINETIKY A ÚČINNOSTI RECIFERCEPTU U DĚTÍ S ACHONDROPLAZIÍ
Všem účastníkům, kteří dokončili předchozí studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti, a podle názoru zkoušejícího mají nadále pozitivní profil rizika a přínosu, bude nabídnuto, aby se zapsali do tohoto otevřeného rozšíření ( OLE) po dobu až dalších 24 měsíců léčby.
Přibližně 63 účastníkům bude nabídnuto, aby pokračovali v předchozí dávce Reciferceptu
Nízká dávka Střední dávka Vysoká dávka
nebo v terapeutické dávce, jakmile je identifikována.
Účastníci budou kliniku navštěvovat měsíčně po dobu 24 měsíců. Hodnocení zahrnují bezpečnost, odběr krve, fyzikální vyšetření, vitální funkce, antropometrická tělesná měření a dotazníky týkající se kvality života pacienta/pečovatele.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
35
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, Belgie, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Dánsko, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Španělsko, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci mužského a ženského pohlaví ve věku >15 měsíců až <12 let včetně, při návštěvě 1 (Obrazovka 1).
- Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dodržet všechny plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy týkající se životního stylu a další studijní postupy.
- Dokončili studii C4181005 fáze 2.
- Schopný samostatně stát při měření výšky (pokud je při zápisu ≥2 roky).
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost komorbidních stavů nebo okolností, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnily interpretaci údajů o růstu nebo schopnost dokončit zkušební postupy.
- Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných (během posledního roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek/chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku výzkumníka způsobit, že účastník nebude pro studii nevhodný.
- Přítomnost těžké obezity (index tělesné hmotnosti (BMI) > 95. percentil na Hoover-Fongových BMI grafech) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Známý uzávěr růstových plotének dlouhých kostí (zastavení výškového růstu).
- Tělesná hmotnost >45 kg.
- Anamnéza přecitlivělosti na studijní intervenci nebo na kteroukoli pomocnou látku.
- Jakákoli předchozí léčba lidským růstovým hormonem nebo podobnými přípravky (včetně inzulínu podobného růstového faktoru 1 [IGF-1] v anamnéze).
- Anamnéza jakékoli léčby, o které je známo, že potenciálně ovlivňuje růst (včetně perorálních steroidů > 5 dnů za posledních 6 měsíců, vysokých dávek inhalačních kortikosteroidů (> 800 mcg/den ekvivalentu beklometazonu) a léků na poruchu pozornosti s hyperaktivitou).
- Anamnéza operace prodloužení končetiny (definovaná jako distrakční osteogeneze/Ilizarovova/kalostáza technika po submetafýzové osteotomii k prodloužení délky kosti).
- Jakékoli prodloužení končetiny / korektivní ortopedická operace plánovaná kdykoli během zkušebního období.
- Méně než 6 měsíců od zlomeniny nebo chirurgického zákroku jakékoli kosti stanovené od data screeningové návštěvy.
- Přítomnost jakýchkoli vnitřních řízených růstových ploten/zařízení.
- Historie odstranění vnitřních řízených růstových plotének/zařízení během méně než 6 měsíců.
- Anamnéza užívání jakéhokoli jiného (kromě reciferceptu) hodnoceného přípravku pro achondroplazii nebo přípravku, který může ovlivnit růst/interpretaci růstových parametrů.
- Anamnéza užívání hodnoceného léku (ne pro achondroplazii/ovlivňování růstu) během posledních 30 dnů (nebo podle místních požadavků) nebo 5 poločasů předcházejících první dávce studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší) .
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka
|
Recifercept
|
|
Experimentální: Střední dávka
|
Recifercept
|
|
Experimentální: Vysoká dávka
|
Recifercept
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a závažnými AE
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximálně do 11 měsíců)
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusela mít nutně kauzální vztah se studovanou léčbou.
TEAE byla AE, která se objevila po zahájení studijní léčby, která nebyla přítomná v době zahájení léčby, nebo AE, která se zvýšila na závažnosti po zahájení léčby, pokud se událost vyskytla v době zahájení léčby.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za lékařsky významný: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie nebo vrozená vada.
Těžké AE byly AE, které byly lékařsky významné, ale bezprostředně neohrožující život; hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace indikovalo invaliditu, omezení sebeobslužných činností každodenního života.
|
Od první dávky studovaného léčiva do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximálně do 11 měsíců)
|
|
Změna výšky od základní linie v měsíci 24
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Výška byla měřena pomocí antropometrických měření.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Clearance (CL/F) reciferceptu
Časové okno: Předdávkujte v den 91, 181, 271, 361 a 451.
|
Clearance léčiva byla měřítkem rychlosti, kterou je léčivo metabolizováno nebo eliminováno normálními biologickými procesy.
|
Předdávkujte v den 91, 181, 271, 361 a 451.
|
|
Ve 3., 6., 9. měsíci změňte poměr výšky sedu na výšku ze základní linie
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
Poměr výšky sezení k výšce stání byl vypočten na základě antropometrických měření.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna ze základní linie v rozpětí paží na rozdíl výšky/délky ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
Výškový a délkový rozdíl byl vypočten pomocí antropometrických měření.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna ze základní linie ve výšce kolen na poměr dolních segmentů ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
Výška kolena byla definována jako vzdálenost od plosky nohy k nejpřednějšímu povrchu femorálních kondylů stehna (střední je více vpředu), přičemž kotník a koleno jsou ohnuty do úhlu 90 stupňů.
Dolní segment nohy zahrnoval výšku holenní kosti a nohy
|
Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna od základní linie v okcipito-frontálním obvodu ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
Occipito-frontální obvod byl měřen antropometrickými měřeními.
Byl měřen přes nejvýraznější část na zadní straně hlavy (týl) a těsně nad obočím (nadočnicové výběžky).
|
Výchozí stav a měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna poměru měření okcipito-přední vzdálenosti od základní linie na týlní střední část obličeje ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
Occipito-frontální obvod byl měřen antropometrickými měřeními.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna od základní linie v Z-skóre pro okcipito-frontální obvod, rozpětí paží, výšku sedu a morfologii lebky ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
Z-skóre popisovalo, kolik standardních odchylek dané měření leží nad nebo pod průměrem populace nebo věkově specifickým průměrem populace.
Z-skóre nad průměrem populace ukazuje pozitivní hodnotu, zatímco Z-skóre pod průměrem populace ukazuje negativní hodnotu.
Čím větší je odchylka Z-skóre od nuly (v kladném nebo záporném směru), tím větší je velikost odchylky od průměru.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna fixních úhlů flexe v lokti od základní linie ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
Pevné úhly flexe byly měřeny antropometrickými měřeními.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
|
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
|
|
Změna poměru obvodu pasu k obvodu hrudníku ze základní linie ve 3., 6., 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v parametrech laboratorních testů v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
Laboratorní parametry, které byly hodnoceny, zahrnovaly lymfocyty, neutrofily, eozinofily, monocyty a draslík.
Klinicky významné abnormální laboratorní nálezy byly stanoveny na základě rozhodnutí zkoušejícího.
|
Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy vitálních funkcí během studie
Časové okno: Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
Absolutní hodnoty a změny od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém krevním tlaku, orální teplotě a tepové frekvenci byly naplánovány tak, aby byly shrnuty podle léčby v souladu se standardy hlášení sponzorů.
Klinicky významné abnormální laboratorní nálezy byly ty, které nebyly spojeny se základním onemocněním, pokud výzkumník neposoudil, že jsou závažnější, než se očekávalo pro stav účastníka.
|
Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy při fyzikálním vyšetření během studie
Časové okno: Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
Kompletní fyzikální vyšetření zahrnovalo kardiovaskulární, respirační, gastrointestinální systém a kůži.
Výška a hmotnost budou také měřeny a zaznamenány jako součást shromážděných antropometrických měření.
Antropometrická data byla sbírána vhodně vyškolenými jedinci na místě pokusu a v souladu s manuálem antropometrického měření.
|
Od základního stavu až do konce studia/předčasného ukončení (maximálně 11 měsíců)
|
|
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Od 3. měsíce do konce studia/předčasného ukončení (do 11. měsíce)
|
Od 3. měsíce do konce studia/předčasného ukončení (do 11. měsíce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
16. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
30. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
10. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C4181008
- 2021-003149-39 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .